AC Immune lance des études habilitantes pour l'IND pour le premier anticorps de sa catégorie ciblant le TDP-43 pour traiter la neurodégénérescence

Anticorps TDP-43 de premier ordre développé à l'aide de la plateforme SurpraAntigen™
Le seul anticorps TDP-43 avec une activité in vivo rapportée

AC Immune SA, une société bio-pharmaceutique de stade clinique basée en Suisse, avec un large pipeline axé sur les maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd'hui le lancement d'études de lancement de nouveaux médicaments expérimentaux (IND) pour le premier anticorps thérapeutique de la société ciblant le TDP -43 (protéine 43 de liaison à l'ADN TAR). L'anticorps anti-TDP-43 est le premier candidat thérapeutique montré pour atténuer la neuropathologie TDP-43 in vivo et la société prévoit de développer l'anticorps pour le traitement des indications NeuroOrphan.

Faire progresser l'anticorps anti-TDP-43 vers le développement clinique est le dernier d'une série d'étapes importantes déjà franchies cette année dans les programmes thérapeutiques et diagnostiques de pointe de la société ciblant le TDP-43 - qui sont parmi les plus complets dans le domaine. La pathologie du TDP-43 est fortement associée au déclin cognitif et à la perte de mémoire épisodique dans les maladies neurodégénératives. Ralentir ou arrêter efficacement la propagation de la pathologie du TDP-43 dans tout le cerveau pourrait fournir la première approche thérapeutique ciblée par le TDP-43 pour traiter des affections telles que la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la dégénérescence lobaire frontotemporale avec la pathologie TDP-43 (FTLD-TDP), où près de la moitié de tous les cas de FTLD présentent une pathologie TDP-43 avec un potentiel de marché significatif pour l'anticorps TDP-43 d'AC Immune. D'autres indications incluent l'encéphalopathie TDP-43 liée à l'âge (TDP) à prédominance limbique et les sous-populations de la maladie argyrophile des grains et de la démence à corps de Lewy.

En outre, l’agrégation pathologique du TDP-43 est apparue comme une co-pathologie importante dans la maladie d’Alzheimer liée à la gravité de la maladie et survenant chez environ 50% des patients. La reconnaissance du fait que les maladies neurodégénératives sont provoquées par une interaction complexe de pathologies montre que les traitements et les remèdes efficaces nécessiteront probablement une thérapie combinée alimentée par la médecine de précision. Cette approche diversifiée est lancée par AC Immune grâce au développement parallèle de thérapies et de diagnostics hautement sélectifs pour des cibles établies comme Tau et Abeta aux côtés de nouvelles cibles telles que TDP-43.

Le professeur Andrea Pfeifer, PDG d'AC Immune SA, a commenté: «Cette étape renforce la position d'AC Immune en tant que leader dans le développement de nouvelles thérapies contre les maladies neurodégénératives, avec notre anticorps anti-TDP-43 en voie de devenir le premier au monde à atteindre le développement clinique. L'agrégation des formes pathologiques de TDP-43 est une cible thérapeutique de plus en plus validée et une caractéristique bien établie de la neuro-dégénérescence. Le lancement d'études permettant l'IND pour notre premier anticorps anti-TDP-43 de premier plan est une étape majeure vers la réponse aux besoins urgents non satisfaits dans les indications NeuroOrphan.

« Le succès de la société est en partie dû à notre plate-forme propriétaire SupraAntigen™, qui a déjà produit des anticorps monoclonaux thérapeutiques candidats ciblant Abeta et Tau qui ont été concédés avec succès à des sociétés pharmaceutiques de premier plan et qui avancent actuellement dans plusieurs études cliniques de phase 2. L'avancement de l'anticorps anti-TDP-43 valide davantage la productivité continue de cette plate-forme, qui, avec notre plate-forme Morphomer ™ pour le développement de petites molécules, est responsable de la découverte et du développement de notre pipeline de maturation de premier ou meilleur- candidats thérapeutiques et diagnostiques en classe. »

Le TDP-43 est une protéine de liaison ARN / ADN qui fonctionne principalement dans le noyau en tant que régulateur de la transcription génique et du métabolisme de l'ARN. Il a été démontré que la pathologie du TDP-43 part d'un point focal dans le cerveau et se propage à d'autres régions du cerveau avec progression de la maladie. La clairance médiée par les anticorps du TDP-43 pathologique représente donc une stratégie intéressante pour une intervention thérapeutique - ralentissant potentiellement la propagation en bloquant la capacité du TDP-43 pathologique à semer l'agrégation dans les cellules saines voisines. L'anticorps anti-TDP-43 se lie à toutes les formes de TDP-43 avec une forte affinité et est le seul anticorps ayant une activité in vivo rapportée. Les données de preuve de concept présentées à la conférence AAT-AD / PD ™ 2020 ont démontré la capacité de l'anticorps anti-TDP-43 à atténuer la neuropathologie TDP-43 dans un modèle murin de protéinopathies TDP-43.

Traduction : Christina Lambrecht

Source : AC Immune SA