IPLEX et le jeu de téléphone: La difficulté en séparant la mythe de la réalité sur l’internet

IPLEX et le jeu de téléphone: La difficulté en séparant la mythe de la réalité sur l ’ internet

Publié pour la première fois le 8 janvier 2009

Beaucoup d ’ entre nous se rappellent le ‘ jeu téléphonique ’ . Dans ceci, une histoire courte est lancé et après soufflé à une deuxième personne, qui à son tour le souffle à une troisième etcetera. Le plaisir arrive en entendant la dernière personne dans la série remettre l ’ histoire à la groupe. Inévitablement l ’ histoire change quand elle est passée, parfois dramatiquement. Il y a un phénomène similaire qui se présente récemment sur l ’ internet relié à des traitements pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), bien que les implications possibles sont rien que joyeuses. Un exemple est trouvé en IPLEX.

IPLEX, ou mecasermin rinfabate, est le complexe de facteur de croissance I ressemblant l ’ insuline humaine recombinant (rhIGF-I) d ’ Insmed Incorporated, et sa protéine prédominante liante IGFBP-3 (rhIGFBP-3). C ’ est effectif pour traiter des enfants avec la faillite de croissance due à la déficience 1 primaire IGF-1 et est approuvé pour cet emploi dans les Etats-Unis. Ce n ’ est pas approuvé pour des autres emplois à ce moment. Selon le site d ’ Insmed, c ’ est dans une étude phase II pour dystrophie mytonique et il y a des programmes de recherche d ’ étape tôt qui regardent la rétinopathie de la prématurité (ROP) et l ’ adipose redistribution syndrome associé au SIDA (HARS). Il n ’ y a pas de mentions sur le site d ’ Insmed de quelque testes en train d ’ être conduit dans la SLA, ni nous ne savons d ’ un tel teste. En théorie, ca pourrait être utile pour la SLA. Son ingrédient principale, IGF-1, a une histoire d ’ être testée dans trois testes larges randomisés, double-blinde, contrôlé par placébo. Un de ces testes a démontré un retard statistiquement signifiant dans la progression de la SLA relative au placébo (bien que la signifiance clinique de ce petit effet est contentieuse): les deux autres ne démontraient aucun effet clinique. L ’ addition de la protéine liante pourrait être capable à relever la disponibilité bio d ’ IGF, menant à une potence 1 plus grande.

Depuis 2006, IPLEX a été essayé par un petit nombre de patients avec SLA (PALS). Malheureusement, peu d ’ information objectif sur leurs expériences est disponible à ce moment. Un blogger avec la SLA a rapporté sur son site web qu ’ il a brièvement pris IPLEX et a noté le suivant: “ Dans quelques jours j ’ ai sensé des améliorations rapides dans la marche, la parole, l ’ appétit, l ’ avale et - critique - la respiration.

