Amylyx Pharmaceuticals geeft een update over de lopende beoordeling van AMX0035 voor de behandeling van ALS in de Europese Unie
31-05-2023
Amylyx heeft een update aangekondigd over de lopende evaluatie van haar aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) voor AMX0035 (natriumfenylbutyraat en ursodoxicoltaurine [ook bekend als taurursodiol]) voor de behandeling van volwassenen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) door het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Na een mondelinge toelichting tijdens de vergadering van het CHMP in mei werd aan Amylyx meegedeeld dat het CHMP neigt naar een negatief advies over de aanvraag voor een voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen van AMX0035.
"We zijn het niet eens met het huidige standpunt van het CHMP en blijven vertrouwen in de gegevens van de CENTAUR-studie. Mocht er uiteindelijk een negatief advies worden uitgebracht, dan zijn we van plan een formele heronderzoeksprocedure aan te vragen," aldus Tammy Sarnelli, Global Head, Regulatory Affairs and Clinical Compliance bij Amylyx.
Het CHMP zal naar verwachting een formeel advies over de MAA uitbrengen tijdens zijn volgende vergadering, die van 19 tot 22 juni 2023 zal plaatsvinden. Als in juni een negatief advies wordt ontvangen, is het bedrijf van plan een formeel verzoek tot herevaluatie aan te vragen, wat een proces van ongeveer vier maanden is.
De MAA voor AMX0035 is gebaseerd op gegevens van de CENTAUR klinische studie, een gerandomiseerde, multicenter, placebo-gecontroleerde studie bij deelnemers met ALS (n=137), die de basis vormden voor de volledige goedkeuring van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) en goedkeuring met voorwaarden door Health Canada. De studie voldeed aan het vooropgestelde primaire resultaat en AMX0035 is de eerste ALS-therapie die, in dezelfde studie, zowel een statistisch significant voordeel in functie als een waargenomen voordeel op overleving in een post hoc analyse op langere termijn aantoont. De CENTAUR-gegevens werden gepubliceerd in de peer-reviewed medische tijdschriften de New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve, en de Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry. AMX0035 toonde een algemeen goed verdragen veiligheidsprofiel in de CENTAUR studie, met vergelijkbare gerapporteerde percentages van bijwerkingen en stopzettingen in AMX0035 en placebogroepen tijdens de 24 weken durende gerandomiseerde fase; gastro-intestinale voorvallen kwamen echter vaker voor (≥2%) in de AMX0035 groep.
In de VS lijden ongeveer 29.000 mensen aan ALS en in Europa (Europese Unie en Verenigd Koninkrijk) leven naar schatting meer dan 30.000 mensen met ALS. In de eerste zes maanden na goedkeuring door de FDA in de VS waren er op 31 maart 2023 ruwweg 3.000 mensen die RELYVRIO® actief gebruikten.
"Er is in de Europese Unie al meer dan 25 jaar geen nieuw product voor ALS goedgekeurd. We weten van de Europese ALS-gemeenschap dat er een wanhopige behoefte is aan nieuwe therapeutische opties voor deze verwoestende ziekte, en tijdige toegang tot veilige en effectieve behandelingen is bijzonder belangrijk. Terwijl onze MAA wordt herzien, blijven we ons inzetten om alle mogelijke wegen voorwaarts te verkennen, aangezien mensen die leven met ALS geen tijd hebben om te wachten," zei Stéphanie Hoffmann-Gendebien, Head, General Manager - International Markets, EMEA bij Amylyx.
Over RELYVRIO®/ALBRIOZA™/AMX0035
RELYVRIO®, een orale, vaste-dosiscombinatie van natriumfenylbutyraat en taurursodiol (buiten de VS bekend als ursodoxicoltaurine), is goedgekeurd voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS) bij volwassenen in de VS en onder voorwaarden goedgekeurd als ALBRIOZA™ voor de behandeling van ALS in Canada. Bovendien bestudeert het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van AMX0035 voor de behandeling van ALS in Europa en heeft het bedrijf onlangs meegedeeld dat het CHMP neigt naar een negatief advies over de aanvraag voor AMX0035. AMX0035 wordt onderzocht voor de mogelijke behandeling van andere neurodegeneratieve ziekten. De formulering van RELYVRIO, ALBRIOZA en AMX0035 is identiek.
Vertaling: Gerda Eynatten-Bové
Bron: Persbericht Amylyx