Rapport sur EUpALS webinar 27/10/2021
22-11-2021
L'Agence européenne des médicaments (EMA) étant l'acteur clé du processus règlementaire menant à l'autorisation potentielle de mise sur le marché des thérapies SLA en cours de développement clinique, nous sommes très reconnaissants à Maria Mavris, du département Public et Parties prenantes de l'EMA, d'avoir présenté une introduction à l'EMA et la manière dont les patients peuvent être impliqués dans les activités de l'EMA.
La présentation intégrale de l'EMA peut être consultée ici.
Les questions les plus importantes qui ont été adressées à l'EMA sont les suivantes:
- Q: Quel est le gain de temps qu'un médicament désigné orphelin peut réaliser par rapport à un médicament qui suit la voie normale?
R: Il n'y a pas de gain de temps spécifique pour un médicament qui reçoit la désignation de médicament orphelin, donc cela n'accélère pas le processus d'évaluation. Elle donne cependant certains avantages et incitations. La petite ou moyenne entreprise ou le groupe universitaire qui développe le médicament peut bénéficier de conseils scientifiques à coût réduit ou même gratuitement. En outre, lorsqu'il reçoit l'autorisation de mise sur le marché, le médicament désigné orphelin bénéficie d'une exclusivité commerciale de 10 ans.
Si une entreprise souhaite que son médicament fasse l'objet d'un examen accéléré, elle peut suivre la voie PRIME.
- Q: Avez-vous connaissance d'une demande de désignation de médicament orphelin pour un médicament potentiel contre la SLA qui n'a pas été désignée? Si oui, quelle en est la raison principale?
R: Si le COMP de l'EMA signale à la société qu'il a l'intention de donner un avis négatif à la Commission européenne, la société peut retirer sa demande. Par conséquent, seules quelques désignations non orphelines apparaissent dans le domaine public.
Les avis positifs pour la désignation ‘orphelin’ doivent répondre à certains critères comme:
• le produit doit prévenir, diagnostiquer ou traiter une condition débilitante ou mettant la vie en danger
• ne pas affecter plus de 5 personnes sur 10.000 dans la Communauté européenne
• présenter un avantage significatif par rapport à un ou plusieurs médicaments déjà autorisés pour cette affection.
- Q: L'EMA a-t-elle des conseils à donner aux patients atteints de SLA qui s'adressent à elle et qui ressentent une forte pression (sur les médias sociaux) de la part de leurs confrères-patients pour obtenir des informations supplémentaires et accélérer le développement clinique de médicaments potentiels contre la SLA ?
R: L'EMA comprend le sentiment d'urgence à développer des médicaments contre la SLA aussi rapidement que possible. Mais la gestion du calendrier ne se fait pas seulement au niveau de l'EMA, mais aussi au niveau des sociétés de développement. C'est un grand réseau qui doit travailler ensemble.
- Q: L'EMA peut-elle, jusqu'à un certain point, comprendre que des confrères-patients pensent à juste titre que le développement clinique d'un médicament contre la SLA est trop lent et trop limité?
R: Oui, mais l'équilibre risque-bénéfice doit être préservé par une agence de règlementation.
Amylyx a présenté une mise à jour sur le début de l'essai de phase 3 PHOENIX avec l'AMX0035 dans la SLA.
Les questions les plus importantes qui ont été adressées à Amylyx étaient les suivantes :
Q: Les noms des sites dans les pays cités ci-dessus sont-ils déjà connus?
R: Pas encore. Ils seront progressivement ajoutés à la section ‘contacts et emplacements’ du formulaire de l'essai ClinTrial.gov PHOENIX dès qu'ils auront été approuvés.
Q: Où les patients atteints de SLA en dehors des pays mentionnés ci-dessus peuvent-ils trouver des informations sur l'essai PHOENIX?
R: Ils doivent d'abord s'adresser à leur médecin traitant. En outre, un site Internet spécifique à PHOENIX sera lancé. Ils peuvent également s'adresser directement à Amylyx.
Alexion a présenté une mise à jour sur la clôture de l'essai CHAMPION avec Ultomiris dans la SLA.
La question la plus importante qui a été adressée à Alexion était:
Q: Les participants à l'étude seront-ils informés de leur appartenance au bras placebo ou au bras d'intervention ?
R: Certaines personnes participant à l'étude ont déjà été informées par leur médecin de leur appartenance ou non au groupe d'intervention, car elles envisagent potentiellement de rejoindre une autre étude et ont donc besoin de savoir si elles peuvent être éligibles. Nous informerons toutes les personnes qui n'ont pas encore été informées de leur affectation au traitement lorsque la clôture finale de l'étude aura lieu.
Pour terminer, EFFIK a présenté l’entreprise.
La question la plus importante qui a été adressée à EFFIK était la suivante :
Q: Le Teglutik - la formulation liquide du riluzole qu'EFFIK commercialise - est-il accessible à tous les patients atteints de SLA en Europe ?
R: Teglutik est déjà disponible en Belgique, en Allemagne, en Espagne, en Italie, en Grèce, en Suisse, au Royaume-Uni et en France. Aux Pays-Bas, nous sommes sur le point de le lancer, et il sera bientôt disponible au Luxembourg.
Nous remercions tous les présentateurs et les participants.
Restez à l'écoute pour les prochaines éditions des webinaires EUpALS!
Traduction : Gerda Eynatten-Bové
Source : EUpALS
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