De Clare Bates, directeur éditorial – PMGroup 

L’intérêt croissant de Farma porté aux maladies rares n’aboutit pas à une production.

Le nombre de médicaments qui doit traiter les maladies rares augmentera. Cependant, pour certaines maladies, la production s’est arrêtée et les lancements se font rares.

Cela ne fait aucun doute que des changements au niveau de la santé publique ont mené à un intérêt croissant pour le traitement de maladies rares. De tels médicaments sont complexes et ont des dispositions spéciales pour l’accès au marché et la communication. Selon l’IMS Health (International Medical Statistics), les médicaments pour les maladies rares représenteront jusqu’en 2016 environ un tiers de toutes les NEM (nouvelles entités moléculaires). Les NEM sont des médicaments qui contiennent de nouveaux composants moléculaires actifs et qui auparavant n’ont pas été approuvés par la FDA.

L’institut IMS Health pour GezondheidsInformatie (‘l’information en terme de santé’) a annoncé: The Global Use of Medicines: Outlook Through 2016, présage que le lancement mondial des NEM rebondira de 32 à 37% par an jusqu’en 2016, en partant de moins de 30% dans les quatre des sept dernières années. Mais une maladie rare en particulier ne contribuera plus que probablement pas à cette évolution, à savoir la SLA. La SLA ne suscitera que trop peu d’intérêt pour les centres de recherche dirigeants. Global Data affirme que le marché thérapeutique pour la SLA est d’une insuffisance alarmante.     

En 2011, le marché mondial de la SLA a été estimé à 112 millions de dollar, mais cette valeur baissera jusqu’à 70 millions de dollar pour 2019. On s’attend cependant à ce que le nombre de patients augmentera, suite à l’accroissement de la population plus âgée et à l’augmentation de la prise de conscience des maladies (Global Data sur la SLA – analyse et prédictions du marché jusqu’en 2019). Les options actuelles pour le traitement à l’aide de médicaments sont limitées aux médicaments génériques, qui offrent tout au plus une amélioration au niveau des symptômes, ainsi qu’à Rilutek (riuzole de Sanofi), le seul traitement approuvé qui combat davantage la maladie de la SLA et qui perd cette année son brevet d’invention.

Le besoin non-satisfaisant d’un traitement pour la SLA, ayant de nouveaux composants actifs et curatifs qui peuvent influencer la progression des maladies, reste élevé. Il n’existe que peu de thérapies qui parviennent à aboutir à un stade de développement avancé: des lancements potentiels jusqu’en 2019 sont la SLA-02 d’Avicena (en 2015) et Tanabe’s Radicul de Mitsubishi (en 2013 et seulement au Japon). Global Data affirme que ces produits feront accroître le marché, mais suppose qu’ils ne transformeront pas le paradigme de traitement, étant donné que ces moyens nouveaux ne seront utilisés que complémentairement par Rilutek.

La production du médicament le plus prometteur, le dexpramipexole de Biogen a été mise à l’arrêt en janvier, car les résultats des tests de la phase III ont échoué en terme d’efficacité et n’offraient aucune perspective pour une survie à plus long terme. Selon l’Adis International, les explorations pour des mécanismes complémentaires et actifs dans des trials précliniques s’appliquent peu sur des trials humains. Cela signifie que des futurs traitements devront s’attacher à des caractéristiques pathogénétiques qui sont exclusivement considérées d’un point de vue de la SLA humaine.

Traduction : Cindy Gotajner

Source : PMLiVE 

Des médicaments prometteurs en perspective

Le plus grand espoir de tous les patients souffrant de la SLA se traduit par la découverte d’un médicament qui stabilise cette maladie épouvantable, pour que l’on obtienne au moins une meilleure qualité de vie et une plus longue durée de vie. Ils espèrent par ailleurs que cette maladie soit un jour guérissable.

Pour le moment, Rilutek est le médicament le plus connu, mais il y a entretemps différents médicaments à haut potentiel qui sont testés dans des processus cliniques. Rilutek (riluzole) existe depuis une vingtaine d’années. Les ‘American Acadamy of Neurology’s 2009 Practise Parameters’ prétendent que le médicament est efficace pour ralentir le taux d’évolution de la SLA. Certains médecins sous-estiment les avantages et l’impact potentiel du Rilutek, mais il est important de savoir que cela joue un rôle dans le traitement de la SLA. Il ne s’agit pas d’un médicament parfait et c’est la raison pour laquelle les recherches d’un traitement complémentaire médicamenteux se poursuivent. 

Lorsqu’ils pensent à une future thérapie médicamenteuse pour la SLA, la plupart des experts sont convaincus que le traitement le plus efficace serait un « cocktail de médicaments », qui combine deux ou plusieurs médicaments, plutôt qu’un seul. Cette stratégie serait en fin de compte la meilleure pour le traitement de la maladie. En ce moment, il y a différents processus cliniques en cours qui testent des médicaments, des cellules souches ainsi que la thérapie génique, qui pourraient modifier l’évolution de la maladie et préserver ou améliorer la force musculaire. Voici une brève énumération:

CK2017357 (Tirasemtiv) par Cytokinetics: Ce médicament augmente la force musculaire et pourrait réduire la fatigue. Il a le plus grand impact sur ce qui est décrit comme « un effort à niveau moyen », comme marcher ou parler. CK2017357 semble réduire la fatigue et améliorer la fonction auprès de personnes souffrant de la SLA. Ce médicament pourrait également être utilisé avec d’autres médicaments. Il est assez prometteur.  

NP001, par ‘Neuraltus Pharmaceuticals’: Les résultats d’une Phase II d’une étude clinique de NP001 ont été publiés cet automne et présentés au Symposium International de la SLA/MND à Chicago. L’étude a démontré qu’auprès de 27% des patients à qui a été attribué le médicament, aucune évolution de la maladie n’a été constatée durant une période de six mois pendant laquelle ils ont pris les médicaments. Cela signifie que deux fois plus de personnes n’ont pas connu une évolution de la maladie, en comparaison avec ceux qui ont pris un placebo (un médicament inactif). L’étude a été effectuée dans 17 centres aux Etats-Unis, comptant au total 136 patients. Les personnes ont été testées à tout hasard avec une dose légère, une dose forte ou encore un placebo. Le Dr. Bob Miller, le chercheur principal de l’étude, a décrit les résultats de l’étude dans une édition de presse ‘Neuraltus’ comme « stimulants ». « L’arrêt du taux d’évolution de la maladie dans un sous-groupe de patients », suggère ainsi l’étude, « pourrait se manifester dans un avantage clinique concret pour ces patients ». Malheureusement, ce médicament est administré, non pas comme un médicament par voie orale, mais par intraveineuse sur plusieurs jours et durant plusieurs mois.     

L’étape suivante est une étude de Phase III qui débute en 2013.

Traduction : Cindy Gotajner