Les bénéfices cliniques du Tofersen pour la SLA sont liés aux niveaux de NfL : données de l'essai

Les patients présentant une baisse précoce des taux de NfL ont connu un déclin fonctionnel plus lent.

Les baisses précoces de la chaîne légère du neurofilament (NfL), un biomarqueur des lésions des cellules nerveuses, après un traitement au Tofersen, peuvent prédire une progression plus lente de la maladie au fil du temps chez les personnes atteintes d'une SLA associée à la SOD1.

Les patients qui ont reçu le Tofersen plus tôt ont également connu une aggravation de la fonction clinique significativement plus lente que les patients qui ont commencé le traitement six mois plus tard - la différence entre les deux groupes atteignant 3,5 points sur l'échelle ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) au bout d'un an.

C'est ce que révèlent les données de la phase 3 de l'essai VALOR en phases 1/2/3 (NCT02623699) et de son extension ouverte en cours (NCT03070119), qui ont été présentées par BIogen, le développeur du Tofersen, lors de la réunion annuelle du Northeast Amyotrophic Lateral Sclerosis (NEALS) Consortium.

Les données de VALOR et de son extension ont également étayé la demande de Biogen auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine en vue d'obtenir une autorisation de mise sur le marché du Tofersen pour le traitement de la SLA. Cette demande est actuellement en cours d'examen et une décision est attendue pour le 25 avril 2023. 

Traduction: Fabien
Source: ALS News Today