Les avantages cliniques du WVE-004 pour le traitement de la SLA C9 et de la DFT C9: Michael Panzara, MD, MPH

Un nouveau traitement expérimental pour la sclérose latérale amyotrophique et la démence fronto-temporale occasionnées par des mutations du gène C9orf72 pourrait générer des effets durables chez les patients.$

« Les avantages potentiels de ce composé sont… que nous n’aurions pas à l’administrer aussi fréquemment que certains composés de générations plus anciennes… que ce composé présente un grand potentiel pour les patients et que cette étude FOCUS-C9 nous aidera à évaluer si nous sommes sur la bonne voie. » Michael Panzara, MD, MPH

Les options de traitement limitées pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la démence fronto-temporale (DFT) présentent l’un des plus grands défis pour ces populations de patients; quoiqu’un nouveau traitement expérimental, le WVE-004, puisse rendre optimistes les patients et leurs familles. Michael Panzara, MD, MPH, médecin hygiéniste en chef et directeur du service « Découverte et Développement de Thérapies » a renseigné NeurologyLive sur cette molécule. Son service a récemment entamé les traitements en phase 1b/2a de cette étude FOCUS-C9 (NCT04931862). Le traitement vise la SLA et la DFT occasionnées par des mutations du gène C9orf72 (SLA C9 et DFT C9) et a révélé une large diffusion au sein du système nerveux central impactant la moelle épinière, le cortex et d’autres zones du cerveau. 

Etudiées dans les modèles animaux lors des essais précliniques, les 2 doses se sont avérées avoir des effets durables jusqu’à 6 mois au niveau de la réduction des protéines de répétition dipeptides toxiques, notamment de la protéine PolyGP. D’après Monsieur Panzara, la capacité à reproduire cet effet chez les êtres humains et à administrer des doses ponctuelles intrathécales peut également aider à changer les perspectives tant pour la SLA C9 que pour la DFT C9, qui pourraient évoluer de maladies « universellement mortelles » à des maladies contrôlables quant au ralentissement de la progression de l’affection.

Traduction: Vicky Roels
Source: NeurologyLive