Knopp Neurosciences signale la présentation de tendances cliniques encourageantes dans une étude de Phase 2 portant sur le KNS-760704 chez les patients atteints de sclérose amyotrophique latérale (SLA)

Knopp Neurosciences Inc. ("Knopp") a annoncé la présentation, aujourd'hui, des résultats cliniques encourageants d'une étude de Phase 2 de sécurité et de tolérabilité de KNS-760704 dans le traitement de la sclérose amyotrophique latérale ("SLA"). Les résultats ont été présentés par Merit Cudkowicz, M.D., Professeur associé de Neurologie au Massachusetts General Hospital de la Harvard Medical School, lors du 20e Symposium international sur la SLA/MND qui se tient à Berlin, en Allemagne.

L'étude de Phase 2 en deux parties a constaté que KNS-760704 était sûr et bien toléré par les patients atteints de SLA jusqu'à neuf mois. Les résultats de l'étude ont également révélé des tendances suggérant un potentiel d'amélioration des résultats dans le domaine fonctionnel et de la survie. Knopp a souligné que ce composé n'était encore qu'au stade de développement précoce et que des tests supplémentaires étaient nécessaires, dans le cadre de vastes études de Phase 3, à long terme et bien contrôlées, afin d'établir les preuves nécessaires d'innocuité et de sécurité du médicament pour le traitement des patients atteints de SLA.

"Knopp est particulièrement encouragé par les résultats présentés aujourd'hui à Berlin et, simultanément, nous sommes parfaitement conscients du travail qui reste à accomplir," a déclaré Michael Bozik, M.D., Président directeur général de Knopp. "Nous sommes impatients de confirmer et d'élargir ces résultats dans le cadre d'études de Phase 3, que nous espérons entamer en 2010." Knopp a officiellement incité les organismes de contrôle, aux Etats-Unis et dans l'Union Européenne, à obtenir un apport scientifique de leur programme prévu d'études de Phase 3, dont une rencontre avec la FDA américaine, fixée pour janvier 2010.

Le Dr. Cudkowicz a ajouté: "Les résultats en matière de sécurité et les tendances d'amélioration des résultats fonctionnels et de la survie, observées au cours de cette étude, fournissent des preuves préliminaires confortant le résultat de l'évaluation actuelle de KNS-760704 dans le cadre d'essais cliniques de Phase 3."

L'objectif principal de cette étude de Phase 2 était d'évaluer la sécurité et la tolérabilité de KNS-760704 chez les patients atteints de SLA, pendant une période pouvant aller jusqu'à neuf mois. Les objectifs secondaires comprenaient la mesure des effets cliniques de KNS-760704 sur le déclin fonctionnel et la mortalité. La conception de cette étude, en deux parties, a permis d'évaluer les effets de KNS-760704 sur le même échantillon de patients atteints de SLA, lors de deux périodes de traitement randomisées en double aveugle,interrompues par une période de repos d'un mois, sous placebo.

Dans la première partie de cette étude, 102 sujets ont reçu des doses quotidiennes de 50 mg, 150 mg ou 300 mg de KNS-760704, ou un placebo, pendant 12 semaines. KNS-760704 a montré que la diminution du taux de progression de la maladie, telle que mesurée par la différence entre les courbes de la nouvelle échelle fonctionnelle SLA dite ALSFRS-R des différents groupes de traitement, variait selon les doses - le groupe auquel avait été administré des doses de 300 mg ayant retiré le plus important avantage.

Dans la seconde partie de cette étude, 92 sujets ont été choisi à nouveau au hasard pour recevoir des doses quotidiennes de 50 mg ou de 300 mg de KNS-760704 pendant 24 semaines. Outre le fait que les résultats suggéraient à nouveau que la diminution du taux de progression de la maladie, telle que mesurée par l'échelle fonctionnelle dite ALSFRS-R, variait selon les doses administrées, on a également observé une tendance d'avantage de survie dans le groupe ayant reçu des doses de 300 mg, en comparaison avec celui ayant reçu des doses de 50 mg. Au cours d'un test exploratoire combinant des résultats en matière de mortalité et fonctionnels, ona a relevé une amélioration considérable des résultats des sujets du groupe ayant reçu des doses de 300 mg, en comparaison avec ceux du groupe ayant reçu des doses de 50 mg.

