Amylyx Pharmaceuticals annonce son intention formelle de retirer RELYVRIO®/ALBRIOZA™ du marché; fait le point sur l'accès aux traitements, le pipeline, la restructuration de l'entreprise et la stratégie

- Sur la base des résultats de l'étude de phase 3 PHOENIX d'AMX0035 dans la SLA, Amylyx a entamé une procédure auprès de la FDA et de Santé Canada afin d'interrompre volontairement les autorisations de mise sur le marché de RELYVRIO/ALBRIOZA. 

- RELYVRIO/ALBRIOZA ne sera plus disponible pour les nouveaux patients à partir d'aujourd'hui; les patients actuellement sous traitement aux Etats-Unis et au Canada qui, en consultation avec leur médecin, souhaitent continuer, peuvent être transférés vers un programme de médicaments gratuits; l'extension ouverte de PHOENIX est en cours.

- Amylyx continue de faire progresser AMX0035 dans le syndrome de Wolfram et la paralysie supranucléaire progressive (PSP), et AMX0114 dans la SLA.

- Les données intermédiaires de l'essai de phase 2 HELIOS d'AMX0035 pour le traitement du syndrome de Wolfram sont attendues ce mois-ci et seront présentées lors d'un webcast le 10 avril 2024.

- Le plan de restructuration réduit les effectifs d'environ 70% afin de concentrer les ressources sur les programmes cliniques et précliniques clés et d'étendre la marge de manœuvre financière prévue jusqu'en 2026, grâce aux données attendues pour AMX0035 dans le syndrome de Wolfram et la PSP, et pour AMX0114 dans la SLA.

Amylyx a annoncé que la société avait entamé une procédure auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et de Santé Canada afin d'interrompre volontairement les autorisations de mise sur le marché de RELYVRIO®/ALBRIOZA™ (phénylbutyrate de sodium et taurursodiol [également connu sous le nom d'ursodoxicoltaurine]; également connu sous le nom d'AMX0035) et de retirer le produit du marché aux États-Unis et au Canada sur la base des résultats préliminaires de l'essai PHOENIX de phase 3. RELYVRIO/ALBRIOZA ne sera plus disponible pour les nouveaux patients à partir d'aujourd'hui. Les patients actuellement sous traitement aux États-Unis et au Canada qui, en consultation avec leur médecin, souhaitent poursuivre leur traitement, peuvent être transférés vers un programme de médicaments gratuits.

"Bien qu'il s'agisse d'un moment difficile pour la communauté de la SLA, nous sommes parvenus à cette solution en partenariat avec les parties prenantes qui seront touchées et conformément à notre engagement indéfectible envers les personnes vivant avec la SLA et d'autres maladies neurodégénératives. La décision de retirer RELYVRIO/ALBRIOZA du marché et de fournir un traitement gratuit à ceux qui souhaitent continuer a été prise sur la base des résultats de l'essai PHOENIX, de l'engagement avec les autorités réglementaires et des discussions avec la communauté de la SLA. Nous remercions toutes les personnes qui nous ont fait part de leurs commentaires et qui continuent à soutenir notre engagement envers la communauté de la SLA ", ont déclaré Joshua Cohen et Justin Klee, co-PDG d'Amylyx.
Amylyx continuera d'évaluer et de partager les enseignements tirés de PHOENIX afin de contribuer à la recherche future sur la SLA. Pour l'instant, Amylyx a l'intention de continuer à collecter les données disponibles sur la survie, à l'instigation des spécialistes de la SLA. L'étude PHOENIX Open Label Extension (OLE) est en cours. Les données de base de PHOENIX seront présentées lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Neurology (AAN) à Denver et en ligne, qui aura lieu du 13 au 18 avril 2024. La présentation est prévue le 16 avril 2024, lors de la séance plénière sur les essais cliniques (9 h 15 - 11 h 30 MT) et sera disponible dans la section " Publications et présentations " du site Web de la Société après la fin de la présentation.

Dans le cadre de l'objectif de la société de découvrir et de développer de nouvelles options thérapeutiques innovantes pour les maladies neurodégénératives, Amylyx continue d'avancer dans deux programmes clés: AMX0035, son produit phare, dans le syndrome de Wolfram et la paralysie supranucléaire progressive (PSP), et AMX0114, un oligonucléotide antisens ciblant la calpaïne-2, dans la SLA.

"Notre pipeline est soutenu par des études cliniques et précliniques convaincantes qui démontrent le potentiel d'AMX0035 et d'AMX0114 dans les maladies neurodégénératives. AMX0035 a été conçu pour ralentir ou atténuer la neurodégénérescence en ciblant le stress du réticulum endoplasmique et le dysfonctionnement mitochondrial, deux voies centrales connectées qui conduisent à la mort cellulaire et à la neurodégénérescence. Nous étudions AMX0035 dans des maladies où ces deux voies sont impliquées, notamment le syndrome de Wolfram et la paralysie supranucléaire progressive ", a déclaré Camille L. Bedrosian, M.D., chef de la direction médicale d'Amylyx. "Nous sommes impatients de présenter les données intermédiaires de notre étude de phase 2 HELIOS sur AMX0035 dans le syndrome de Wolfram, une maladie neurodégénérative rare, génétique et fatale, pour laquelle il n'existe aucune option de traitement approuvée par la FDA, plus tard ce mois-ci. En outre, notre étude de phase 3 ORION se poursuit pour évaluer AMX0035 dans le traitement de la paralysie supranucléaire progressive, une maladie neurodégénérative rare caractérisée par une tauopathie. Nous continuons à planifier une analyse intermédiaire pour évaluer les données de l'étude ORION, qui est maintenant attendue pour la mi-2025."

Le Dr Bedrosian poursuit: "Nous restons également concentrés sur la SLA et pensons que l'AMX0114 a un fort potentiel pour le traitement de la SLA et d'autres maladies. La calpaïne-2 est considérée comme une protéine essentielle dans le processus de dégénérescence axonale et a été associée à plusieurs reprises à la biologie des neurofilaments dans des études publiées. Dans nos études précliniques sur AMX0114 et dans de nombreuses études indépendantes publiées, l'inhibition de la calpaïne-2 a réduit la mort et la dégénérescence cellulaires et diminué les niveaux de neurofilaments. 
Nous prévoyons de lancer un essai clinique sur AMX0114 dans la SLA au cours du second semestre de cette année".

Amylyx a également annoncé une restructuration afin de concentrer les ressources financières de la société sur les prochaines étapes cliniques. La société réduira ses effectifs d'environ 70% et diminuera ses engagements financiers externes en dehors de ses domaines prioritaires. Grâce à ces changements, Amylyx prévoit de disposer d'une marge de manœuvre en termes de trésorerie jusqu'en 2026, ce qui lui permettra de respecter les étapes clés à venir, notamment les données de HELIOS (AMX0035 dans le syndrome de Wolfram), ORION (AMX0035 dans la PSP) et l'essai prévu d'AMX0114 dans la SLA.

"Nous sommes très reconnaissants à l'équipe d'Amylyx pour ses contributions et son dévouement inébranlable", ont déclaré Cohen et Klee. "Ensemble, le travail que nous avons accompli à travers le monde a permis de construire une base vitale pour réaliser notre mission qui est de mettre fin un jour aux souffrances causées par les maladies neurodégénératives, qui continuent à avoir des besoins critiques non satisfaits."

Traduction: Gerda Eynatten-Bové

Source: Amylyx.com