L’essai de phase 3 de la thérapie par cellules souches NeuroNata® recrute en Corée

Remarque: Cet article a été mis à jour le 31 mars 2021 pour noter que l'essai ALSummit a été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis (Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux), mais ne se déroulera qu'en Corée; il n'est pas prévu d'ouvrir de sites supplémentaires aux États-Unis ou ailleurs.

Un essai clinique de phase 3 recrute des adultes atteints de SLA pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de NeuroNata® (lenzumestrocel), une thérapie par cellules souches approuvée pour traiter la SLA en Corée du Sud.

Les inscriptions sont actuellement en cours en Corée du Sud et les patients intéressés à participer doivent pouvoir rester dans le pays pendant au moins 14 mois, a déclaré Corestem, le développeur de la thérapie, dans un e-mail à ALS News Today.

La SLA est une maladie neurodégénérative progressive causée par la perte graduelle des motoneurones - les cellules nerveuses spécialisées responsables du contrôle des mouvements volontaires - dans la moelle épinière et le cerveau, entraînant une faiblesse et un rétrécissement des muscles.

La thérapie par cellules souches commence à devenir un moyen potentiel de traiter la SLA. Exploitant la capacité unique des cellules souches à se différencier en de nombreux types de cellules spécialisées, cette approche devrait aider à régénérer les neurones endommagés ou mourants et les cellules clés qui les soutiennent.

NeuroNata®, le produit phare de Corestem, utilise les propres cellules souches mésenchymateuses (CSM) du patient. Celles-ci sont capables de se développer en de nombreux autres types de cellules susceptibles de favoriser la réparation des cellules nerveuses.

Le traitement consiste à isoler les CSM de la moelle osseuse d'une personne, à les faire croitre en laboratoire et à les réimplanter au patient, mélangés à leur liquide céphalo-rachidien (LCR), via une injection directement dans le canal rachidien. Le LCR est le liquide dans lequel baignent le cerveau et la moelle épinière.

La première injection de NeuroNata® a généralement lieu un mois après l'extraction de la moelle osseuse, suivie d'une deuxième injection environ un mois plus tard.

Des études antérieures ont mis en évidence les propriétés immunosuppressives, anti-inflammatoires et neuroprotectrices de NeuroNata®. En tant que telle, la thérapie devrait favoriser la croissance des motoneurones et empêcher la mort de ces cellules, ralentissant la progression de la SLA.

La thérapie a déjà été testée en complément du riluzole (commercialisé sous les noms de Rilutek, Tiglutik et Exservan) dans un essai clinique de phase 1 // 2 (NCT01363401) mené en Corée du Sud.

Les résultats ont montré que NeuroNata®, administré sous forme de deux injections intrathécales (dans le canal rachidien), ralentissait de manière sûre et efficace la progression de la maladie - telle qu'évaluée avec l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA (ALSFRS-R) - chez 32 patients atteints de SLA pendant au moins six mois.

Ces résultats ont soutenu l'approbation conditionnelle de NeuroNata® en Corée du Sud en 2014 en tant que première thérapie par cellules souches pour la SLA. Son utilisation continue, et son approbation complète, nécessitent des vérifications et descriptions supplémentaires du bénéfice clinique dans une étude de confirmation plus large et à plus long terme.

Il a été désigné comme médicament orphelin dans le traitement potentiel de la SLA aux États-Unis en 2018. Ceci a été suivi d'une désignation similaire en Europe environ six mois plus tard. Les deux désignations visent à accélérer son développement et son étude.

Corestem rapporte également que les autorités réglementaires américaines et coréennes ont approuvé sa demande de mener un essai clinique de phase 3 de NeuroNata® en Corée.

Cette étude, appelée ALSummit (NCT04745299), est conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de NeuroNata® chez jusqu'à 115 adultes, âgés de 25 à 75 ans, ayant reçu un diagnostic de SLA au cours des deux années précédentes.

Il sera attribué aux participants, de façon aléatoire, soit NeuroNata® - suivi ou non de trois injections, à trois mois d'intervalle - soit une injection placebo (LCR sans cellules souches). Tous les inscrits recevront également du riluzole.

L’objectif principal de l’essai est d’évaluer les changements avec une mesure combinée de la fonction, sur la base du score ALSFRS-R, et des avantages en termes de survie. Les objectifs secondaires comprennent d'autres mesures de la fonction et de la qualité de vie.

Ces évaluations seront effectuées à six mois pour les patients recevant un cycle de traitement, et à un an pour ceux recevant trois injections supplémentaires.

Les patients éligibles peuvent également être invités à participer à une étude supplémentaire qui se poursuivra jusqu'à la semaine 48 (près d'un an), et l'efficacité et l'innocuité à long terme seront évaluées pendant une période d'observation de 36 mois à compter de la première injection de NeuroNata®.

Selon Corestem, plus de 300 patients atteints de SLA ont été traités avec NeuroNata® en Corée du Sud en décembre, dont au moins 49 personnes qui ont voyagé de leur pays d'origine pour le traitement.

«Peu de patients connaissent l’existence de Neuronata®, nous sommes donc impatients de faire connaître son existence à la communauté», a déclaré Eunsan Cho, directeur adjoint de l’équipe marketing de Corestem.

Traduction : S. Jardin

Source : ALS News Today