Amylyx Pharmaceuticals kondigt formeel voornemen aan om RELYVRIO®/ALBRIOZA™ van de markt te halen; geeft updates over toegang tot therapie, pijplijn, bedrijfsherstructurering en strategie

- Gebaseerd op de resultaten van de Fase 3 PHOENIX studie met AMX0035 in ALS, is Amylyx een proces gestart met de FDA en Health Canada om vrijwillig de vergunningen voor het in de handel brengen van RELYVRIO/ALBRIOZA te beëindigen.

- RELYVRIO/ALBRIOZA zal vanaf vandaag niet langer beschikbaar zijn voor nieuwe patiënten; patiënten die momenteel een behandeling volgen in de VS en Canada en die, in overleg met hun arts, wensen verder te gaan, kunnen worden overgebracht naar een gratis geneesmiddelenprogramma; PHOENIX Open Label Extension is aan de gang.

- Amylyx blijft werken aan AMX0035 voor Wolfram-syndroom en progressieve supranucleaire parese (PSP), en AMX0114 voor ALS.

- Tussentijdse gegevens van de Fase 2 HELIOS studie met AMX0035 voor de behandeling van het Wolfram syndroom worden deze maand verwacht en zullen worden voorgesteld tijdens een webcast op 10 april 2024.

- Herstructureringsplan vermindert personeelsbestand met ongeveer 70% om middelen te concentreren op belangrijke klinische en preklinische programma's en verlengt verwachte cash runway tot 2026, door verwachte data readouts voor AMX0035 in Wolfram syndroom en PSP, en AMX0114 in ALS

Amylyx kondigde aan dat het bedrijf een proces is gestart met de U.S. Food and Drug Administration (FDA) en Health Canada om vrijwillig de vergunningen voor het in de handel brengen van RELYVRIO®/ALBRIOZA™ (natriumfenylbutyraat en taurursodiol [ook bekend als ursodoxicoltaurine]; ook bekend als AMX0035) in te trekken en het product van de markt te halen in de V.S. en Canada op basis van de toplineresultaten van de Fase 3 PHOENIX-studie. RELYVRIO/ALBRIOZA zal vanaf vandaag niet langer beschikbaar zijn voor nieuwe patiënten. Patiënten die momenteel behandeld worden in de VS en Canada en die, in overleg met hun arts, behandeld willen blijven, kunnen worden overgezet naar een gratis geneesmiddelenprogramma.

"Hoewel dit een moeilijk moment is voor de ALS-gemeenschap, zijn we tot deze stap gekomen in samenwerking met de belanghebbenden die de gevolgen zullen ondervinden en in lijn met onze standvastige toewijding aan mensen die leven met ALS en andere neurodegeneratieve ziekten. De beslissing om RELYVRIO/ALBRIOZA van de markt te halen en de therapie gratis aan te bieden aan degenen die ermee door willen gaan, is genomen op basis van de resultaten van de PHOENIX-studie, de samenwerking met de regelgevende instanties en de discussies met de ALS-gemeenschap. Dank aan iedereen die feedback met ons heeft gedeeld en onze toewijding aan de ALS-gemeenschap blijft steunen," aldus Joshua Cohen en Justin Klee, co-CEO's van Amylyx.

Amylyx zal de lessen van PHOENIX blijven evalueren en delen om te helpen bij toekomstig ALS-onderzoek. Op dit moment is Amylyx van plan om door te gaan met het verzamelen van beschikbare gegevens over overleving op aanmoediging van ALS-specialisten. De PHOENIX Open Label Extension (OLE) is aan de gang. De belangrijkste gegevens van PHOENIX zullen worden gepresenteerd tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Neurology (AAN) in Denver en online, die plaatsvindt van 13 tot 18 april 2024. De presentatie staat gepland voor 16 april 2024, tijdens de plenaire zitting van Clinical Trials (9.15 - 11.30 uur MT) en zal na afloop van de presentatie beschikbaar worden gesteld op de website van het bedrijf onder "Publicaties en Presentaties".

In het kader van het doel van het bedrijf om innovatieve nieuwe behandelingsmogelijkheden voor neurodegeneratieve ziekten te ontdekken en te ontwikkelen, blijft Amylyx twee belangrijke programma's uitvoeren die haar hoofdproduct AMX0035 in Wolfram-syndroom en progressieve supranucleaire parese (PSP) onderzoeken, en AMX0114, een antisense oligonucleotide gericht tegen calpain-2, in ALS.

"Onze pijplijn wordt ondersteund door overtuigende klinische en preklinische wetenschap die het potentieel van AMX0035 en AMX0114 bij neurodegeneratieve ziekten aantoont. AMX0035 is ontworpen om neurodegeneratie te vertragen of te verminderen door endoplasmatische reticulumstress en mitochondriale disfunctie aan te pakken, twee onderling verbonden centrale routes die leiden tot celdood en neurodegeneratie. We onderzoeken AMX0035 bij ziekten waarbij deze twee routes betrokken zijn, waaronder het Wolfram-syndroom en progressieve supranucleaire parese," zegt Camille L. Bedrosian, MD, Chief Medical Officer van Amylyx. "We kijken ernaar uit om later deze maand tussentijdse gegevens te presenteren van onze Fase 2 HELIOS studie van AMX0035 in Wolfram syndroom, een zeldzame, genetische, fatale neurodegeneratieve ziekte zonder door de FDA goedgekeurde behandelingsopties. Daarnaast blijft onze Fase 3 ORION studie aan de gang om AMX0035 te evalueren voor de behandeling van progressieve supranucleaire parese, een zeldzame neurodegeneratieve aandoening die gekenmerkt wordt als een tauopathie. We blijven plannen maken voor een tussentijdse analyse om de gegevens van ORION te evalueren die nu medio 2025 worden verwacht."

Dr. Bedrosian vervolgde: "We blijven ons ook richten op ALS en geloven dat AMX0114 een sterk potentieel heeft voor de behandeling van ALS en andere ziekten. Calpain-2 wordt beschouwd als een essentieel eiwit in het proces van axonale degeneratie en is in gepubliceerde studies herhaaldelijk in verband gebracht met neurofilament biologie. In onze preklinische studies van AMX0114 en in meerdere onafhankelijke gepubliceerde studies heeft remming van calpain-2 celdood en degeneratie verminderd en neurofilament niveaus verlaagd. We verwachten in de tweede helft van dit jaar te starten met een klinische studie naar AMX0114 bij ALS."

Amylyx kondigde ook een herstructurering aan om de financiële middelen van het bedrijf te concentreren op de komende klinische mijlpalen. Het bedrijf zal zijn personeelsbestand met ongeveer 70% inkrimpen en externe financiële verplichtingen buiten de prioriteitsgebieden verminderen. Met deze veranderingen verwacht Amylyx een cash runway te hebben tot in 2026, wat de organisatie in staat zal stellen om belangrijke mijlpalen te bereiken, waaronder data readouts van HELIOS (AMX0035 in Wolfram syndroom), ORION (AMX0035 in PSP) en de geplande studie van AMX0114 in ALS.

"We zijn ons Amylyx-team zo dankbaar voor hun bijdragen en standvastige toewijding," aldus Cohen en Klee. "Samen heeft het werk dat we over de hele wereld hebben verricht, geholpen een vitale basis te leggen voor het bereiken van onze missie om op een dag een einde te maken aan het lijden dat wordt veroorzaakt door neurodegeneratieve ziekten, die nog steeds kritieke, onbeantwoorde behoeften hebben."

                                                                                                                                      
Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: Amylyx.com