Un essai contrôlé par placebo pour étudier l'innocuité et l'efficacité de la pénicilline G / hydrocortisone chez les patients atteints de SLA (essai PHALS)

Michael A. Van Es, Ruben P.A. Van Eijk, Tommy M. Bunte & Leonard H. van den Berg

Objectif:
Une récente série de cas décrit des patients atteints de SLA à améliorer et / ou à se stabiliser après un traitement par pénicilline G / hydrocortisone intraveineuse à haute dose (PenGH). Dans cette étude, nous déterminons l'innocuité et l'efficacité du PenGH intraveineux par rapport au placebo en association avec le riluzole chez les patients atteints de SLA.

Méthodes:
Les patients diagnostiqués avec la SLA selon les critères El Escorial ont été randomisés en double aveugle à quatre cycles trimestriels de 21 jours de PenGH intraveineuse ou placebo dans un rapport de 5: 3. Le critère de jugement principal était le changement de la ligne de base à la semaine 48 dans l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique - révisée (ALSFRS-R). Les critères de jugement secondaires étaient la fonction pulmonaire, la force musculaire, la créatinine plasmatique, le stade clinique, le placement de la gastrostomie, la qualité de vie et la survenue d'effets indésirables.

Résultats:
Au total, 16 patients ont été randomisés (10 PenGH et 6 placebo), dont 6 (40%) ont terminé l'étude. Les patients traités par PenGH ont progressé avec 2,2 (IC à 95% 1,1–3,3) points ALSFRS-R par mois et le traitement par PenGH n'a pas arrêté la progression de la maladie (p = 0,002). Aucune différence significative n'a été trouvée entre PenGH ou placebo (différence moyenne de 0,5, IC à 95% −1,01 à ∞, p = 0,28). Bien que la PenGH ait été bien tolérée, 6 patients (38%, 3 dans chaque bras) ont présenté des complications thrombotiques en raison de la méthode d'administration intraveineuse.

Conclusions:
Le traitement par PenGH n'interrompt pas la progression de la maladie et ne l’inverse pas chez les patients atteints de SLA et n'a montré aucune différence statistique avec ceux qui ont reçu le placebo. Des thérapies d'administration intraveineuse prolongée peuvent augmenter le risque de thrombose.

Traduction : Christina Lambrecht

Source : Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration