Report EUpALS webinar 27 10 2021

Omdat het Europese Geneesmiddelenbureau (EMA) de belangrijkste speler is bij het regelgevende proces dat leidt tot de potentiële marktgoedkeuring van ALS-therapieën die zich in de klinische ontwikkelingsfase bevinden, zijn we Maria Mavris van het Departement Publiek en Aandeelhouders van het EMA dankbaar voor haar presentatie, waarin ze het EMA heeft voorgesteld en uit de doeken heeft gedaan hoe patiënten kunnen worden betrokken bij de activiteiten van het EMA.

 

De integrale EMA-presentatie vindt u hier.

De belangrijkste vragen die aan het EMA werden voorgelegd, waren:

V: Welke tijdwinst levert de weesgeneesmiddelenstatus op ten opzichte van het reguliere traject?

A: Een geneesmiddel dat de weesgeneesmiddelenstatus krijgt, wordt niet sneller geëvalueerd. Aan de status zijn echter wel bepaalde voordelen en stimuli verbonden. Elke kleine of middelgrote onderneming of academische groep die een middel ontwikkelt, kan voor een lagere kostprijs of zelfs gratis een beroep doen op wetenschappelijk advies. Als de markttoelating is verstrekt, krijgt het weesgeneesmiddel bovendien 10 jaar marktexclusiviteit.
Als een onderneming wil dat haar middel sneller wordt geëvalueerd, kan ze het PRIME-traject volgen.

V: Heeft u weet van ALS-geneesmiddelen die de weesgeneesmiddelenstatus niet hebben gekregen? En zo ja, waarom?

A: Als de EMA COMP aan de onderneming laat weten dat ze een negatief advies wil uitbrengen aan de Europese Commissie, kan de onderneming haar aanvraag intrekken. Bijgevolg komt de niet-weesgeneesmiddelenstatus weinig voor in het publieke domein.
Om positief advies te krijgen, moet het middel aan onder andere de volgende criteria voldoen:
o    het product moet een levensbedreigende of slopende aandoening voorkomen, diagnosticeren of behandelen;
o    het mag niet meer dan 5 op 10.000 mensen in de EU treffen;
o    het moet significant beter zijn dan (een) al goedgekeurd(e) middel(en) voor die aandoening.

V: Heeft het EMA advies voor ALS-patiënten die om raad vragen? We denken daarbij aan patiënten die onder grote druk (sociale media) staan van hun medepatiënten om bijkomende informatie te verkrijgen en de klinische ontwikkeling van potentiële ALS-geneesmiddelen te versnellen.

A: Het EMA heeft begrip voor de hoogdringendheid van de ontwikkeling van ALS-geneesmiddelen. De tijdlijn wordt echter niet alleen door het EMA beheerd, maar ook door de ondernemingen. Dat is een groot netwerk.

V: Kan het EMA (in zekere mate) begrip opbrengen voor de verkeerde opvatting van medepatiënten dat er te weinig wordt gedaan voor de klinische ontwikkeling van ALS-geneesmiddelen en dat dat proces te langzaam verloopt?

A: Ja, maar het blijft zo dat een regelgevende instantie het evenwicht tussen risico’s en voordelen moet garanderen.

Amylyx presenteerde een update over de start van zijn PHOENIX fase 3-onderzoek naar AMX0035 voor ALS.

 

De belangrijkste vragen voor Amylyx waren:

V: Kennen we de sites al in de hierboven vermelde landen?

A: Nog niet. We voegen ze gaandeweg en zodra ze worden goedgekeurd toe aan de sectie ‘contacten en locaties’ van het ClinTrial.gov PHOENIX trial form (het officiële formulier van het onderzoek).
 
V: Waar kunnen ALS-patiënten die niet in een van bovengenoemde landen wonen informatie inwinnen over het PHOENIX-onderzoek?

A: Ze moeten zich in eerste instantie wenden tot hun behandelende arts. Bovendien zullen we een specifieke PHOENIX-website lanceren en ze kunnen zich ook rechtstreeks tot Amylyx wenden.
 

Alexion presenteerde een update over het einde van het CHAMPION-onderzoek naar Ultomiris voor ALS.

De belangrijkste vraag voor Alexion was:

V: Zal men de deelnemende patiënten laten weten of ze een placebo of het eigenlijke middel hebben gekregen?
A: Sommigen mensen werden hiervan al op de hoogte gebracht door hun arts omdat ze willen deelnemen aan een andere studie en willen weten of ze in aanmerking komen. Aan het einde van de studie zullen we iedereen op de hoogte brengen.
 

Tot slot stelde de onderneming EFFIK zich voor.

De belangrijkste vraag voor EFFIK was:

V: Is Teglutik – de door EFFIK gecommercialiseerde vloeibare formule van riluzol – beschikbaar voor alle ALS-patiënten in Europa?

A: Teglutik is al verkrijgbaar in België, Duitsland, Spanje, Italië, Griekenland, Zwitserland, het VK en Frankrijk. In Nederland en Luxemburg wordt het middel weldra gelanceerd.

We danken iedereen voor zijn of haar bijdrage en deelname.
Tot binnenkort voor een nieuwe EUpALS-webinar!

Vertaling: Bart De Becker

Bron: EUpALS