Openscience model voor het ontdekken van geneesmiddelen breidt uit naar neurodegeneratieve ziektes

De ziekte van Parkinson en amyotrofische laterale sclerose zijn de jongste exploratiegebieden voor openscience geneesmiddelenonderzoek, een wereldwijde beweging die wordt geleid door academische wetenschappers in Toronto en die het delen van kennis en de betaalbaarheid van medicatie hoger aanslaat dan patenten en winst.

Medicines 4 Neurodegenerative Diseases (M4ND Pharma) zal veelbelovende nieuwe genetische geneesmiddelendoelwitten voor deze onhandelbare aandoeningen van het zenuwstelsel exploreren, en dit dankzij een gift van 1,5 miljoen dollar van de Krembil Foundation. Het wordt de tweede geneesmiddelenontwikkelende onderneming ter wereld die zich toewijdt aan open science, na Medicines 4 Kids (M4K Pharma), dat in 2017 van start ging met als doel een nieuw geneesmiddel te ontwikkelen voor een zeldzame, maar dodelijke kinderhersenkanker.

Open science biedt onderzoekers de mogelijkheid gegevens en kennis snel en openbaar uit te wisselen, zonder de last van patenten en het publiceerproces van beoordelingen van medewetenschappers. Het doel ervan is wetenschappelijke ontdekkingen in een stroomversnelling te brengen. De beweging won in de jaren '90 in de levenswetenschappen aan kracht met het Human Genome Project, en breidde zich uit naar proteïnestructuren en toenmalige geneesmiddelenontdekking in een vroeg stadium via het Structural Genomics Consortium (SGC).

Het SGC, een non-profitorganisatie, heeft aanzienlijke private en publieke investeringen en verscheidene spinoutondernemingen gegenereerd, maar er gaapt nog steeds een kloof qua geneesmiddelenontwikkeling in een laat stadium.
"Toen we van start gingen met M4K, dachten veel mensen dat een open benadering voor geneesmiddelenontwikkeling in een laat stadium slechts toepasbaar zou kunnen zijn op zeldzame of verwaarloosde ziektes, als ze überhaupt al toepasbaar zou kunnen zijn", zegt Aled Edwards, professor Moleculaire Genetica aan de Universiteit van Toronto en CEO van het SGC. "We krijgen echter onverwacht veel fondsen en wetenschappelijke bijdragen uit industriële, academische en klinische bronnen, en langzaam maar zeker komt er een geneesmiddel uit de pijplijn. Het wordt tijd om de bakens van wat mogelijk is met open science opnieuw te verzetten."

Net als M4K zal M4ND geen patenten aanvragen voor zijn bevindingen. Het zal integendeel voortbouwen op de regelgevende vormen van bescherming die beschikbaar zijn in verscheidene landen, waaronder gegevensexclusiviteit voor geneesmiddelensponsors om generische concurrentie te voorkomen, en weesgeneesmiddelenexclusiviteit voor zeldzame ziektes. Deze en andere bestaande vormen van bescherming zijn volgens Edwards waarschijnlijk toereikend om commerciële partners aan te trekken die medicatie willen produceren, verspreiden en verkopen voor een redelijke prijs.

Evenals M4K zal M4ND het eigendom zijn van het Agora Open Science Trust, een Canadese liefdadigheidsorganisatie die open science voor het openbaar welzijn ondersteunt. M4ND zal alle opbrengsten uit commerciële partnerschappen terug laten vloeien naar de liefdadigheidsorganisatie.

De onderzoekers zullen de geboekte vooruitgang delen met de wetenschappelijke gemeenschap via geregelde online meetings, die vrij toegankelijk zijn voor iedereen en worden gepost op YouTube. Ze zullen ook gegevens beschikbaar maken, bijvoorbeeld via het open-lab-notebookinitiatief van het SGC.

"Elke speler in het systeem brengt sneller begrip op voor het idee van betaalbare geneesmiddelen, maar het was een hele uitdaging om dit te verwezenlijken omdat het systeem zo ingewikkeld is", zegt Edwards. "Het was cruciaal een ander businessmodel te bedenken, en we zijn erg opgetogen dat de industrie, de academische wereld en anderen met plezier hebben bijgedragen."

Dr. Edwards zal meer uitleg geven over open geneesmiddelenontdekking tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Association for the Advancement of Science (Amerikaanse Vereniging ter Bevordering van de Wetenschap), op 16 februari 2019 om 14u30 in Marriott Wardman Park - Maryland Suite, in Washington, D.C.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: EurekAlert!