Traitement vitamine B12 Rozebalamin approuvé pour la SLA au Japon

La thérapie vise à ralentir le déclin fonctionnel dans les patients SLA.

Une dose ultra-élevée de mécobalamine, une forme naturelle de vitamine B12, a été approuvée au Japon sous le nom de marque Rozebalamin pour traiter la SLA.

Le traitement, qui sera fabriqué et commercialisé par Eisai, vise à ralentir le déclin fonctionnel des personnes atteintes de la maladie.

L'approbation de septembre était basée sur les données d'un essai clinique de phase 3 appelé JETALS (NCT03548311), dans lequel la rozébalamine a considérablement ralenti la progression de la maladie de la SLA lorsqu'elle était administrée seule ou en association avec les traitements standard de la SLA.

« Eisai s'engage à mieux répondre aux divers besoins des patients et de leurs familles et à accroître leurs avantages en proposant la rozébalamine comme nouvelle option de traitement pour les patients atteints de SLA », a déclaré la société.

La mécobalamine est très sensible à la lumière, ce qui peut la rendre chimiquement instable. La société a créé un flacon qui offre un niveau élevé de protection contre la lumière, avec une fenêtre refermable sur le col qui permet aux prestataires de soins de santé de voir facilement le médicament pendant la dilution et le retrait. L'Institut japonais de promotion du design a décerné à l'emballage son prix Good Design.

Ralentir l’évolution de la maladie

La SLA est une maladie neurologique caractérisée par la perte progressive des motoneurones, les cellules nerveuses qui contrôlent les mouvements volontaires. À mesure que le cerveau devient moins capable de contrôler les mouvements musculaires, les patients ressentent une faiblesse musculaire de plus en plus marquée et d'autres symptômes tels que des difficultés à respirer, à parler et à avaler.

Quelques thérapies sont approuvées pour traiter la SLA, mais leur capacité à ralentir la progression de la maladie et à prolonger la survie est limitée.

La vitamine B12, présente dans les aliments comme la viande, le poisson et les produits laitiers, a de nombreuses fonctions essentielles dans l'organisme, notamment le soutien de la santé et du fonctionnement des cellules nerveuses. Un petit essai clinique mené auprès de patients atteints de SLA a révélé que la formulation de Rozebalamin améliorait systématiquement la communication cerveau-muscle lorsqu'elle était administrée à des doses très élevées (25 mg).

Un essai de phase 2/3 ultérieur (NCT00444613) au Japon a étudié l'une des deux doses de Rozebalamin (25 mg ou 50 mg) par rapport à un placebo, administré deux fois par semaine pendant 3,5 ans. Bien que l'essai n'ait pas réussi à démontrer un ralentissement significatif de la progression de la maladie avec l'une ou l'autre dose, les résultats ont suggéré qu'un sous-groupe de patients atteints de SLA précoce et d'une progression modérée de la maladie pourrait potentiellement bénéficier de la dose plus élevée.

JETALS a ensuite été lancé pour confirmer les avantages dans ce sous-groupe. Il a recruté 130 adultes atteints de SLA précoce qui avaient reçu un diagnostic de SLA jusqu'à un an avant de participer à l'essai et qui progressaient modérément. Cela a été défini comme une baisse de 1 à 2 points du score total de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA révisée (ALSFRS-R) sur une période d'observation initiale de trois mois.

Les participants ont été assignés au hasard à recevoir une dose de 50 mg de Rozebalamin ou un placebo, administrée par injections bihebdomadaires dans les muscles, pendant 16 semaines. L'objectif principal était de déterminer si la dose ultra-élevée de Rozebalamin pouvait ralentir de manière significative la progression de la maladie sur l'ALSFRS-R après 16 semaines, soit environ quatre mois.

Les données ont confirmé les résultats de l'essai précédent. Après 16 semaines, les patients sous Rozebalamin ont connu une baisse de 43 % des scores ALSFRS-R, ce qui indique un ralentissement significatif de la progression de la maladie, par rapport au placebo.

Environ 90 % des participants des deux groupes prenaient également du riluzole, un traitement approuvé contre la SLA vendu sous les noms de Rilutek, Tiglutik et Exservan. Chez ces patients, la Rozebalamin a été associée à une progression 45 % plus lente.

On a également observé une diminution significative des taux sanguins d'homocystéine, une molécule qui endommage les motoneurones et d'autres cellules du cerveau et de la moelle épinière, chez les patients atteints de SLA traités.

La Rozebalamin a été généralement bien tolérée, environ 7,7 % des patients ayant subi des effets secondaires. Les effets indésirables les plus courants comprenaient la constipation, la douleur au point d'injection, la fièvre, des rythmes cardiaques irréguliers et des éruptions cutanées.

Traduction: Eric Kisbulck
Source : ALS News Today