AMYLYX PHARMACEUTICALS ANNONCE LA FIN DU RECRUTEMENT DANS L'ESSAI MONDIAL DE PHASE 3 PHOENIX DE L'AMX0035 DANS LA SLA

Les premiers résultats sont attendus en 2024

Amylyx Pharmaceuticals a annoncé la fin du recrutement dans PHOENIX, un essai clinique mondial de phase 3 de 48 semaines, randomisé, contrôlé par placebo, sur l'AMX0035 (phénylbutyrate de sodium et taurursodiol [également connu sous le nom d'ursodoxicoltaurine]) chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Amylyx prévoit d'obtenir les premiers résultats en 2024. L'étude a recruté 664 participants vivant avec la SLA.

"L'essai de phase 3 PHOENIX a été une excellente collaboration entre des centres d'excellence européens et américains dans le domaine de la recherche et des soins de la SLA. Nous pensons que PHOENIX nous aidera à générer d'autres données sur la sécurité et l'efficacité de l'AMX0035", a déclaré Leonard H. van den Berg, MD, PhD, professeur de neurologie à l'UMC Utrecht aux Pays-Bas et président de la Treatment Research Initiative to Cure ALS (TRICALS).

"Nous sommes heureux de partager cette étape importante de l'essai PHOENIX, un effort de collaboration pour faire progresser notre compréhension scientifique de la SLA et s'appuyer sur les données positives de notre essai de phase 2 CENTAUR", a ajouté Sabrina Paganoni, MD, PhD, investigatrice principale de l'étude CENTAUR, investigatrice au Sean M. Healey & AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital, et membre du comité exécutif du Northeast Amyotrophic Lateral Sclerosis Consortium (NEALS).

Le principal critère d'efficacité de PHOENIX sera une évaluation conjointe de la progression du score total de l'échelle ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised) sur 48 semaines, ajustée en fonction de la mortalité. La sécurité et la tolérabilité seront évaluées sur 48 semaines.

Les participants ont été randomisés 3:2 pour recevoir soit l'AMX0035, soit un placebo pendant une période de 48 semaines. L'étude PHOENIX couvre plus de 65 sites en Europe et aux États-Unis, dont la majorité sont membres des consortiums NEALS ou TRICALS.

Les participants européens qui terminent l'essai de 48 semaines ont la possibilité de s'inscrire à une phase d'extension ouverte (OLE). Au cours de cette phase, tous les participants reçoivent l'AMX0035 et les mesures de sécurité et d'efficacité seront évaluées de manière continue.

La conception de PHOENIX a été guidée par les résultats de l'essai clinique de phase 2 CENTAUR de l'AMX0035, qui a démontré un bénéfice statistiquement significatif sur la fonction, ainsi qu'un bénéfice observé sur la survie dans une analyse post hoc à plus long terme. Dans l'ensemble, les taux rapportés d'événements indésirables et d'abandons dans CENTAUR étaient similaires entre les groupes AMX0035 et placebo au cours de la phase randomisée de 24 semaines; cependant, les événements gastro-intestinaux sont survenus avec une fréquence plus élevée (≥2%) dans le groupe AMX0035.
"Nous sommes reconnaissants envers les personnes vivant avec la SLA et leurs familles qui participent à PHOENIX et envers le dévouement des investigateurs de l'étude", ont déclaré Joshua Cohen et Justin Klee, Co-CEO d'Amylyx. "Nous restons déterminés à poursuivre la recherche et à explorer tout le potentiel de l'AMX0035 dans le cadre de notre mission visant à mettre un jour un terme aux souffrances causées par la SLA et d'autres maladies neurodégénératives."

Examen de la demande de mise sur le marché par l'EMA

L'Agence européenne des médicaments (EMA) examine actuellement la soumission de la demande d'autorisation de mise sur le marché de l'AMX0035 par la société pour le traitement de la SLA en Europe. La société prévoit une décision de l'EMA au cours du premier semestre 2023. Il est prévu que l'essai clinique PHOENIX de phase 3 en cours fasse partie des obligations de l'autorisation de mise sur le marché conditionnelle si elle est accordée.

A propos de l'AMX0035

AMX0035 est un médicament oral à dose fixe approuvé pour traiter la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez les adultes aux États-Unis sous le nom de RELYVRIO™ (phénylbutyrate de sodium et taurursodiol) et approuvé sous conditions au Canada sous le nom d'ALBRIOZA™ (phénylbutyrate de sodium et ursodoxicoltaurine). En outre, l'Agence européenne des médicaments (EMA) examine actuellement la demande d'autorisation de mise sur le marché de l'AMX0035 par la société pour le traitement de la SLA en Europe. 

Traduction: Gerda Eynatten-Bové
                                                                                                                          
Source: site web Amylyx