Le médicament expérimental SB509 paraît sûr et montre à faire entendre l'efficacité

Le SB509 améliore de façon modeste la force musculaire. Un rapport donné à la réunion à propos de procès du composé expérimental SB509 suggère que la substance est sûre et bien supportée et peut aussi avoir un effet positif sur la fonction chez des personnes avec la SLA. Le SB509 est en voie de développement par Sangamo Biosciences, à Richmond, en Californie, entreprise de biotechnologie, qui fonda ce procès phase 2. Le composé contient le gène pour un activateur d'une protéine appelée facteur de croissance endothelial vasculaire A (VEGF A). La protéine VEGF A augmente la production de vaisseaux sanguins et peut protéger ou nourrir des cellules nerveuses. Chez des personnes avec la SLA, les niveaux de VEGF A dans le fluide épinal sont plus bas que normal, et des récepteurs (sites supprimants) pour le VEGF sont augmentés dans les vaisseaux sanguins et dans la moelle épinière, peut-être parce que le corps tente de compenser pour les niveaux de protéines VEGF plus bas.

A propos du procès SB509

Quarante-cinq personnes avec la SLA sont enrôlés dans le procès phase 2 partiellement complété, et le rapport de la réunion inclut des données de 22 d'entre eux. Tous les participants au procès sont traîtés avec le SB509. Ils sont comparés à un groupe de contrôle “historique” -- des patients SLA non-traîtés qui peuvent avoir figuré dans un groupe placébo dans d'autres procès mais qui ne sont pas enrôlés dans ce procès. Quatre mois après le traitement avec le SB509, six des 19 personnes

(32%) montrèrent une amélioration à des résultats de tests de muscles manuels. Ces participants au procès reçurent chacun deux mises d'injections dans la nuque, les bras et les jambes, après trois mois. Dans le groupe de contrôle historique, 26 des 153 (17%) montrèrent une amélioration aux tests de muscles manuels. Cinq des six personnes traîtés avec le SB509 qui montrèrent une amélioration aux tests de muscles manuels améliorèrent également à l'échelle de taux fonctionnelle SLA, qui évalue des capacités physiques, et/ou une mesure respiratoire appelée capacité de force vitale. Le procès eut lieu à la California Pacific Medical Center à San Francisco, la Univesity of Kansas Medical Center à Kansas City, et la Johns Hopkins University à Baltimore. Les trois institutions sont des sites pour MDA/SLA Centers, desquelles sont tirés des participants à l'étude (bien que la MDA ne soutint pas directement cette étude). Jeffrey Rothstein, qui dirige la MDA/SLA Center à Johns Hopkins University à Baltimore, dit que la capacité de maintenir la force musculaire ou remettre sa détérioration pourrait avoir un impacte significatif sur la qualité de vie des personnes avec la SLA.

Participation au procès SB509

Les découvertes modéremment positives pour le SB509 pourraient signifier qu'il montera dans le test phase 3 (à grande échelle). Le MDA annoncera des détails sur le recrutement d'étude, quand et lorsqu'ils seront disponibles, sur le Web site et dans sa MDA SLA Newsmagazine.

Traduction: Eric De Keyser

Source: ALS Independence