Raya Therapeutic kondigt aan dat het FDA en het EMA RT1978 (epertinib) erkennen als weesgeneesmiddel tegen ALS

Raya Therapeutic – een onderneming met een missie die zich toespitst op behandelingen tegen ALS en andere neurodegeneratieve ziekten – kondigt aan dat het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS en het Europees Geneesmiddelenbureau de weesgeneesmiddelenstatus (ODD) hebben toegekend aan RT1978 (epertinib) voor de behandeling van ALS.

Daarmee heeft de onderneming in totaal 11 ODD’s in haar portefeuille, verdeeld over 5 orale, uit kleine moleculen bestaande en nieuwe scheikundige entiteiten die zich in het klinische stadium bevinden (NCE’s).

Epertinib (RT1978) werd oorspronkelijk ontdekt en ontwikkeld door Shionogi & Co., Ltd., een toonaangevende Japanse farmaceutische onderneming. Deze molecule doorliep de klinische fase 2 voor een andere indicatie en bleek veelbelovend bij meerdere preklinische ALS-modellen. ALS is een progressieve neurodegeneratieve en ongeneeslijke ziekte. De ODD’s vormen in meerdere opzichten een stimulans voor Raya. Tot de voordelen behoren marktexclusiviteit, belastingvoordelen voor klinisch onderzoek en vrijstellingen van vergoedingen. Op die manier kunnen de ALS-patiënten sneller baat hebben bij epertinib.

"We zijn opgetogen met deze ODD’s", zegt Anjan Aralihalli, voorzitter en oprichter van Raya Therapeutic. "We zijn ook opgetogen over het potentieel van het middel om ALS te behandelen door EGFR te remmen.”

“De preklinische gegevens zijn veelbelovend en we hopen deze samenstelling nu ten volle te kunnen ontwikkelen”, zegt professor Leonard van den Berg, voorzitter van TRICALS (Treatment Research Initiative to Cure ALS) en Klinische Faculteit-professor aan het UMC Utrecht. “Bovendien kijken we reikhalzend uit naar volwaardige klinische ontwikkeling. De samenstelling bevindt zich namelijk al in het klinische stadium en de behoefte aan een oplossing voor ALS is groot.”

Vertaling: Bart De Becker
Bron: EIN News