Recommandation de la poursuite de l'étude de phase 3 du masitinib

Le Comité Indépendant de Revue des Données recommande la poursuite de l'étude de phase 3 du masitinib dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique sur la base des dernières données de tolérance

Paris

AB Science SA, société pharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation d'inhibiteurs de protéines kinases (IPK), annonce que le Comité Indépendant de Revue des Données (Data and Safety Monitoring Board, DSMB), créé dans le cadre de l'étude clinique pivot évaluant le masitinib dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), a recommandé la poursuite de l'étude, sur la base des dernières données de tolérance.

L'étude de phase 3 actuellement en cours est une étude internationale, multicentrique, en double aveugle, contrôlée comparant l'efficacité et la tolérance du masitinib versus placebo dans le traitement de patients souffrant de sclérose latérale amyotrophique. Le traitement est administré comme traitement d'appoint aux patients recevant une dose stable de riluzole. L'analyse de l'efficacité est mesurée par le score composite ALSFRS (Amyotrophic Lateral Sclerosis functional rating scale) après 48 semaines de traitement.

Ces résultats sont rassurants car ils confirment qu'il n'y a pas de problème de tolérance observé avec le masitinib en combinaison avec riluzole sur une période de traitement d'un an.

Le professeur Olivier Hermine, président du comité scientifique d'AB Science, a expliqué : « Dans cette étude, nous supposons que les mastocytes, cellules immunitaires clés, participent activement à la pathogenèse de la SLA, à travers la libération de médiateurs qui soutiennent le réseau inflammatoire du système nerveux central. Les mastocytes, qui sont présents en grandes quantités dans le cerveau et dans la moelle épinière, peuvent aussi influencer la survie et les fonctions des neurones moteurs, et participer ainsi à la physiopathologie de la SLA. Comme le masitinib est un inhibiteur sélectif de c-Kit et Lyn, deux kinases jouant un rôle majeur dans la survie et l'activation des mastocytes, elle peut conduire à des effets positifs sur les symptômes de la pathologie. »

Le docteur Luis Barbeito (Institut Pasteur de Montevideo - Uruguay) a commenté : « Nous avons réalisé plusieurs études sur des modèles animaux montrant que le masitinib pourrait offrir un bénéfice thérapeutique chez les patients atteints de SLA, seul ou en combinaison avec riluzole. Le masitinib a notamment démontré un retard dans l'apparition des symptômes, une amélioration de la force de préhension, une réduction de la perte de poids et une tendance à l'augmentation de la survie chez un modèle murin transgénique de SLA. Le masitinib a également empêché une augmentation de l'expression de la tryptase, marqueur de l'inflammation, et du nombre de mastocytes périvasculaires et a permis d'éviter une pathologie des neurones moteurs et la mort dans un modèle murin de SLA, suggérant ainsi l'implication des mastocytes. Nous menons actuellement des expérimentations animales supplémentaires afin d'élucider plus en profondeur le mécanisme d'action du masitinib dans cette pathologie, bien que nous pensons que l'ensemble des données que nous détenons déjà justifie fortement l'étude de phase 3 actuellement en cours dans la SLA. »

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : Euroinvestor