Je sentait que mon corps était sous un transfert séismique et IMPLEX choquait la fondation de la maladie. Après essayer plus de 30 thérapies dans 5 ans, je sentait bien quand quelque chose ne marche pas. Ceci était différent … trouver IPLEX c ’ était comme les Alliés qui libéraient Auschwitz ” . Aucune confirmation objective ’ de ces améliorations symptomatiques était fournie. Quelques PALS italiens qui utilisent leurs propres anecdotes ont pétitionné avec succès les courts pour le médicament. Comme résultat, le gouvernement italien a approuvé de payer Insmed pour fournir IPLEX à un certain nombre de PALS italiens. Cette pétition a d ’ abord relié fortement sur le rapport subjectif de bénéfices d ’ un patient qui a été hospitalisé dans de différents institutions neurologiques italiennes mais qui n ’ est pas uniformément reconnu comme affecté par la SLA. La communauté neurologique Italienne de SLA a réagi avec procuration appropriée. En novembre 2006, 4 experts SLA Italiens, l ’ Association SLA Italienne (AISLA), et l ’ agence de médecine italien (AIFA), ont recommandé, après soigneusement avoir évalué les données préclinique disponibles minimalement et clinique, aucune prescription prochaine d ’ IPLEX pour des PALS Italiens jusqu ’ à ce que ceux-ci déjà en traitement pourraient être examiné pour n ’ importe quels effets secondaires ou bénéfices potentiels. Les mêmes groupes, joint par deux autres neurologistes SLA distingués en 2007 (Chi et Mora), ont suggéré un teste clinique double-blind pour régler le problème, complètement conscient des conséquences potentiels de l ’ expérience italien sur des PALS tous les deux en Europe et Amérique du Nord. Des financement pour le teste n ’ étaient pas encore disponible à ce moment. Au même temps, Insmed a collecté des données de PALS en Italie traité avec IPLEX, et des résultats préliminaires ont récemment été circulé en AIFA, les experts SLA de la Commission Italienne, et AISLA. Depuis Octobre 2008 le nombre totale de PALS italiens traités avec IPLEX était 34: 13 d ’ un dose de 0.5 mg/kg/jour rhIGFBP-3 et 21 sur un dose de 1.0 mg/kg/jour rhIGFBP-3. Ces données non-contrôlés n ’ ont pas encore été officiellement publié.

En mars 2007, Insmed était forcé d ’ arrêter la vente d ’ IPLEX pour traitement d ’ enfants avec stature court comme partie d ’ une attestation de contrefaçon contentieux patent avec Tercica Inc. et Genentech Inc. L ’ attestation permettait Insmed de développer, produire et vendre Iplex pour la dystrophie musculaire myotonique (MMD) et le syndrome adipose redistribution associé au SIDA (HARS), sujet à droits option de participation et provisions royaltie pour Tercica et Genentech. Apparemment il n ’ y avait pas de mention claire de développement SLA dans l ’ attestation originelle; néanmoins, les trois entreprises concernées ont récemment signé une lettre d ’ intention dans laquelle ils consentaient à amender cette attestation originelle pour permettre Insmed à fournir IPLEX si indiqué pour la SLA.

Malgré la manque de bonnes données, et les problèmes légaux, l ’ expérience italienne semble avoir généré un nombre anormale d ’ intérêt en IPLEX parmi les PALS autours du monde. Des chambres de chat online ont eu des longues discussions sur ce sujet. Nous avons reçu de nombreux emails de PALS que nous soignons et aussi des sources anonymes sur le sujet. Des lettres et des pétitions circulent online dans un effort d ’ influencer des producteurs d ’ assurances pour créer un médicament disponible plus amplement aux PALS dehors l ’ Italie. Il y a même eu une petite marche sur Washington D.C. pour supporter cet effort. C ’ est intéressant pour observer ces sources pour voir comment l ’ histoire IPLEX se développe. Sur un site web, par exemple, plusieurs bloggeurs réclament avoir parlé aux neurologistes italiens et/ou PALS en Italie et/ou les plaideurs de neurologistes formulés ou PALS, et que 50 % de PALS italiens améliorent apparemment avec IPLEX. Quand questionné sur leurs sources spécifiques, ces bloggeurs réclament qu ’ ils sont incapable à les révéler, à moins que la source sera pénalisé et doivent quitter leur IPLEX. Une lettre ouverte sur l ’ internet, adressé au DePaul University School of Law dit “Avec l’arrivé d’Iplex, un médicament, qui a été lancé dans le deuxième quart de 2006, un nombre d’études très respectables suivaient (autours le pays/monde) qui continuait à confirmer l’efficacité dans le retard de la progression dans la SLA. Comme ces résultats / données de recherche très encourageant ont été publié pour le public, des PALS autours du monde ont été donné une raison d’espoir”. Une pétition online disait que “IPLEX était originellement envisagé pour le traitement d’enfants qui souffrent de problèmes de croissance hormonale mais offrait aussi de bonnes bénéfices pour des gens qui souffrent de la SLA (une maladie horrible, terminale, neurodégénérative pour laquelle on n’a pas encore trouvé un traitement), montrant des améliorations dans leurs conditions. Nous, des patients SLA des Etats Unis et de pays européens comme la Suède et l’Allemagne, demandent de l’accès égale à IPLEX, le seul médicament qui a démontré de bénéfice à présent”. Alors nous voyons l’ancien jeu de téléphone en action: l’histoire IPLEX commence par quelques rapports de cas lamentablement substance et par le temps que c’est fait nous avons “un nombre d’études respectables”, montrant de l’efficacité pour ceci, “le seul médicament qui a montré des bénéfices à présent”.

