Le Healey & AMG Center for ALS annonce un nouveau régime médicamenteux pour tester le DNL343 dans l'essai HEALEY ALS Platform Trial

02-01-2023

L'essai HEALEY ALS Platform ajoute un nouveau médicament expérimental, le DNL343, afin de poursuivre la recherche de nouveaux traitements pour la SLA.

L'essai, mené par le Sean M. Healey & AMG Center for ALS du Massachusetts General Hospital en collaboration avec le Northeast ALS Consortium (NEALS), est un essai dans lequel plusieurs médicaments expérimentaux sont testés et évalués simultanément afin d'accélérer le développement de nouveaux traitements potentiels de la SLA. Les candidats médicaments qui entrent dans l'essai de la plateforme sont choisis par un groupe de scientifiques experts en SLA et par les membres du comité consultatif scientifique du centre Healey & AMG.

Le DNL343 cible eIF2B, un régulateur clé de la réponse intégrée au stress (ISR). Dans les neurones exposés à des facteurs de stress cellulaire, l'inhibition de la réponse intégrée au stress par le DNL343 rétablit la synthèse des protéines et dissout les granules de stress préformés contenant du TDP-43. Cet effet du DNL343 présente un intérêt clinique car on pense que les granules de stress contenant du TDP-43 conduisent à des inclusions de TDP-43, une caractéristique de la pathologie de la SLA. Le DNL343 est développé par Denali Therapeutics, une société de biotechnologie publique basée à South San Francisco, CA, et son utilisation n'est pas encore approuvée dans aucun pays. Le Healey & AMG Center for ALS du Mass General et Denali Therapeutics ont récemment signé un accord de collaboration pour concevoir un essai du DNL343 dans le cadre de l'essai HEALEY ALS Platform.

"Nous sommes ravis de tester le DNL343 dans le cadre de l'essai HEALEY ALS Platform Trial", déclare Merit Cudkowicz, MD, MSc, investigatrice principale et sponsor de l'essai HEALEY ALS Platform Trial, directrice du Sean M. Healey & AMG Center for ALS, chef du département de neurologie du MGH et de Julieanne Dorn Professor of Neurology à la Harvard Medical School. "Ce médicament a été sélectionné par un comité d'experts sur la base de données scientifiques solides. En ajoutant un médicament de plus à la plateforme, nous continuons à faire avancer la recherche dans l'espoir de trouver bientôt de nombreux autres traitements efficaces contre la SLA."

"L'essai HEALEY ALS Platform est un effort de collaboration à grande échelle rendu possible par les contributions des patients et des familles, des sites d'essais cliniques, des partenaires industriels et des collaborateurs de recherche, ainsi que par le financement du Healey & AMG Center, Tackle ALS, The ALS Association, ALS Finding A Cure, ALS One, Muscular Dystrophy Association, I AM ALS et Tambourine", explique Sabrina Paganoni, MD, PhD, co-investigatrice principale de l'essai, médecin scientifique au Healey & AMG Center, et professeur associé de médecine physique et de réadaptation à la Harvard Medical School. "En plus de tester plusieurs médicaments expérimentaux, l'essai produit une multitude de données, d'échantillons et d'outils permettant de mieux comprendre la SLA et de continuer à faire progresser le domaine des essais cliniques sur la SLA."

L'essai de la plate-forme a testé plusieurs autres médicaments expérimentaux. Les tests de la pridopidine, un agoniste oral hautement sélectif du récepteur Sigma-1 (S1R), et du tréhalose, un disaccharide de faible poids moléculaire qui affecte l'autophagie et les voies lysosomales, sont en cours et d'autres médicaments expérimentaux devraient être ajoutés au cours des prochains mois.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source: communiqué de presse Massachusetts General Hospital

 

 

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