Étude pilote ouverte sur la sécurité et la tolérance du perampanel dans la sclérose latérale amyotrophique

Résumé

Introduction/objectifs : Le perampanel, un antagoniste sélectif non compétitif de l'acide α-amino-3-hydroxy-5-méthyl-4-isoxazolepropionique (AMPA), permet de ralentir la progression du phénotype de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et d'augmenter le nombre de cellules de la corne antérieure chez des souris transgéniques. Les études sur le perampanel dans le traitement de l'épilepsie ont montré un profil de tolérance favorable. Nous avons voulu étudier la tolérance et la sécurité du perampanel chez les patients atteints de SLA.

Méthodes : Les participants ont commencé par recevoir 2 mg de perampanel par jour et la dose a été augmentée de 2 mg par jour chaque semaine jusqu'à une dose maximale de 8 mg par jour. Le critère d'évaluation principal était la tolérance, déterminée par le suivi des événements indésirables. Le critère d'évaluation secondaire était la progression clinique, évaluée à l'aide de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R) et de la spirométrie.

Résultats : Six participants ont été recrutés. Ils ont tous subi des événements indésirables, principalement d'ordre comportemental. Deux d'entre eux ont terminé l'étude tandis que les quatre autres se sont retirés en raison des événements indésirables. Tous les participants ont constaté la disparition de ces événements après l'arrêt du médicament. En raison du nombre élevé d'événements indésirables, l'étude a été suspendue.

Discussion : L'utilisation du perampanel dans cette étude sur la SLA a été limitée par sa faible tolérance.

Traduction : Emilie Poissonnier
Source : Muscle Nerve