Kadimastem annonce résultats prometteurs de cohorte A de sa phase 1/2a essai clinique en SLA

Ness Ziona, Israël, Kadimastem Ltd. une compagnie de thérapie cellulaire stade clinique, a annoncé aujourd’hui des résultats prometteurs de la cohorte A de sa Phase 1/2a essai clinique pour le traitement de patients avec la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA). L’objectif principal de l’essai est d’évaluer la sécurité de AstroRx® un produit astrocyte cellulaire de grade clinique ‘’en vente libre’’, développé et fabriqué par la Compagnie. Un second objectif de l’essai comprend les évaluations d’efficacité préliminaires. Tous les 5 patients inclus dans la cohorte A ont été traités avec une dose de 100x 106 AstroRx® cellules et ont accompli la période de suivi de 6 mois de post-traitement.

Pas d’évènements indésirables graves liés au traitement (SAEs) ni de toxicités limitant la dose, n’ont été rapportés durant le suivi de six mois de post-traitement de cohorte A, suggérant un profil de sécurité positif de la dose AstroRx® administrée. 

Une analyse d’efficacité de la période de 6 mois de suivi a été faite pour évaluer la période de temps durant laquelle le traitement maintient son effet thérapeutique. L’évaluation d’efficacité était basée sur la ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), la norme de critère de référence pour évaluer la progression SLA en surveillant les fonctions musculaires du patient au fil du temps. Durant la période de 3 mois de prétraitement, la ALSFRS-R diminuait à un taux moyen de (-0.87) par mois. Ce taux de diminution est similaire à celui rapporté dans la littérature scientifique.

L’analyse a examiné le taux moyen de progression de la maladie à des périodes de 3, 4, 5 et 6-mois de post-traitement, comparé au taux moyen durant la période de 3 mois de prétraitement.

Le changement ALSFRS-R moyen dans les 3 mois de post-traitement était (+ 0,26) par mois. Ces résultats démontrent une différence statistiquement significative entre la pente dans la période de prétraitement et la pente durant les 3 mois de la période de post-traitement (p= 0.0023).

Le changement ALSFRS-R moyen dans la période de 4 mois de post-traitement était (-0,32) par mois. Ces résultats indiquent également une différence statistiquement significative entre la pente dans la période de prétraitement et la pente dans la période de 4 mois de post-traitement (p=0.447).

Ces résultats indiquent que, pour une période de 3-4 mois après le traitement, la progression de la maladie était réduite, procurant un bénéfice potentiellement sérieux pour les patients.

Dans les périodes de 5 et 6 mois de post-traitement, une différence statistiquement significative n’a pas été notée entre le taux de détérioration de la maladie durant ces périodes et le taux durant la période de prétraitement.

Ces résultats indiquent qu’un bénéfice clinique est atteint et soutenu pour une période de 3-4 mois après traitement et suggèrent d’autre part qu’une plus haute dose et/ou des administrations répétitives peuvent atteindre une efficacité prolongée. En outre, ces résultats s’alignent avec la conception de l’essai clinique comme planifié pour cohorte B et C respectivement, étant donné que dans cohorte B l’effet d’une plus haute dose est évaluée, et cohorte C examinera l’effet thérapeutique de traitements répétitifs. Dans cohorte B, le traitement a été accompli avec une plus haute dose de cellules 250x106 AstroRx®. Un premier patient a déjà été recruté pour cohorte C, dans l’intention d’évaluer davantage la sécurité et l’efficacité prolongée, avec 2 injections consécutives de cellules AstroRx®, séparées par un intervalle de 2-3 mois.

‘’SLA est une maladie dévastatrice et il existe un besoin critique de nouveaux traitements pour ralentir ou arrêter sa progression rapide plus efficacement’’, déclarait le Dr. Marc Gotkine, Department of Neurology at Hadassah Medical Center, Jerusalem, et le Principal Investigateur de l’essai. ‘’Ces résultats sur un petit sous-groupe de patients du premier groupe expérimental traités avec 100 millions de cellules AstroRx® sont encourageants, vu que le traitement semble être sûr. Après l’accomplissement d’une période de suivi de 6 mois, l’analyse initiale des données nous présentée, semble démontrer un bénéfice d’efficacité transitoire qui durait pendant 3-4 mois de post-traitement, comme mesuré par le taux de détérioration ALSFRS-R. L’essai est maintenant poursuivi avec de plus hautes doses et des injections répétitives’’. 

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : P&T Community

10-12-2019 - Kadimastem annonce des résultats intermédiaires positifs de l'étude de phase 1 / 2a d'AstroRx