La sclérose latérale amyotrophique et le système immunitaire inné : protocole pour l’établissement d’une bio-banque et plan d’analyse statistique

Résumé

Introduction

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie dévastatrice et progressive qui provoque une dégénérescence des motoneurones conduisant à une parésie du bulbe et de la musculature squelettique. La pathogénèse de la SLA reste inconnue. Nous testerons l’hypothèse selon laquelle le système du complément est impliqué dans la physiopathologie de la SLA. Cet article de protocole décrit nos efforts pour créer une biobanque nationale danoise sur la SLA. L’objectif principal est d’obtenir du matériel biologique de patients atteints de SLA pour l’étude en cours ainsi que pour les études futures.

Méthodes et analyse

Nous avons l’intention de créer une biobanque d’observation de la SLA ; une partie du matériel de cette biobanque sera utilisée pour une étude cas-témoins prospective et observationnelle. Les participants sont des patients atteints de SLA, des contrôles neurologiquement sains et des contrôles neurologiques non-SLA. Chaque participant consent à être interviewé et à donner du sang et du liquide céphalo-rachidien à la biobanque. L’analyse du système du complément sera réalisée sur les trois groupes de patients et comparée.

Éthique et diffusion

Le projet a été approuvé par les comités d’éthique de la recherche en santé dans la région de la capitale du Danemark (numéro d’agrément H-16017145) et l’Agence danoise de protection des données (numéro de dossier 2012-58-0004). Tous les résultats seront publiés dans des revues médicales évaluées par des pairs et présentés lors de conférences scientifiques.

Numéro d’enregistrement d’essai NCT02869048

Points forts et limites de cette étude

● Cette étude prospective et observationnelle assure une biobanque nationale de sclérose latérale amyotrophique (SLA), qui facilitera beaucoup d’études cliniques futures d’une maladie rare comme la SLA.

● Bien que la SLA soit une maladie hétérogène, tous les patients sont confrontés à une détérioration rapide et une grande détresse et le concept de cette étude procure le recrutement de patients avec la SLA à un stade clinique précoce et facilitant par conséquent la participation à l’essai.

● Le diagnostic de SLA est difficile, et les patients suivent un cours de maladie très variable ; par conséquent, certains patients qui ont été recrutés pour l’étude seront éventuellement diagnostiqués avec d’autres maladies et doivent être exclus de l’étude présente : inversément, on peut passer à côté de certains patients, qui sont dans le stade précoce de SLA, à cause de symptômes atypiques et seront donc recrutés dans un stade ultérieur.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové 

Source : BMJ Open