PharmAust's geneesmiddel monepantel bereikt strategische mijlpaal met selectie voor prestigieuze studie naar behandeling van ALS

PharmAust heeft een belangrijke mijlpaal bereikt in het teststadium voor haar onderzoeksgeneesmiddel monepantel - ontworpen voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS).

PharmAust heeft een belangrijke mijlpaal bereikt nadat haar belangrijkste onderzoeksgeneesmiddel, monepantel, werd geselecteerd voor opname in de prestigieuze HEALEY ALS Platform Trial in de VS in het kader van een overeenkomst voor klinische onderzoeksondersteuning met het Massachusetts General Hospital.

De mijlpaal betekent een cruciale stap voor PharmAust in haar inspanningen om goedkeuring te krijgen van de Amerikaanse FDA voor monepantel (MPL) als behandeling voor amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Door te worden geselecteerd voor opname in de HEALEY ALS Platform Trial, kunnen de werkzaamheid en potentiële therapeutische voordelen van MPL nu onafhankelijk worden erkend en gevalideerd binnen de ALS onderzoeksgemeenschap.

De studie is een baanbrekend fase 2/3 initiatief dat ontworpen is om meerdere
ALS-behandelingen te evalueren. De opzet van de studie maakt het mogelijk om meerdere onderzoeksbehandelingen tegelijkertijd te testen met behulp van een gemeenschappelijk masterprotocol.

Dit model, dat met succes wordt toegepast in de oncologie, heeft als doel het onderzoek naar meerdere therapieën te versnellen, waardoor onderzoekers meer potentiële therapieën kunnen testen, de toegang voor patiënten wordt vergroot, de kosten worden verlaagd en de ontwikkelingstijd wordt verkort.

Met meer dan 70 onderzoekslocaties verspreid over de Verenigde Staten streeft het platform ernaar om tussen de 160 en 240 deelnemers per behandeling in te schrijven, met een geoptimaliseerde 3:1 verhouding tussen actieve medicijnen en placebo. Met andere woorden, voor elke drie deelnemers die het onderzoeksgeneesmiddel krijgen, krijgt er slechts één een placebo.

Door deze aanpak kunnen onderzoekers de effectiviteit en veiligheid van de onderzoeksbehandelingen nauwkeuriger beoordelen ten opzichte van een standaard basislijn, wat uiteindelijk het evaluatieproces versnelt.

Volgende stap - testkandidaten

De volgende stappen zijn dat het HEALEY ALS Platform Trial design team samenwerkt met PharmAust om een regimespecifiek protocol te ontwikkelen met specifieke informatie over monepantel.
 
"We zijn verheugd om samen te werken met het HEALEY ALS Platform Trial, een prestigieus en algemeen erkend initiatief op het gebied van ALS-onderzoek, dat van onschatbare waarde is voor de ALS-onderzoeksgemeenschap", zegt Dr. Michael Thurn, CEO van PharmAust.

"Dit partnerschap markeert een belangrijke stap voorwaarts in onze inspanningen om monepantel te ontwikkelen als een levensvatbare behandeling voor ALS."

Thurn voegde eraan toe dat de samenwerking met vooraanstaande ALS-experts en de gestroomlijnde ondersteuning op het gebied van regelgeving de vooruitgang van het bedrijf zal versnellen op weg naar de ontwikkeling van een broodnodige therapie voor
ALS-patiënten.

"Hoewel we de mogelijkheden onderzochten om de adaptieve fase 2/3 STRIKE-studie wereldwijd uit te voeren, inclusief op locaties in Australië, is de kans om deel uit te maken van de HEALEY ALS Platform Trial via hun Amerikaanse netwerk van 72 klinische locaties aanzienlijk.

"We blijven ons inzetten om de ALS-gemeenschap in Australië te ondersteunen en uiteindelijk zal de HEALEY ALS Platform Trial ons de meest efficiënte en veilige manier bieden om monepantel naar alle patiënten te brengen.

"Deze samenwerking met het HEALEY ALS Platform Trial, met zijn gestroomlijnde ondersteuning op het gebied van regelgeving en de samenwerking met vooraanstaande ALS-experts, is een belangrijke stap voorwaarts in onze missie om een levensvatbare behandeling voor ALS aan te bieden", aldus Thurn.

Aanzienlijke vooruitgang

Ondertussen heeft PharmAust het afgelopen kwartaal aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn MND/ALS-onderzoek, met als hoogtepunt de positieve resultaten van zijn Fase 1 MEND-studie.

De studie toonde het superieure veiligheidsprofiel en de verdraagbaarheid van MPL aan in vergelijking met het door de FDA goedgekeurde ALS-medicijn Relyvrio.

Bovendien wezen de voorlopige resultaten van de studie op een significante vermindering van de ziekteprogressie met 58% bij deelnemers die een hoge dosis MPL kregen.

Een cruciaal aspect van de bevindingen was de detectie van MPL en zijn actieve metaboliet in de cerebrospinale vloeistof, wat het vermogen van de verbinding aantoont om effectief door de bloed-hersenbarrière te dringen - een cruciale factor bij de behandeling van neurologische aandoeningen zoals ALS.

Deze veelbelovende resultaten hebben PharmAust in staat gesteld om een optimale dosering voor monepantel te identificeren, waarmee de basis is gelegd voor de komende fase 2/3 klinische studie die later dit jaar van start zal gaan.
 
In mei kreeg PharmAust van de FDA de aanduiding van weesgeneesmiddel (ODD) voor MPL.

Bron: STOCKHEAD
Vertaling: Ann Bracke