ASU onderzoekers ontdekken nieuwe pad voor de aanpak van genetische spierziekten

TEMPE, Ariz. – Gedurende decennia, hebben wetenschappers gezocht naar behandelingen voor myopathieën — genetische spierziekten zoals spierdystrofie en ALS. Nu heeft een interdisciplinair team van onderzoekers van de Arizona State en Stanford universiteiten, en de Universiteit van Arizona, een nieuw pad om te zoeken naar behandelingsmogelijkheden, ontdekt.

  
De onderzoeksresultaten van het team zijn beschreven in een artikel van begin deze week van de online editie van het tijdschrift Proceedings van de National Academy of Sciences (PNAS).

In gezonde omstandigheden, groeien of atrofiëren afzonderlijke spieren naargelang de eisen. Echter, in gevallen van een trauma of bij myopathieën, acuut spier verlies, is een snelle toename van de spiergroei vereist. Deze snelle toenamen worden aangestuurd door de activering van een volwassen stamcel populatie bekend als satelliet cellen. Onderzoekers geloven nu grip te hebben op dit proces dat een noodzakelijke stap is voor het ontwikkelen van effectieve therapieën voor spier reparatie.

Jeanne Wilson-Rawls, associate professor in de School of Life Sciences, en haar collega's hebben onderzocht welke rol Numb — een gen bekend voor het regelen van de afbraak van eiwitten — speelt bij het bevorderen van spiergroei.

Universitair hoofddocent Jeanne Wilson-Rawls, Arizona State University School of Life Sciences. Een team van onderzoekers onder leiding van ASU wetenschappers hebben een nieuw pad ontdekt om mogelijke behandelingen voor genetische spierziekten te onderzoeken.
(Photo Credit: Jeanne Wilson-Rawls)

"Op basis van de eiwitten waarop het zich richt, menen we dat Numb op een 'cruciaal beslissings punt 'zit waar satelliet cellen ofwel niet veranderen ofwel spiervezels worden," zei Wilson-Rawls. "Nu weten we dat in muizen, waarin het Numb gen gemuteerd werd, ook een andere rol voor het gen is."
  

De onderzoekers vonden dat Numb myostatine onderdrukt, een gen dat spiergroei beperkt en kan leiden tot spieratrofie.

"Dit maakt het gen een ideale doelwit voor de ontwikkeling van geneesmiddelen die gericht zijn op de therapeutische behandelingen van spier verlies," voegde Wilson-Rawls eraan toe. "Onze bevinding toont de gekoppelde aard van de twee tegengestelde processen van groei en atrofie en opent nieuwe mogelijkheden om behandelingen van spierziekten verder te bestuderen," zei Wilson-Rawls.

"We moeten ook rekening houden met parallelle inspanningen om signalen te onderdrukken van het proces van spieratrofie, bij het bevorderen van spiergroei bij patiënten met spierdystrofie," zei Alan Rawls, associate professor aan de School of Life Sciences en mede-auteur van het artikel.

ASU onderzoekers ontdekten dat het Numb gen myostatine onderdrukt, een ander gen dat spiergroei beperkt en kan leiden tot spieratrofie.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Science Codex