Découverte d’un médicament prometteur pour la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA)

Des expériences menées sur des vers, des poissons zèbres, des souris et finalement sur des hommes dans un essai clinique limité ont fait conclure que le pimozide peut être efficace dans le traitement de la SLA.

Centre de recherche du Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)

L’essai clinique initial était modeste. Mais après seulement six semaines, les chercheurs ont eu une première indication de l’efficacité du médicament. La perte de contrôle des muscles thénariens, situés dans la paume de la main, entre la pouce et l’index, est généralement un des premiers signes de la SLA. Chez des patients qui prenaient du pimozide, cette fonction restait stable. Cette observation est tempérée par la taille et la durée très limitées de l’essai clinique.

“Pour nous c’est une indication que nous avons trouvé la bonne cible thérapeutique, a dit M. Drapeau. “Le pimozide agit directement sur la jonction neuromusculaire, comme le montrent les modèles animaux. Nous ne savons pas encore si le pimozide a un effet curatif, ou s’il préserve seulement la fonction neuromusculaire normale pour au moins stabiliser la maladie. C’est aussi la première fois qu’un médicament potentiel pour les hommes a été découvert, basé sur une recherche fondamentale sur les petits organismes comme des vers et des poissons.”

Maintenant vient l’étape suivante: un essai clinique de phase II sur 100 volontaires, financé par le “Ice Bucket Challenge” grâce à un partenariat entre SLA Canada et Brain Canada, qui va commencer dans les prochaines semaines. Dirigée par Korngut à Calgary et menée dans neuf centres hospitaliers au Canada, l’étude vise à confirmer que le pimozide est sans risque et à mesurer, sur une période de six mois, son effet sur la progression de la maladie et de ses symptômes et sur la qualité de vie des patients.

Traduction : Ligue SLA : Anne S.

Source : EurekAlert!