Les cellules souches des patients à la SLA secrets

Généticiens espèrent que leur recherche sur les cellules souches trouvera de nouveaux médicaments contre cette maladie débilitante.

Les scientifiques doivent réaliser la tâche difficile de transformer les cellules de la peau des patients de la SLA en cellules souches. Cet approche peut accélérer la recherche aux remèdes pour la SLA, qui détruit lentement et inexorablement, les cellules nerveuses. En utilisant les cellules souches, les chercheurs peuvent observer la progression de la maladie dans une boîte de Petri et peuvent tester une batterie de médicaments expérimentaux en visant de mettre fin à la mort des cellules nerveuses.

Ce développement va bientôt permettre aux scientifiques d'examiner les événements qui provoquent les cellules nerveuses de mourir, dit le Dr Robert Brown de l'Université de Massachusetts Medical School. Brown a étudié les maladies neuromusculaires pendant 30 ans, mais n'a pas participé à l'étude.

La sclérose latérale amyotrophique ou SLA, touche environ 5000 nouvelles personnes chaque année aux États-Unis. Elle tue 90 pour cent entre eux dans les cinq années qui suivent le diagnose. Les patients atteints de SLA, perdent progressivement la capacité de marcher, de manger et même de respirer. Les cellules nerveuses qui contrôlent l'activité musculaire, sont appelés neurones moteurs. Les gènes qui sont associés à la SLA ne sont connues que pour 10 pourcent de tous les cas.

Jusqu'à présent, le rôle que la génétique joue dans la progression de la maladie dépend des recherches sur les souris de laboratoire qui développent la SLA. Dans le cas des souris un seul gène est responsable de la maladie SLA. Chez l'homme, la responsabilité d’un gène est attribuée dans environ un pour cent des cas.

Pour créer une meilleure approche de la SLA, les chercheurs de Harvard et de Columbia ont pris des cellules de la peau de 20 patients atteints de SLA et ils les ont reprogrammées en cellules souches. Comme les cellules souches embryonnaires, cellules souches reprogrammées ont la capacité de devenir n'importe quelle cellule du corps humain.

« Il est assez difficile, mais pour presque tous les patients qui nous ont donné une biopsie cutanée, nous avons été en mesure de reprogrammer les cellules [en cellules souches], » déclare John Dimos, l'auteur principal de l'étude, publiée récemment dans la revue Science. Dimos est maintenant un scientifique chevronné à Izumi Bio, une société de biotechnologie en Californie.

Ensuite, les chercheurs ont stimulé les cellules souches avec des petites molécules et qui en fait les ont transformées en neurones moteurs. Les cellules, de chaque patient, touchées par la SLA portent les neurones moteurs qui donnent un profil génétique unique qui est responsable de la SLA.

Les chercheurs espèrent que l'étude de la SLA cadre dans des différents profils génétiques. Ils ne savent pas comment les différents gènes associés à la SLA pourraient influer sur les événements à l'intérieur des cellules qui causent leur mort. Mais, en utilisant cet approche, ils peuvent commencer à examiner ce qui ne va pas à l'intérieur des neurones moteurs. En fonction de ce qu'ils observent, ils peuvent choisir et tester des médicaments qui les empêchent de mourir.

Toutefois, même avant que les chercheurs puissent commencer à chercher de nouvelles thérapies qui améliorent la SLA, les scientifiques doivent confirmer que les neurones moteurs reprogrammés se détériorent dans des conditions de laboratoire, de la même façon que dans le corps humain des patients atteints de SLA. “La maladie peut prendre de 35 à 40 ans pour le développement dans le corps humain, ce qui est en fait du temps perdu" note Hynek Wichterle collaborateur de l'Université de Columbia Centre de Neurobiology and Behavior. Pour rendre de ce processus un outil de recherche précieux, les chercheurs, ont l'espoir de voir/créer la mort cellulaire en quelques jours, dit-il. Les travaux antérieurs des équipes de l'Université de Harvard et de Columbia proposent plusieurs molécules qui peuvent accélérer la mort des neurones moteurs dans la maladie.

Le but final de la recherche sur les cellules souches par Dimos et ses collaborateurs est de créer des neurones moteurs en bonne santé dans une boîte de Petri que les médecins peuvent de nouveau implanter dans le patient de la SLA. «Le chemin est encore long, très long, et je pense qu'il serait cruel de suggérer quoi que ce soit d'autre», explique le Dr Robert Brown de l'Université de Massachusetts Medical School. Les experts soulignent que de nombreux obstacles demeurent, comme par ex. veiller à ce que les cellules transformées restent des neurones moteurs.

Même si l’approche systèmatique de la SLA semble d’être une découverte, les scientifiques pensent déjà a une amélioration. «Ce système est la version 1.0," met en garde Kevin Eggan du Harvard Stem Cell Institute, qui a supervisé l'étude. Son objectif immédiat est de déterminer comment les cellules souches traitées à partir de cellules de peau sont différentes de cellules souches embryonnaires qui se produisent d’une façon naturelle dans le corps.

Comme la technique s'améliore, Brown prédit que le système imposé aux cellules souches permettra aux chercheurs de faire de grands pas en avant dans l'étude d'autres maladies du cerveau, comme la maladie d'Alzheimer et de Parkinson, ainsi que de dégénérescence des muscles, du cœur et des maladies du foie. «Le champs de recherche est presqu’aussi grand que la biologie humaine elle-même. C'est une espace immense, avec une croissance explosive » dit-il.

Traduire: Joseph Sterken

Source: ALS Independence