Les recherches concernant le VEGF se poursuivent

A l'UZ Leuven, les recherches sur le sNN0029 (VEGF, Vascular Endothelial Growth Factor) se poursuivent. Le sNN0029 est un médicament expérimental qui pourrait ralentir la progression de la SLA. Cette phase 1 de l’étude teste seulement l'innocuité et la tolérance de ce produit chez des patients d'ALS.

Le facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGF), est une protéine produite naturellement par le corps humain qui contribue au développement des vaisseaux sanguins et des nerfs dans les premières années de la vie. Elle semble également protéger les motoneurones contre la mort et ainsi prolonger leur durée de vie. Les souris avec une production de VEGF amoindrie développent une maladie du motoneurone et ce facteur de croissance favorise la survie de ces motoneurones en culture. Chez le modèle murin de la maladie, l'administration de VEGF a réussi à ralentir la progression de la maladie.

Le VEGF ne peut pas être acheminé vers le cerveau via la circulation sanguine, il doit être administré directement dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) qui se trouve dans une cavité du cerveau (système ventriculaire). Pour cela on insère, lors d'une opération, un mince tube de perfusion dans le cerveau. Celui-ci est relié à une pompe doseuse qui est appliquée sous la peau du ventre. Le VEGF peut être diffus ainsi en continu à travers le liquide céphalo-rachidien, avec une concentration maximale dans le et autour du tissu nerveux.

Détails de l’essai clinique

Cette phase I d'essai clinique, lancée par NEWRON Suède, vise à examiner l'innocuité et la tolérance du produit. Il n'est pas prévu de tester son efficacité.

L'étude s’effectue en double-aveugle, est randomisée et contrôlée par placebo. Les patients sont repris de façon aléatoire dans l'un des deux groupes : 2/3 des patients reçoivent le VEGF et 1/3 un placebo (infusion d’un produit inactif). Double-aveugle signifie que ni le patient ni le chef de projet, ni les autres personnes participantes à l'étude ne savent quel patient reçoit du VEGF ou un placebo. Randomisé signifie que les patients sont affectés aléatoirement au groupe sNN0029 ou placebo. Après trois mois, tous les patients recevront du VEGF dans prolongation ouverte de l’étude.

La recherche est effectuée par l’UZ Leuven en Belgique, et par l’UMC d’Utrecht aux Pays-Bas. Il y aura 18 participants à cette étude, répartis sur les deux centres. 

Traduction : Fabien