Kringle Pharma : Mise à jour de l’étude phase 2 à l’initiative de l’investigateur dans des patients atteints de SLA

Kringle Pharma, Inc. (Head office located in Osaka, Japan; President & CEO, Kiichi Kringle Pharma, Inc. (siège social situé à Osaka, Japon ; président et chef de la direction, Kiichi Adachi ; « KRINGLE »), une société biopharmaceutique en phase clinique avancée, annonce aujourd'hui qu'elle a reçu les résultats de l'étude clinique de phase 2 initiée par l'investigateur étude évaluant son HGF humain recombinant (KP-100IT) pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) de l'Université de Tohoku, située à Miyagi, au Japon.

L'étude était une étude clinique randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 2 visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du KP-100IT chez un total de 46 patients atteints de SLA avec une classification de gravité de la SLA au Japon de grade 1 ou 2, dans les 30 mois suivant début de la maladie. Le KP-100IT (pour 32 patients) ou un placebo (pour 14 patients) a été administré par voie intrathécale une fois toutes les deux semaines, et la modification du score ALSFRS-R au cours de la période de traitement de 24 semaines a été évaluée comme critère d'évaluation principal. En conséquence, il n'y avait pas de différence statistiquement significative entre le groupe KP-100IT et le groupe placebo. Aucune différence statistiquement significative n'a été observée dans les critères d'évaluation secondaires prédéfinis entre les deux groupes. D'autre part, dans le groupe recevant le KP-100IT, un ralentissement de la progression de la maladie a été observé dans certains cas et une analyse plus détaillée est nécessaire pour interpréter les résultats de cette étude. En ce qui concerne la sécurité, l'incidence des événements indésirables était similaire entre les groupes KP-100IT et placebo, confirmant que l'administration intrathécale de KP-100IT était bien tolérée. KRINGLE discutera avec l'Université de Tohoku pour déterminer la prochaine étape potentielle de développement sur la base des résultats d'une analyse plus détaillée de l'étude.

À propos de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

La SLA est une maladie neurodégénérative incurable qui altère progressivement la fonction motrice en raison de la dégénérescence des motoneurones. Au Japon, on rapporte qu'environ 10 000 patients sont désignés pour avoir la SLA. Les causes de la SLA sont diverses, y compris l'association génétique ou la toxicité du glutamate, mais pour la plupart inconnues. Le symptôme courant est l'atrophie musculaire causée par les dommages et la perte des motoneurones, et par conséquent la protection des motoneurones est considérée comme bénéfique pour l'efficacité thérapeutique.

À propos de la classification de gravité de la SLA au Japon

La gravité de la SLA est classée du grade 1 (le moins grave) au grade 5 (le plus grave) défini par le groupe de recherche sur les maladies spécifiques du ministère japonais de la Santé, du Travail et du Bien-être.

À propos de l'échelle d'évaluation fonctionnelle ALS révisée (ALSFRS-R)

L'ALSFRS-R mesure 12 aspects des fonctions physiques de la vie quotidienne. Chaque fonction est notée de 4 (normal) à 0 (aucune capacité), avec un score total de maximum 48 à minimum 0.

Traduction: Eric Kisbulck
Source: Kringle Pharma Inc.