Le médicament monepantel de PharmAust franchit une étape stratégique en étant sélectionné pour un essai prestigieux de traitement de la SLA

PharmAust a franchi une étape importante dans la phase d'essai de son médicament expérimental, le monepantel, conçu pour traiter la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

PharmAust a franchi une étape importante après que son principal médicament expérimental, le monepantel, a été sélectionné pour être inclus dans le prestigieux essai HEALEY ALS Platform Trial aux États-Unis dans le cadre d'un accord de soutien à la recherche clinique avec le Massachusetts General Hospital.

Cette étape signifie une progression cruciale pour PharmAust dans ses efforts pour obtenir l'approbation de la FDA américaine pour le monepantel (MPL) en tant que traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

En étant sélectionné pour être inclus dans l'essai HEALEY ALS Platform Trial, l'efficacité et les avantages thérapeutiques potentiels du MPL peuvent désormais être reconnus et validés de manière indépendante au sein de la communauté de recherche sur la SLA.

L'essai est une initiative révolutionnaire de phase 2/3 conçue pour évaluer de multiples traitements de la SLA. La conception de l'essai permet de tester simultanément plusieurs traitements expérimentaux à l'aide d'un protocole principal commun.

Ce modèle, utilisé avec succès en oncologie, vise à accélérer l'étude de thérapies multiples, ce qui permet aux chercheurs de tester un plus grand nombre de thérapies potentielles, d'accroître l'accès des patients, de réduire les coûts et de raccourcir les délais de développement.

Avec plus de 70 sites d'essai aux États-Unis, la plateforme vise à recruter entre 160 et 240 participants par régime, offrant ainsi une approche optimisée de la recherche.
En d'autres termes, pour trois participants recevant le médicament expérimental, un seul reçoit un placebo.

Cette approche permet aux chercheurs d'évaluer plus précisément l'efficacité et la sécurité des traitements expérimentaux par rapport à une base de référence standard, ce qui accélère le processus d'évaluation.

Prochaine étape - candidats à l'essai

Les prochaines étapes consisteront pour l'équipe de conception de l'essai HEALEY ALS Platform à travailler avec PharmAust pour développer un protocole spécifique au régime avec des informations spécifiques au monepantel.
"Nous sommes ravis de nous associer à l'essai HEALEY ALS Platform Trial, une initiative prestigieuse et reconnue dans le domaine de la recherche sur la SLA, qui offre une visibilité inestimable au sein de la communauté de recherche sur la SLA", a déclaré le PDG de PharmAust, le Dr Michael Thurn.

"Ce partenariat marque une étape importante dans nos efforts pour développer le monepantel en tant que traitement viable de la SLA.

Michael Thurn a ajouté que la collaboration avec les principaux experts de la SLA et le soutien réglementaire simplifié accéléreront les progrès de l'entreprise vers la mise au point d'une thérapie très attendue par les patients atteints de SLA.

"Alors que nous avions exploré la possibilité de mener l'étude adaptative de phase 2/3 STRIKE à l'échelle mondiale, y compris sur des sites en Australie, l'opportunité de faire partie de l'essai HEALEY ALS Platform Trial via leur réseau américain de 72 sites cliniques est substantielle.

"Nous restons déterminés à soutenir la communauté de la SLA en Australie et, en fin de compte, l'essai HEALEY ALS Platform nous fournira le moyen le plus efficace et le plus sûr de mettre le monepantel à la disposition de tous les patients.

"Cette collaboration avec l'essai HEALEY ALS Platform Trial, avec son soutien réglementaire rationalisé et son engagement avec les principaux experts de la SLA, est une avancée cruciale dans notre mission d'offrir un traitement viable pour la SLA", a déclaré Thurn.

Des progrès significatifs

Entre-temps, PharmAust a réalisé des progrès significatifs dans ses recherches sur la MND/ALS au cours du dernier trimestre, notamment grâce aux résultats positifs de son étude de phase 1 MEND.

L'étude a démontré la supériorité du profil d'innocuité et de tolérabilité du MPL par rapport au Relyvrio, le médicament contre la SLA approuvé par la FDA.

De plus, les données préliminaires d'efficacité de l'étude ont indiqué une réduction significative de 58% des taux de progression de la maladie parmi les participants recevant la dose élevée de MPL.

Un aspect essentiel des résultats a été la détection du MPL et de son métabolite actif dans le liquide céphalo-rachidien, ce qui démontre la capacité du composé à pénétrer efficacement la barrière hémato-encéphalique - un facteur crucial dans le traitement des maladies neurologiques telles que la SLA.

Ces résultats prometteurs ont permis à PharmAust d'identifier un dosage optimal pour le monepantel, jetant ainsi les bases de son prochain essai clinique de phase 2/3 qui devrait débuter plus tard dans l'année.

En mai, la FDA a accordé à PharmAust la désignation de médicament orphelin (ODD) pour la MPL.

Source: STOCKHEAD
Traduction: Gerda Eynatten-Bové