Kringle Pharma : Update over de door onderzoekers geïnitieerde Fase 2 studie bij patiënten met ALS

Kringle Pharma, Inc. (hoofdkantoor gevestigd in Osaka, Japan; President & CEO, Kiichi Adachi; "KRINGLE"), een biofarmaceutisch bedrijf met focus op laat-klinische fase, maakte vandaag bekend dat het van de Tohoku Universiteit, gevestigd in Miyagi, Japan, de resultaten heeft ontvangen van de door onderzoekers geïnitieerde fase 2 klinische studie ter evaluatie van recombinant human HGF (KP-100IT) voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Deze studie was een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase II-studie die is opgezet om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van KP-100IT bij in totaal 46 ALS-patiënten met een Japanse ALS Severity Classification van graad 1 of 2, binnen 30 maanden na het optreden van de eerste symptomen van de ziekte.

KP-100IT (voor 32 patiënten) of placebo (voor 14 patiënten) werd eenmaal per twee weken intrathecaal toegediend, en de verandering in ALSFRS-R-score tijdens de behandelingsperiode van 24 weken werd bepaald als primair eindpunt. Daaruit bleek dat er geen statistisch significant verschil was tussen de KP-100IT-groep en de placebogroep. Er werden geen statistisch significante verschillen waargenomen in de vooraf gespecificeerde secundaire eindpunten tussen de twee groepen. Anderzijds werd in de met KP-100IT behandelde groep in sommige gevallen een vertraging van de ziekteprogressie waargenomen. De resultaten van deze studie moeten echter nog verder in detail worden geanalyseerd. Wat de veiligheid betreft, was de incidentie van bijwerkingen van de KP-100IT groep vergelijkbaar met die van de placebogroep, wat erop wijst dat de intrathecale toediening van KP-100IT goed werd verdragen. KRINGLE zal met de Tohoku Universiteit bespreken wat de mogelijke volgende ontwikkelingsstap zal zijn op grond van de resultaten van een verdere uitvoerige analyse van het onderzoek.

Over amyotrofische laterale sclerose (ALS)

ALS is een ongeneeslijke neurodegeneratieve ziekte die de motorische functie geleidelijk aantast door het afsterven van motorische neuronen. In Japan zouden ongeveer 10.000 patiënten bekend zijn met ALS. De oorzaken van ALS zijn divers, zo kunnen onder meer genetische verwantschap of glutamaat-toxiciteit een rol spelen, maar meestal zijn de oorzaken onbekend. Het meest kenmerkende symptoom is spieratrofie als gevolg van beschadiging en verlies van motorneuronen, en daarom wordt bescherming van motorneuronen beschouwd als gunstig voor de therapeutische werkzaamheid.

Over ALS Severity Classification in Japan

De ernst van ALS wordt ingedeeld van graad 1 (minst ernstig) tot graad 5 (meest ernstig), een classificatie die werd gedefinieerd door de Japan Ministry of Health, Labor and Welfare Specific Disease Research Group. 

Over de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

De ALSFRS-R meet 12 aspecten van fysieke functies uit iemands dagelijks leven. Elke functie krijgt een score van 4 (normaal) tot 0 (geen vermogen), met een totaalscore van maximaal 48 tot minimaal 0.

Vertaling: Petra Ghysens
Bron: Kringle Pharma Inc.