Des cellules souches mis à jour en cas de la SLA

Mise à jour à la demande de la FDA, pour une étude avec des cellules souches en cas de la SLA

Clive Svendsen, Nick Boulis, Derek Hei, et Erik Pioro de l’université de Wisconsin et la clinique de Cleveland.

Le 23 avril, on a présenté un paquet d’informations pre- IND à la FDA (Food and Drug Administration ). Il ébauchait un essai de sécurité Phase I, qui vise à transplanter des cellules progéniteurs neuraux humains que l’on modifie afin de libérer le facteur de croissance GDNF (le facteur neurotrophique dérivé des cellules gliales) dans la moelle épinière auprès des patients SLA.

Notre objectif consistait à déterminer de façon exacte quel type d’expérience clinique la FDA exigeait et puis on a exécuté les expériences indiquées afin de satisfaire aux exigences. Le 23 mai 2005, nous avions la première téléconférence avec la FDA. Il y avait aussi quelques membres du personnel de l’INS (l’Institut National de la Santé), d’autres participants à la nouvelle recherche, et le directeur scientifique de l’ALSA.

En général, la FDA était très contente de l’approche. De la réunion nous avons tiré les conclusions suivantes : nous devons exécuter une série d’essais de sécurité auprès des animaux plus grands ; nous devons adopter des techniques identiques auxquelles que nous utiliserons à la présentation de l’étude clinique définitive ; et nous devons déterminer le produit cellulaire exacte qu’il faut utiliser lors de l’étude définitive. En plus, nous devons exécuter des études toxicologiques chez le modèle de rat ou de souris de la SLA que nous utiliserons.

Pour le moment, nous sommes en train de collectionner la banque cellulaire progéniteur neural humaine dont nous avons besoin lors des éxpériences toxicologiques et lors des transplantations cellulaires définitives. En attendant, nous sommes en train de nous concerter avec le Laboratoire Nationale Gène Vecteur (LNGV), qui peut nous aider à terminer les études de toxicologie. Dès qu’on a fixé un horaire et une série d’expériences, on fait un dernier tour de contrôle avec la FDA, et ensuite les études précliniques définitives peuvent commencer. Actuellement nous sommes toujours activement à la recherche à du support financier pour ces études, et cela tant via les autorités que via des cannaux privés.

Nous voudrions souligner que le but principal de cette étude Phase I, consiste à déterminer s’il est sécure d’injecter des cellules souches dans la moelle épinière des patients SLA, et si cela ne causera pas de nouveaux problèmes. Cette étude ne vise donc pas à guérir la SLA.

En plus, on fera usage de tests pour voir si les cellules progéniteurs neuraux humains peuvent intégrer et survivre dans la moelle épinière des patients SLA et s’ils libèrent des facteurs trophiques tels que la GDNF. Si l’étude est sécure et qu’elle s’avère potentiellement avantageuse, nous entamerons immédiatement l’étude Phase II, dans laquelle nous examinerons si les cellules progéniteurs neuraux humains peuvent produire n’importe quels effets fonctionnels.

Pourtant, nous considérons l’étude Phase I, comme un donné inévitable avant de pouvoir passer à l’étude Phase II.

Source : www.alsa.org