Attendre p<0.05: une publication de PLM ( Patients like me )

Il y a quelque temps l’organisation Patients like me ( PLM) publiait une étude sur internet avec le titre « Waiting for <0.05 ». Un des auteurs de cette publication, Jamie Heywood, démonstrait les conclusions du congrès annuel du Northeast SLA Consortium en Floride d’octobre 2012. Le texte ne recevait pas un examen par des pairs ( peer review ) et est donc accessible pour le grand public sur http://figshare.com/articles/Waiting_for_p%3C0.05/96802.

Le but principal de cette étude est l’encouragement de se poser des questions et une discussion animée sur le processus d’essai clinique des maladies comme SLA. Les auteurs postulent que les patients se trouvent mal à l’aise pendant le processus d’essai clinique et trouvent la procédure lente et qu’ils reçoivent peu d’encouragement pour participer aux essais et de les terminer dès le moment qu’ils y participent. PLM suggère que l’usage de sa plateforme, sur laquelle des patients peuvent mentionner leurs propres médicaments et leurs effets, peut aider à améliorer le procès avec lequel des patients, des cliniciens et des rechercheurs peuvent demander et analyser des données des essais avant que les résultats soient faits publics.

Dans l’étude aussi d’autres sujets sont traités. Ainsi on y trouve des données et des résultats de la base de donnée PLM sur l’utilisation et la communication de divers essais cliniques pSLA. Ceux-ci traitent la phase II de NP001 de Neuraltus, la phase II de Dexpramipexole de Biogen Idec et le soidisant DIY ( do it yourself ) essai avec la chloride natrium. PLM utilise des données d’une publication précédente qui a été examinée par des pairs et qui offre des données publiées par lui-même sur l’utilisation de lithium comme un traitement potentiel de SLA comme référence pour l’interprétation des données rassemblées par 3 nouveaux essais.

Les conclusions faites dans cette publication de PLM donnent simplement leurs interprétations dans le contexte des données historiques sur la probabilité que ces médicaments pourraient être cliniquement bons pour la santé. L’importance de ces données historiques reste obscure.

Quelques jours après la publication en ligne par PLM, NP001 donnait quelques résultats réduits de l’essai clinique Phase II par un message de presse dans lequel a été annoncé que l’essai avait raté toutes les finalités du point de vue des standards significatifs sur le plan statistique. Pourtant, selon le message de presse de NP001, l’essai atteindrait toutes les finalités si les résultats auront été comparés avec une base de données de données historiques. NP001 le faisait ensuite et sur base de cette étude il décidait de procéder à un essai Phase III quelque part en 2013. Biogen Idec n’a pas diffusé de l’information sur son essai clinique de Dexpramipexole quoiqu’il a annoncé qu’il suivrait une communication au plus tôt fin 2012.

En outre PLM cite que pSLA recherche souvent « des médicaments en dehors de la régistration officielle » ou des essais cliniques « do it yourself » et qu’ils se basent sur leur propre examen indépendant ou sur des recherches faites par le site web SLAUntangled.

PLM appliquait son modèle de travail sur l’essai clinique « do it yourself » de natriumchloride ( 17 messages sur cet essai ) et jugeait qu’il est nuisible pour pSLA par une accélération de la progression de la maladie. Il suggère que l’application sur des essais « do it yourself » peut aider un pSLA à exclure plus vite des candidats potentiels « do it yourself » ou « en dehors de l’enregistrement officiel ».

Seuls de petites quantités de pALS sont en train de travailler avec ces essais rapportés par eux-mêmes à côté des essais cliniques qui sont analysés. 3% du groupe disponible des participants à l’essai Dexpramipexole rapportait par PLM tandis que 27% de ceux qui s’identifiaient comme des participants de l’essai NP001 rapportaient eux-mêmes par PLM.

Tous ceux qui rapportaient eux-mêmes et qui participaient à ces essais, ont été agrégés comme le « groupe traitant » dans l’étude PLM. PLM comparait ces rapporteurs avec les « contrôls historiques » qui se trouvaient dans la base de données. L’ampleur de ces groups de contrôl était plus grande que celle du « groupe traité » même si ce dernier groupe, selon PLM, contenait probablement plusieurs participants essai auxquels le médicament n’a pas été offert. Les auteurs admettent qu’il y a plusieurs préjugés potentiels qui n’ont pas été éclaircis dans l’analyse.

SLA TDI est d’accord avec PLM que les procès cliniques d’essai doivent être améliorés constamment. Nous avons participé à quelques fora publiques à l’Institut de Médecine et l’Institut National de Santé et aussi aux réunions de FastserCures et autres pour découvrir des innovations sur ce domaine ou pour les encourager. A côté de cela TDI a offert le forum SLA ( www.als.net/forum ) pendant plus de 10 ans comme un site auquel les pSLA pouvaient participer pour partager leurs expériences et pour préparer un examen individuel concernant des traitements potentiels et leur décision individuelle de participer à un essai clinique. Ainsi nous sommes encouragés pour assumer que PLM et d’autres nous ont joint pour mettre disponible au grand public de l’information originaire des pSLA courageux et francs qui mettent des données sur le web. Pourtant, nous trouvons en même temps qu’il est indispensable qu’un aperçu complet de toutes les données des essais cliniques doit être fait par les investisseurs principaux des essais NP001 et Dexpramipexole avant de faire des conclusions concernant la sécurité, la tolérabilité et surtout l’efficacité.

SLA TDI mène une politique de ne pas donner un conseil médical aux pSLA mais se dirige totalement sur sa mission – la découverte et le développement des traitements efficaces pour SLA. A ce moment-ci nous démarrons un essai clinique Phase II de Gilenya® pour des pALS et nous espérons de démarrer dans le futur des essais additionels pour d’autres traitements potentiels. Nous jugeons que les pSLA devront avoir accès à toute information disponible pour faire la meilleure décision dans leur combat personnel avec SLA. A côté du forum SLA nous organisons des webinars mensuels, des seminaires SLA101 et le Sommet Leadership tous les ans et tout cela gratuitement. En outre SLA TDI ne vend rien de cette information placée ou rassemblée par quelconque activité éducative ou informationnelle.

Traduction : Axel Massart

Source: ALS TDI