L’étape suivante vers un traitement potentiel pour la SLA

Chère ALS Liga,

Aujourd’hui, ALS TDI a annoncé qu’il va lancer une Phase II d’essais cliniques sur les patients souffrant de SLA. Je suis honoré de pouvoir partager cette nouvelle avec vous en primeur, et je vous remercie personnellement pour votre soutien en vue de rendre possible le travail qui a mené à cette étape. Merci !

Vous pouvez en lire plus au sujet de cette annonce dans un article de Amy Marcus, du Wall Street Journal, en cliquant ici. Cet article soulève de nombreuses questions importantes relatives à l’avancement de ce projet, ainsi que des idées générales sur le processus d’essais cliniques pour une maladie telle que la SLA.

En 2010, nous avons publié nos découvertes dans Nature Genetics qui soulignait pour la première fois la possibilité de traiter la SLA en se concentrant sur les changements de l’activité du système immunitaire. Moins d’un an plus tard, notre équipe de recherche a commencé à tester le TDI 132 (Gilenya®) en 2011 pour sa capacité d’empêcher certaines cellules immunitaires  d’entrer dans le système nerveux central (CNS) où elles peuvent causer des activités qui auront pour résultat des dommages aux neurones moteurs. Gilenya® est actuellement commercialisé par Novartis en tant que traitement de certaines formes de sclérose en plaques.  Des expériences de ALS TDI ont démontré que le traitement au TDI 132 (Gilenya®) a entraîné un résultat positif sur plusieurs mesures de maladies en matière d’études précliniques en bloquant l’activité cellulaire.  C’est avec cette information en main, et le fait que c’est un composant approuvé par la FDA, que nous passons aux essais cliniques. Cette approche urgente de développement de médicaments est exactement ce pourquoi ALS TDI a été créé.

ALS TDI communiquera très bientôt plus d’informations sur ces essais, ainsi que le projet final et l’information sur le recrutement. Nous avons choisi de faire cette annonce aujourd’hui parce que nous pensons qu’il est important d’être aussi transparent que possible avec vous et avec l’entièreté de la communauté SLA sur nos efforts de recherche.  Finir ces essais nécessitera une nouvelle collecte de fonds significative, donc nous sommes concentrés sur cela actuellement, et avons besoin de votre aide.

Je suis reconnaissant d’avoir votre soutien, et d’avoir le privilège de pouvoir partager cette nouvelle passionnante avec vous aujourd’hui. Ce mois-ci, je dirigerai un forum avec l’un des principaux chercheurs, Merit Cudkowicz, M.D., M.Sc.  Si vous pouvez vous joindre à nous, veuillez vous inscrire au préalable sur le site www.als.net/webinars ou si vous avez des questions, répondez juste à ce message.

Veuillez agréer,

Steve Perrin, Ph.D.
CEO & CSO
ALS Therapy Development Institute

Traduction : Corinne

Source : ALS TDI