A propos de KNS-760704

KNS-760704 est un benzothiazole de poids moléculaire bas qui a démontré améliorer la fonction mitochondriale et conférer une protection cellulaire considérable aux neurones soumis au stress. La forme pure de ce benzothiazole synthétique (6R)-2-amino-4, 5, 6,7-tetrahydro-6-(propylamino)benzothiazole, KNS-760704 est hautement biodisponible oralement, soluble dans l'eau, excrété par les reins, et seulement modérément lié à la protéine. Ce composé a reçu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) américaine et Commission Européenne pour le traitement des patients atteints de SLA, ainsi que la désignation Fast Track de la FDA.

A propos de la SLA

La sclérose latérale amyotrophique est une maladie neurodégénérative rapide, universellement fatale, caractérisée par une faiblesse musculaire progressive et l'émaciation. La SLA touche des adultes dans la fleur de l'âge et crée une charge substantielle pour les soigneurs. La prévalence aux Etats-Unis est d'environ 20.000 et l'incidence globale est d'environ deux pour 100.000. Un seul médicament a été homologué pour le traitement de la SLA. Suite à l'apparition des premiers symptômes, l'espérance de vie est généralement comprise entre trois et cinq ans.

A propos de Knopp Neurosciences Inc.

Knopp Neurosciences, basée à Pittsburg, en Pennsylvanie, aux Etats-Unis, est une entreprise de découverte et de développement de médicaments, qui se consacre à fournir des traitements révolutionnaires pour les maladies neurologiques grâce à l'innovation, l'expérience et le partenariat. Le produit candidat le plus important de la société est KNS-760704, une petite molécule biodisponible oralement en cours de développement pour le traitement de la SLA. Le leadership de Knopp comprend des cadres expérimentés dans le développement et la découverte de médicaments pour les neurosciences ayant par le passé travaillé pour des sociétés pharmaceutiques de premier plan. Knopp est financé par Saturn Capital Inc. de Boston, comme agent de placement, et Saturn Partners II, comme investisseur principal.

A propos du 20e Symposium international sur la SLA/MND (Berlin, Allemagne)

Le Symposium International sur la SLA/MND est un événement annuel unique qui rassemble des chercheurs internationaux de premier plan et des professionnels des soins de santé et sociaux afin de présenter et débattre des innovations-clés dans leurs domaines respectifs. Ce Symposium est bien établi comme le plus important forum pour les personnes intéressées par l'amélioration des soins, la compréhension de la pathogenèse des maladies et le développement de nouveaux traitements pour la SLA/MND. Cet échange international de connaissances et de stratégies est essentiel pour fournir les meilleurs soins possibles aux personnes atteintes de SLA/MND et nous rapprocher du jour où plus personne n'aura à vivre avec les effets dévastateurs de la SLA/MND. La Motor Neurone Disease (MND) Association, de Northampton, au Royaume Uni, est l'organisatrice du Symposium International sur la SLA/MND. L'édition 2009 de l'événement est accueillie par la Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V. (DGM) (association allemande pour les maladies neuromusculaires).

Ce communiqué de presse contient des "énoncés prospectifs", y compris des énoncés relatifs aux dossiers réglementaires et aux programmes de développement clinique prévus par Knopp pour KNS-760704. Tous les énoncés prospectifs sont basés sur les suppositions et attentes actuelles de la direction, et comportent des risques, des incertitudes et d'autres facteurs importants, incluant tout spécialement les incertitudes inhérentes aux essais cliniques et aux programmes de développement produit, à la disponibilité du financement pour prendre en charge la poursuite des recherches et des études, à la disponibilité ou disponibilité potentielle de thérapies ou traitements alternatifs, à la disponibilité d'une protection des brevets pour les découvertes et les alliances stratégiques, ainsi qu'à des facteurs supplémentaires qui peuvent conduire les résultats réels de Knopp à être différents de nos attentes. Il n'est pas possible de garantir que KNS-760704 aboutira à un développement ou une fabrication fructueux ou que les résultats définitifs des études cliniques permettront de supporter les autorisations réglementaires requises pour commercialiser les produits. Knopp n'assume aucune responsabilité quant à la mise à jour ou la révision de ces énoncés prospectifs, que ce soit suite à de nouvelles informations, à des événements futurs ou autre chose.

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Knopp Neurosciences Inc.

Vice Président exécutif, Dévelopment d'entreprise et affaires publiques

Source : Yahoo