Knopp Neurosciences stelt resultaten van fase 2 met KNS-760704 bij ALS

30-10-2009

Knopp Neurosciences Inc. zei dat het de resultaten van een fase 2 veiligheids en verdraagzaamheidstudie van KNS-760704 bij ALS zou voorstellen bij het 20e Internationaal symposium over ALS/MND in Berlijn op 20 december 2009.

De fase 2 studie was een willekeurige, placebogecontroleerde, dubbelblinde proef om de veiligheid, verdraagzaamheid en de klinische effecten van 3 doseringsniveaus van KNS-760704 versus placebo gedurende 12 weken te evalueren. De inschrijving gaf 102 subjecten verspreid over 20 U.S. studie centra.

De resultaten zullen voorgesteld worden tijdens een spreekbeurt gegeven door Merit Cudkowicz, M.D., mede professor Neurologie aan de Harvard medische school en hoofd onderzoeker bij deze studie. Dr. Cudkowicz is mede-directeur van de ALS kliniek en de “Neurology Clinical Trials Unit” bij het “Massachusetts General Hospital” en Partners Healthcare System.

Knopp Neurosciences gelooft dat de fase 2 studie veelbelovende trends aantoonde die een evaluatie van KNS-760704 in een grote fase 3 studie ondersteunt, die de onderneming verwacht aan te vangen in Noord-Amerika en Europa in 2010. “Verdere testen in een grote en definitieve test garanderen de uitbreiding van de resultaten getoond in fase 2 en zal aantonen dat KNS-760704 een effectieve behandeling voor ALS is.” Zegt Dr. Cudcowicz. Knopp Neurosciencens verwacht de fase 2 resultaten te bespreken met de US Food en Drug administration en het “European Medicines Agency” (EMEA) vooraleer de fase3 studies te starten.

De 98 subjecten die de studie voltooiden, waren verkiesbaar voor her-randomisatie in een dubbelblinde uitbreidingsfase om de veiligheid, verdraagzaamheid en de klinische effecten van 2 doseringsniveaus van KNS-760704 gedurende 6 maanden vast te stellen, zonder placebo controle. Na beëindiging van de zes maanden uitbreiding, die nog steeds bezig is, zullen de proefpersonen verkiesbaar zijn om mee te doen aan een open-label uitbreidingsfase van 48 weken waarin alle deelnemers de hoogste dosis van KNS-760704 zullen krijgen.

Over KNS-760704.

KNS-760704 is een benzothiazole met een laag moleculair gewicht waarvan aangetoond is dat het de mitochondriale functie verbeterd en dat significante moleculaire bescherming geeft aan neuronen onder stress. De pure vorm van het synthetische benzothiazole (6R)-2-amino-4,5,6,7-tetrahydro-6-(propylamino)benzothiazole, KNS-760704 is hoogst oraal bio beschikbaar, water oplosbaar, uitgescheidbaar via de nieren en slechts gematigd proteine gebonden. In de studies van fase 1 werd aangetoond dat de samenstelling veilig is en goed verdragen wordt door gezonde menselijke subjecten. KNS-760704 heeft de benaming weesgeneesmiddel verkregen door de U.S. Food and Drug Administration en de Europese Medicines Agency voor de behandeling van patiënten met ALS.

Over ALS

Amyotrofische Laterale Sclerose is een snelle, universeel fatale neurodegeneratieve ziekte gekarakteriseerd door progressieve spierzwakte en wegkwijning. ALS treft mensen in de fleur van hun leven en creëert een aanzienlijke last voor zorgverleners. In de US zijn er ongeveer 20000 zieken en de frequentie is ongeveer 2 per 100000. Wereldwijde frequentie wordt geschat op 2 tot 9 mensen per 100000. Er is slecht 1 geneesmiddel goedgekeurd voor de behandeling van ALS. Levensverwachting na aanvang van de symptomen is gewoonlijk drie tot vijf jaar.

Over Knopp Neurosciences Inc.

Knopp Neurosciences is een bedrijf dat geneesmiddelen ontdekt en ontwikkelt, met een focus op aflevering van doorbraak behandelingen voor neurologische ziekten door innovatie, ervaring en partnerschap. De belangrijkste produkt kandidaat van het bedrijf is KNS-760704, een oraal biobeschikbaar klein molecule in de ontwikkeling voor de behandeling van ALS. Het leiderschap van Knopp omvat ervaren neurowetenschappelijke geneesmiddelontwikkeling.

Over het 20e Internationaal symposium over ALS/MND (8-10 december 2009 in Berlijn, Duitsland)

Het Internationaal symposium over ALS/MND is een jaarlijks evenement dat vooraanstaande ontwikkelaars en gezondheids en sociale zorg professionelen samenbrengt om nieuwigheden in hun respectievelijke vakgebieden voor te stellen en te bespreken. Het internationaal symposium is stevig gevestigd als het eerste forum voor dezen die geïnteresseerd zijn in verbetering van de zorg, begrijpen van de ziekte pathogenese en ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor ALS/MND. De internationale uitwisseling van kennis en strategieën is essentieel om de best mogelijke zorg te voorzien voor mensen met ALS/MND en om ons dichter te brengen tot een dag dat niemand meer moet leven met de verschrikkelijke impact van ALS/MND. De Motor Neurone Disease (MND) Association in Northampton, UK, organiseert het international symposium over ALS/MND. Het evenement van 2009 wordt georganiseerd door de Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V. (DGM) (German neuromuscular diseases Association).

Dit persbericht bevat "toekomstgerichte mededelingen", inclusief verklaringen met betrekking tot voorgenomen regelgeving die Knopp’s wil deponeren en klinische ontwikkelingsprogramma's voor KNS-760704. Alle toekomstgerichte mededelingen zijn gebaseerd op huidige veronderstellingen en verwachtingen van het management en omvatten risico's, onzekerheden en andere belangrijke factoren, vooral met inbegrip de onzekerheden die inherent zijn aan klinische studies en product ontwikkelingsprogramma's, de beschikbaarheid van financiële steun voor verder onderzoek en studies, de beschikbaarheid of potentiële beschikbaarheid van alternatieve therapieën of behandelingen, de beschikbaarheid van de octrooibescherming voor de ontdekkingen en strategische allianties, evenals aanvullende factoren die ertoe kunnen leiden dat Knopp's werkelijke resultaten verschillen van onze verwachtingen. Er kan geen garantie gegeven worden dat KNS-760704 met succes zal worden ontwikkeld of vervaardigd of dat de definitieve resultaten van klinische studies de nodige goedkeuringen zullen krijgen die nodig zijn om de producten af te mogen verdelen. Knopp neemt geen verplichting op zich om zulke toekomstige mededelingen bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of andere.

Vertaling: Doris Willaert

Source: ALS Independence

Share