Helixmith annonce d’excellents résultats dans la phase 2A de l’étude du traitement avec Engensis pour SLA.

Helixmith a annoncé d’excellents résultats pour la phase 2A de l’étude sur personnes avec SLA.  SLA est une  maladie neurodégénérative des neurones moteurs supérieurs et inférieurs qui cause une paralysie progressive et éventuellement la mort suite à une déficience respitaroire.
La phase 2A est une étude contrôlée en double aveugle versus placébo et répartie sur 5 sites différents (4 aux USA et 1 en Corée) et avec la participation de 18 individus répartis au hasard selon un ratio de 2:1 d’Engensis versus Placebo.

En phase 2A, 3 traitements d’Engensis, un plasmogène ADN avec EPC humain, ou placebo ont été injectés dans les limbes supérieurs et inférieurs dans les mois 0, 2 et 4. Un traitement consiste en 2 cycles d’injections avec un intervalle de deux semaines, de 64mg au total d’Engensis ou placebo.
Ainsi un total de 192mg d’Engensis a été injecté à chaque individu sur une période de 4 mois. De plus, il y a eu un suivi durant 6 mois après la première injection au jour 0.

Les résultats de l’étude ont démontré qu’Engensis est sans danger et bien toléré à cette posologie. Il n’y a pas eu de différence de fréquence de TEAE ou EIT (événement indésirable sous traitement) entre les groupes Engensis et les groupes placebo.
Un EIT, une bronchite, a été signalé dans le groupe Engensis mais n’a pas pu être relaté à l’étude de cette médication.

Des réactions au site d’injection ont été rapportées pour 50% dans le groupe Engensis et pour 66,7% dans le groupe placebo. La plupart des réactions étaient de degré 1ou 2 et disparaissaient rapidement. Aucun des participants à l’étude n’a abandonné suite au nombre d’injections.

Ces données suggèrent qu’une dose élevée et des traitements répétés avec Engensis sont sans danger et bien tolérés; cela procure une grande flexibilité pour créer de nouveaux schémas posologiques pour les études cliniques futures.

Le but primaire de cette étude était de tester la sécurité et la tolérance au produit, l’éfficacité a été prise en compte à titre expérimental.
Les scores ALSFRS-S’ pour les fonctions musculaires par dynamométrie manuelle, et ALSAQ-40 étaient parmi les paramètres collectés. Comme l’étude était de petite taille et que 4 individus ont abondonné précocement, il était impossible de comparer l’éfficacité entre les groupes Engensis et les groupes placebo.

Un composant important de cette étude était la collecte de biopsies sur les sites d’injection des participants. Engensis est une thérapie de gènes intramusculaires.
Le gros des données collectées à ce jour, montrant les effets EFC pour Engensis, ont été de modèles animaux. Des données collectées d’essais cliniques sont rares à ce jour.

Grâce au dévouement des participants aux essais cliniques, des échantillons de biopsies musculaires ont été prélevés durant ces essais et seront soumis à des analyses biologiques histologiques et moléculaires en utilisant des séquences ARN.

Helixmith apprécie grandement la participation généreuse et avide des patients SLA. Les résultats de cette étude procureront des informations précieuses pour comprendre les mécanismes des effets Engensis et les effets sur l’expression des gènes humains, ce qui favorisera énormément le développement de médecines innovatrices basées sur la signalisation HGF/c Met 

Helixmith continuera d’analyser les données de la phase 2A après réception du rapport complet et du plan de présentation des résultats lors d’une conférence à venir, et déterminera les étapes suivantes d’Engensis pour SLA à ce moment-là.

Traduction : Mieke S.

Source : PR Newswire