Ce teste de mal information progressive, serait assez mail si c ’ était limité à IPLEX, mais ce n ’ est pas. C ’ est un problème croissant sur l ’ internet. Avant la fureur récente d ’ IPLEX il y avait un autre lithium entourant. Une série de cas petite mais bien documentée a démontré le retard potentiel de la progression SLA sur lithium. Ceci était suivi par un sycosis de rapports non-substances d ’ améliorations dramatiques, y inclus un vidéo largement vu d ’ un PALS qui a par rapport regagné l ’ aptitude de marcher et conduire la bicyclette sur le médicament. Pas surprenant, beaucoup de PALS voulaient essayer lithium. Ceux qui voulaient expérimenter tout seul, ont trouvé des médecins pour le prescrire, et ont même trouvé un forum online pour insérer leurs données. Maintenant ces ’ données ’ de lithium (qui ne sont pas validées ou contrôlées) ont été analysées et par rapport il n ’ y a pas d ’ effets bénéficiers claires, ce qui a soulevé les appels pour arrêter des études suivantes de lithium. Clairement, ce type de mal-information (pro ou con) pourrait négativement influencer l ’ enregistrement dans des testes cliniques en cours et futures dans la SLA et retardent le développement de traitements effectifs pour la SLA. Ca pourrait aussi mener fausement à la bouge vers un médicament moins prometteur pour le front de notre pipeline courant, ou un médicament plus prometteur.

Mais qu’est-ce que nous pouvons faire alors, comme médecins et scientifiques SLA, à tout ça? Plus spécifiquement pour IPLEX, nous pouvons presser Insmed à lancer ses données préclinique et clinique tôt reliées à la SLA. Nous pourrons accomplir ceci par lettre dans le nom de la World Federation of Neurology Research Group sur la SLA (WFN/ALS), l’ALS Research Group (ALSRG), ou l’European ALS Consortium (EALSC). Analyse de ceci pourrait nous aider à déterminer si IPLEX garantit de l’étude subséquente dans des PALS, et où c’est groupé dans notre pipeline courant. Pour le problème plus large, cette histoire illustre le problème qui sépare le mythe de la réalité sur l’internet, il y a quelques bonnes nouvelles : évidence présente suggère que plupart des patients ont du respect phénoménale pour l’opinion de leurs médecins traitants et fournisseurs de soins. Les mauvaises nouvelles sont qu’il y a moins que la moitié des PALS dans quelques pays qui semble obtenir des soins dans des cliniques dédiée à la SLA. Nous devons faire un job plus mieux dans la distribution d’information aux PALS sur les beaucoup bénéfices d’attendre des cliniques spécialisées pour la SLA, sur les beaucoup bénéfices de participer dans des études de recherche offertes là, et sur les dangers de self-expérimentation. Nous devrions refreiner de prescription off-label de thérapies non-prouvées. Et plus important nous devons enseigner les PALS sur comment distinguer le mythe de la réalité comme ça s’applique sur le monde complexe de recherche clinique. Selon ces lignes, nous pouvons nous mettre disponible online aux PALS qui attendent nos cliniques pour qu’ils puissent nous passer leurs intérêts et soucis avant d’embarquer sur un cours de démonstrations futiles ou self-expérimentation. Le jeu téléphonique ne marcherait pas si l’histoire était répétée à haute voix chaque fois, et puis corrigé avant que c’était transmis.

Traduction: Joke Mulleners

Source: ALS Independence