Cytokinetics annonce le début de la FORTITUDE-SLA, un essai clinique de phase 2 de CK-2127107 chez les patients attients de la sclérose latérale amyotrophique

SOUTH SAN FRANCISCO, Californie, (GLOBE NEWSWIRE) -- a annoncé aujourd'hui le début de la FORTITUDE-SLA, Functional Outcomes in a Randomized Trial of Investigational Treatment with CK-2127107 to Understand Decline in Endpoints – en SLA.

L’étude clinique de Phase 2 est maintenant ouverte au recrutement, et vise à évaluer le changement vis-à-vis de la ligne de base, du pourcentage prévu de la capacité vitale lente (Slow Vital Capacity) et autres mesures de la fonction du muscle squelettique après 12 semaines de traitement avec CK-2127107. Cytokinetics développe le CK-2127107, un activateur rapide de troponine du muscle squelettique nouveau (fast skeletal muscle troponin activator, FSTA), en collaboration avec Astellas Pharma Inc. (TSE:4503) (“Astellas”), comme traitement potentiel pour les personnes ayant des maladies et affections associées à la faiblesse de muscle squelettique et/ou de la fatigue.

« Commencer la FORTITUDE-ALS reflète notre engagement accru à explorer le potentiel de nos traitements expérimentaux de biologie musculaire comme traitement potentiel pour des personnes atteintes de SLA, » a dit Fady I. Malik, MD, Ph.D., vice-président exécutif de Cytokinetics en recherche & développement. « Aux termes de notre collaboration avec Astellas, nous attendons avec impatience d’explorer maintenant le potentiel de ce FSTA nouveau dans un quatrième groupe de patients dans lequel il pourrait modifier le déclin de la fonction et la performance musculaire. Cet essai clinique offre l’occasion d’évaluer de mesures exploratoires du fonctionnement du patient qui peuvent également s’avérer instructifs pour quantifier davantage la progression de la maladie SLA. »

Conception de l’essai clinique de phase 2

FORTITUDE-ALS est une Phase 2, en double aveugle, randomisée, contrôlée contre placebo, parallèle, avec des doses différentes de CK-2127107 chez des patients atteints de SLA. Environ 450 patients éligibles seront randomisés dans des centres aux États-Unis et au Canada selon le schéma (1:1:1:1) donc soit 150 mg, 300 mg, soit 450 mg de CK-2127107 administré par voie orale deux fois par jour ou un placebo pendant 12 semaines. Le paramètre primaire d’efficacité est le par rapport à la ligne de base du SVC prédit en % à 12 semaines. Les critères d’évaluation secondaires comprennent la pente du changement vis-à-vis de la ligne de base du méga-score de la force musculaire de la main mesurée par dynamométrie (Hand Held Dynamometry) et la dynamométrie de la poignée (handgrip dynamometry) chez les patients sous CK-2127107 ; le changement vis-à-vis de la ligne de base du score fonctionnelle SLA en version revisée (ALSFRS-R) ; l’incidence et la gravité des effets indésirables liés au traitement (TEAEs) ; et les concentrations plasmatiques de CK-2127107 quand les échantillons sont pris au cours de l’étude.

En outre, des points de terminaison exploratoires seront mesurés notamment l’effet de CK-2127107 sur la fonction respiratoire par rapport au placebo par auto-évaluation, faite à la maison par le patient avec l’aide si besoin de l’aidant proche ; progression de la maladie par les mesures quantitatives des caractéristiques de la facilité de parler au fil du temps ; progression de la maladie par les mesures quantitatives des capacités d’écriture au fil du temps ; et le changement de la ligne de base de la qualité de vie (telle que mesurée par le ALSAQ-5) chez les patients sous CK‑2127107.

Plus d’informations sur FORTITUDE-ALS via clinicaltrials.gov .

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : Cytokinetics