Les conseillers de la FDA donnent leur feu vert à un deuxième médicament qui fait polémique

Un groupe de conseillers indépendants a recommandé à la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) d’approuver un médicament contre la SLA qui fait polémique. 
La FDA a reçu un avis favorable pour mettre sur le marché un traitement expérimental très controversé de la maladie débilitante qu’est la SLA. 
Hier a eu lieu un surprenant retournement de situation : les conseillers indépendants de l’agence ont recommandé l’approbation du médicament malgré les incertitudes quant à son efficacité. Selon notre collègue Laurie McGinley, il y a moins de six mois, le groupe adoptait un point de vue différent et avait voté, de justesse, contre l’approbation du médicament par la FDA.
Cependant, la décision finale appartient aux personnels de l’agence, qui devraient rendre leur verdict d’ici le 29 septembre. C’est la deuxième fois en 15 mois que la FDA a dû choisir d’approuver ou non un médicament controversé contre une maladie dévastatrice.

Plus d’informations

La SLA, également connue comme la maladie de Charcot, détruit les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière. Elle touche près de 30 000 Américains et peut entraîner la mort dans les trois à cinq ans suivant les premiers symptômes. Aujourd’hui, on trouve deux traitements approuvés par la FDA sur le marché. Leur efficacité est toutefois limitée.
La société biopharmaceutique Amylyx basée à Cambridge cherche à faire approuver le traitement AMX0035.  Comme l’explique Laurie, de nombreux patients soutiennent la mise sur le marché de ce médicament et ont envoyé à la FDA des milliers de courriels et de témoignages personnels dans le but de l’obtenir. 
La FDA avait déjà exprimé son scepticisme quant à l’efficacité du traitement. Son groupe d’experts-conseils ont même conclu fin mars que les résultats d’un seul essai clinique portant sur 137 patients et quelques données supplémentaires ne constituaient pas une preuve suffisante de l’efficacité du médicament. 
Cependant, l’agence a exceptionnellement organisé une deuxième réunion hier. Après plusieurs heures de débat, le groupe a finalement voté à 7 contre 2 pour que la FDA approuve ce médicament. Voici ce qui a fait changer d’avis les conseillers :
•    Les témoignages convaincants des patients
•    Les analyses supplémentaires du laboratoire pharmaceutique
•    Et une initiative inhabituelle de Billy Dunn, régulateur fédéral haut placé
Ce dernier est directeur de l’Office of Neuroscience de la FDA. Le laboratoire qui met au point le médicament conduit un large essai qui devrait se conclure à la fin de l’année prochaine ou début 2024. M. Dunn a demandé à la direction de l’entreprise si elle retirerait volontairement le traitement s’il était approuvé aujourd’hui, mais que l’essai à grande échelle n’était pas en mesure de prouver son efficacité par la suite. Un responsable haut placé d’Amylyx a déclaré que l’entreprise ferait ce qui est juste pour les patients, comme le retrait du produit du marché par exemple, rapporte Laurie.
Mais certains experts ont émis des réserves quant à cette décision. Cette déclaration a donné au groupe un sentiment de « faux réconfort » puisque le laboratoire respecterait cette décision à cause d’une « promesse d’honneur », a déclaré à Health 202 Reshma Ramachandran, professeure adjointe de médecine à la Yale School of Medicine.

Traduction: Léa Talec-Bernard

Source : The Washington Post