Amylyx Pharmaceuticals fait le point sur l'evaluation en cours de l'AMX0035 pour le traitement de la SLA dans l'Union européenne

Amylyx a annoncé une mise à jour de l'examen en cours de sa demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour AMX0035 (phénylbutyrate de sodium et ursodoxicoltaurine [également connu sous le nom de taurursodiol]) pour le traitement des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) par le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l'Agence Européenne des Médicaments (EMA). 
Suite à une explication orale lors de la réunion de mai du CHMP, Amylyx a été informée que le CHMP s'oriente vers un avis négatif sur la demande d'autorisation conditionnelle de mise sur le marché de l'AMX0035.

Aucun nouveau produit n'a été approuvé dans l'Union européenne pour la SLA depuis plus de 25 ans. Alors que notre AMM est en cours d'examen, nous restons déterminés à explorer toutes les voies possibles, car les personnes vivant avec la SLA n'ont pas le temps d'attendre.

"Nous ne sommes pas d'accord avec l'avis actuel du CHMP et restons confiants dans les données de l'essai CENTAUR. Si un avis négatif devait être émis, nous avons l'intention de demander une procédure formelle de réexamen", a déclaré Tammy Sarnelli, responsable mondiale des affaires réglementaires et de la conformité clinique chez Amylyx.

Le CHMP devrait adopter un avis formel sur l'AMM lors de sa prochaine réunion, qui se tiendra du 19 au 22 juin 2023. Si un avis négatif est reçu en juin, la société a l'intention de demander un réexamen formel de l'avis, ce qui représente un processus d'environ quatre mois.

L'AMM pour AMX0035 est basée sur les données de l'essai clinique CENTAUR, un essai randomisé, multicentrique, contrôlé par placebo chez des participants atteints de SLA (n=137), qui ont été à la base de l'approbation complète reçue de la Food and Drug Administration (FDA) américaine et de l'approbation avec conditions par Santé Canada. 
L'essai a atteint son objectif principal préspécifié et AMX0035 est le premier traitement de la SLA à démontrer, dans le même essai, à la fois un bénéfice statistiquement significatif sur la fonction et un bénéfice observé sur la survie dans une analyse post hoc à plus long terme. Les données de CENTAUR ont été publiées dans les revues médicales à comité de lecture New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve et Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry. AMX0035 a démontré un profil de sécurité généralement bien toléré dans l'étude CENTAUR, avec des taux similaires d'événements indésirables et d'arrêts de traitement dans les groupes AMX0035 et placebo au cours de la phase randomisée de 24 semaines ; cependant, des événements gastro-intestinaux sont survenus plus fréquemment (≥2%) dans le groupe AMX0035.

La SLA touche environ 29.000 personnes aux États-Unis et on estime que plus de 30.000 personnes vivent avec la SLA en Europe (Union européenne et Royaume-Uni). Au cours des six premiers mois suivant l'approbation de la FDA aux États-Unis, au 31 mars 2023, environ 3.000 personnes prenaient activement RELYVRIO® aux États-Unis.

"Depuis plus de 25 ans, aucun nouveau produit n'a été approuvé dans l'Union européenne pour le traitement de la SLA. La communauté européenne de la SLA nous a appris qu'il y a un besoin désespéré de nouvelles options thérapeutiques pour cette maladie dévastatrice, et qu'un accès rapide à des traitements sûrs et efficaces est particulièrement important. Alors que notre AMM est en cours d'examen, nous restons déterminés à explorer toutes les voies possibles, car les personnes vivant avec la SLA n'ont pas le temps d'attendre", a déclaré Stéphanie Hoffmann-Gendebien, Directrice, General Manager - International Markets, EMEA chez Amylyx.

A propos de RELYVRIO®/ALBRIOZA™/AMX0035

RELYVRIO®, une combinaison orale à dose fixe de phénylbutyrate de sodium et de taurursodiol (connu sous le nom d'ursodoxicoltaurine en dehors des États-Unis), est approuvé pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez les adultes aux États-Unis et approuvé avec conditions sous le nom d'ALBRIOZA™ pour le traitement de la SLA au Canada. En outre, l'Agence européenne des médicaments (EMA) examine la demande d'autorisation de mise sur le marché de l'AMX0035 pour le traitement de la SLA en Europe et a récemment informé la société que le CHMP tendait vers un avis négatif sur la demande d'AMX0035. L'AMX0035 est à l'étude pour le traitement potentiel d'autres maladies neurodégénératives. La formulation de RELYVRIO, ALBRIOZA et AMX0035 est identique.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source: communiqué de presse d'Amylyx