Dexpramipexole

L'an dernier, plusieurs patients des Pays-Bas et de la Belgique ont participé à l'étude EMPOWER. Il s'agit d'une étude internationale, coordonnée par la société américaine Biogen, qui examine si la nouvelle molécule dexpramipexole a un effet sur l'évolution de la SLA. Ceci parce que des études antérieures en laboratoire et dans des groupes plus petits ont montré de résultats prometteurs, mais pas encore concluants. Le Centre ALS des Pays-Bas a contribué à l'étude et a coordonné cette étude pour les Pays-Bas, vu l'important objectif du Centre qu'il devrait y avoir un traitement plus efficace pour les patients atteints de cette maladie. Pour la Belgique UZ Leuven et AZ St Lucas Ghent ont participé.

Comme d'habitude dans la recherche pharmaceutique, une étude soi-disant en double aveugle contrôlée par placebo, a trouvé place. Contrôlée par placebo signifie qu'il y a deux groupes dans l'étude : les patients qui reçoivent le médicament et les patients qui reçoivent une pilule sans ingrédient actif. Cela permet, par la comparaison des deux groupes, à montrer l'effet du produit. Double insu signifie que ni le patient ni le médecin sait si le placebo ou le dexpramipexole est pris.
Pendant les derniers 18 mois, une telle étude (EMPOWER) est menée avec dexpramipexole et a récemment, selon planification, pris fin après que le dernier patient a été suivi pendant un an.

Actuellement, les données de tous les pays sont recueillies, vérifiées et envoyées vers les Etats Unis d'Amérique. Il y aura, à la fin de cette année quand tout est vérifié et nettoyé, le commencement des calculs de l'effet du produit. C'est probablement vers la fin du mois de décembre qu’on peut attendre les résultats. Biogen fera ensuite, quelque soit le résultat, la communication des résultats via un communiqué de presse.

Les personnes qui ont participé à l'étude EMPOWER, ont depuis récemment, la possibilité de participer à une étude de suivi. Dans ENVISION ces gens obtiennent le médicament d’étude dexpramipexole (pas de placebo dans cette étude), afin d'éclairer le sujet des effets secondaires à long terme.

Les résultats de l'étude EMPOWER ne sont maintenant encore connus par personne. Parce que les données arrivent de partout du monde, et doivent être vérifiées et analysées, il faudra bien travailler pour obtenir les résultats à la fin de décembre. S’il y a un effet positif du produit, une demande sera introduite afin d’obtenir la disponibilité pour tout le monde, ce qui aussi peut durer encore quelques mois. Jusqu'à ce moment là, il n'est pas encore possible d'obtenir dexpramipexole pour ceux qui n’ont pas fait l'étude EMPOWER. Nous espérons qu’on obtiendra un résultat favorable et qu’après le médicament sera rapidement disponible à toutes les personnes.

Traduction : Ligue SLA : Anne