La thérapie orale SPG302 de Spinogenix désignée comme médicament orphelin par la FDA

L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a favorisé l’octroi du statut de médicament orphelin à la molécule orale de recherche SPG302 de Spinogenix pour traiter la SLA.
Le statut de médicament orphelin est octroyé afin d’encourager le développement de thérapies pour des maladies touchant moins de 200.000 personnes aux Etats-Unis. Il dote Spinogenix de certains avantages et encouragements, comme un appui pour mettre en place les essais cliniques, des crédits d’impôts et des dispenses de frais, ainsi qu’une exclusivité commerciale de 7 ans si le médicament obtient une approbation réglementaire.
« Nous voir attribuer le statut de médicament orphelin pour traiter la SLA constitue une étape marquante à nos yeux, » a souligné Stella Sarraf, PhD, PDG fondateur de Spinogenix, dans un communiqué de presse.

La compagnie a également reçu des retours positifs de la FDA sur son programme de développement clinique pour le SPG302. Dans une réunion précédant la potentielle autorisation des tests cliniques, soit la réunion préalable aux essais expérimentaux d’un nouveau médicament, l’agence de contrôle a approuvé dans son intégralité le programme clinique de Spinogenix pour le SPG302.
Ce programme d’essais cliniques consiste en une phase 1/2 menée chez des êtres humains, à savoir des patients souffrant de SLA, suivie par une phase pivot 2/3.

La mise en place de l’essai pivot, qui est censée venir étayer la demande de Spinogenix d’approuver le SPG302, repose tant sur la sécurité que sur les données pharmacocinétiques observées dans la phase 1/2. L’adjectif « pharmacocinétique » réfère à la manière dont le corps assimile le médicament, de son absorption, distribution et métabolisme à l’excrétion.
 « Nous nous réjouissons également du support de la FDA, qui nous dote à présent d’un plan clinique clair, » a souligné Sarraf.

Le SPG302 est une petite molécule administrée oralement qui restaure des synapses perdues. Il s’agit du point de contact entre les deux cellules nerveuses dont elles se servent pour transmettre des messages chimiques afin de communiquer.

Appelée composé spinogénique, la thérapie a été conçue pour augmenter ces connexions entre cellules nerveuses, menant à des améliorations de la fonction motrice et cognitive dans des modèles animaux de maladies neurodégénératives, a expliqué la compagnie.

Notons que la thérapie candidate est à même de pénétrer dans la barrière hémato-encéphalique, une membrane hautement sélective qui empêche les molécules d’atteindre le cerveau et la moelle épinière, évitant ainsi de limiter l’efficacité de ces organismes.
Spinogenix espère pouvoir collaborer avec le Mass General Hospital à Boston au fur et à mesure qu’ils évoluent vers la phase d’essai du SPG302.

« Nous sommes ravis que la FDA ait octroyé le statut de médicament orphelin à leur nouveau médicament SPG302 et nous avons hâte de collaborer avec eux dès qu’ils passent aux essais cliniques, » a déclaré Merit Cudkowicz, MD, directrice du Centre Sean M. Healey & AMG pour la SLA.

Le département de la Défense des Etats-Unis a récemment octroyé une bourse de recherche à Spinogenix afin qu’ils renforcent leurs tests de la thérapie candidate pour le traitement de la SLA. Le projet aura recours à des cellules souches pluripotentes induites (CSPi) de patients souffrant de SLA et de sujets témoins en bonne santé, avant de se focaliser sur les modèles animaux dans une phase suivante.
Des CSPi sont des cellules souches générées par des cellules matures présentes dans la peau ou le sang, programmées pour se transformer en cellules souches et provenant de différents types de cellules (y compris les cellules nerveuses) qui varient selon le signal chimique émis.

Traduction: Vicky Roels
Source: ALS News Today