Résultats de l'essai clinique de phase I sur l'injection intraspinale de cellules souches neurales dans la sclérose latérale amyotrophique : Un résultat à long terme

Résumé

L'objectif principal de cette étude de phase I était d'évaluer la faisabilité et la sécurité de la micro greffe de lignées de cellules souches neurales humaines (CSNh) dans la moelle épinière de patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Dix-huit patients ayant été diagnostiqués de la SLA ont reçu des micro-injections de CSNh dans la matière grise de la moelle épinière lombaire ou cervicale. Les patients ont été suivis avant et après la transplantation par une évaluation clinique, psychologique, neuro radiologique et neurophysiologique. Pendant les 60 mois qui ont suivi l'intervention chirurgicale aucun des patients n'a eu à se plaindre d'effets secondaires importants ou d'une progression notoire de la maladie en raison du traitement. Onze patients sont cependant décédés et deux ont subi une trachéotomie en raison de l'évolution classique de la maladie. Nous avons relevé une diminution transitoire de la progression de l'échelle fonctionnelle révisée de l'évaluation de la SLA (ALSFRS-R), dès le premier mois suivant l'intervention jusqu'à 4 mois après la transplantation. Nos résultats montrent que la transplantation de CSNh est une procédure sûre qui ne cause aucun effet néfaste majeur à court ou long terme. Cette étude constitue le premier exemple de transplantation médicale d'un traitement cellulaire parfaitement standard; ce traitement peut être développé de façon stable et répétitive in vivo, et comprend des lignes de CSNh non-immortalisées, prélevées du cerveau antérieur des deux mêmes donneurs tout au long de cette étude clinique et pour celles à venir. Notre approche expérimentale présente des avantages quant à l'amélioration intra- et inter-essais de la reproductibilité et de l'homogénéité. Vu les potentiels effets thérapeutiques des CSNh, nos observations nous permettent d'envisager une future phase II d'essais cliniques pendant laquelle nous étudierons les effets d'injections de doses supérieures de cellules sur de plus larges échantillons de patients.

Traduction : Carine Henrard

Source : Stem Cells Translational Medicine