Un nouveau traitement pour la SLA donne de l’espoir

« C’était le 27 août 2009, le jour qui changea notre vie pour toujours lorsqu’il reçu le diagnostic », dit Christine Jourdan épouse, de Dudley Jourdan de Covinnton atteint de SLA qui était en encore pompier il y a peu.

Jourdan, son épouse, sa fille et sa petite-fille étaient présents lorsque le docteur Gabriel Lasala a révélé le protocole SLA pour le traitement de la maladie. Cette annonce a été faite lors d’une réunion du groupe de soutien à Covington lundi soir.

Jusqu’à maintenant l’élocution de Jourdan et quelques fonctions motrices étaient touchées. Mais l’avenir angoisse la famille. SLA, la sclérose latérale amyotrophique est une maladie neurologique progressive qui touche les neurones et la moelle épinière. Lorsque les neurones meurent le cerveau perd la capacité de contrôler et de piloter les mouvements des muscles. Dans certains cas les patients sont atteints de paralysie et décèdent.

Des symptômes précoces de la faiblesse musculaire se manifestent en parlant, en déglutissant ou en respirant. Bien qu’il n’existe pas de traitement le médicament Riluzole ralenti la progression de la maladie.

Localement il existe un protocole clinique agréé par la FDA et qui pourrait être un traitement révolutionnaire de la maladie.

Le protocole de traitement de Lasala utilisera des cellules souches mésenchymateuses prélevées dans la moelle osseuse du patient. Les cellule se multiplient et dès que leur nombre atteint 50 millions, elles sont injectées dans la moelle épinière au niveau de la région lombaire, cette méthode est comparable à une ponction lombaire.

Lasala espère que les cellules, dont la faculté qui est de se renouveler par elle-même et aussi de se différencier en diverses sortes de cellules, pourront se différencier en cellule oliogodrocyte pour améliorer la croissance anoxale des fonctions neurologiques. La sécrétion de neurotransmetteurs comble le déficit et permet ainsi de ralentir le processus dégénératif.

« Ce n’est pas une guérison », insiste Lasala. « Mais cela devrait freiner la progression de la maladie et le patient devrait éprouver une amélioration »

La recherche clinique de Lasala est unique dans le monde avec un protocole qui se déroule à Emory et qui utilise des cellules souches allogènes (fœtales) qui sont ré-injectées dans la matière grise par 5 à 10 injections. Il existe un autre étude en Israël qui à ce jour n’est pas encore homologuée.

La procédure de Lasala a été homologuées par la FDA pour la phase I du protocole qui concerne 6 patients. Dès que la sécurité du traitement sera établie, la phase II de l’étude débutera ce qui permettra de soigner plus de patients, ces derniers participant à l’étude.

Durant la phase I les 6 patients recevront les cellules souches et le traitement de Lasala.

Trente à soixante personnes parmi les patients qui prennent part à la phase II du protocole seront divisés en deux groupes. Un groupe recevra un placebo et l’autre groupe recevra le traitement à base de cellules souches comme dans toute étude scientifique. L’accès à la phase II de l’étude sera largement ouvert permettant ainsi de rendre le traitement accessible pour un prix déterminé par la FDA. Il n’y a pas de coût pour les patients prenant part au protocole.

Les personnes qui veulent participer à la phase I du protocole doivent satisfaire aux critères d’admission suivants : être un homme ou une femme adulte de plus de 18 ans, bien comprendre le protocole et être disposé à y prendre part, avoir reçu un diagnostic de la SLA de modéré à sévère, avoir une capacité vitale à 50% de la valeur de référence, avoir été diagnostiqué il y moins de 36 mois et plus de 6 mois, avoir un taux d’hématocrite de 30 pour cent avec 100.000 plaquettes au minimum et un INR inférieur ou égal à 1.5.

En outre les candidats du protocole ne doivent pas se trouver dans les cas suivants : avoir une malade apparentée qui affecte la moelle osseuse telle que la maladie lymphoproliférative (lymphoman), prendre du riluzole quatre semaines après le début de l’étude et à tout moment durant l’étude, être hémophile ou être sujet à des désordres sanguins, avoir une hypersensibilité au sérum fœtal, être infecté par le VIH. De plus le serum creatinine doit être supérieur à 3.0 pour les sujets non dialysés.

Et aussi les patients ne doivent avoir aucune infection de la peau à l’emplacement des injections ou d’autre infection systémique. Ils ne doivent pas fumer, ne pas avoir d’addiction à la drogue ou aux cigarettes, ne pas être enceinte ou donner le sein. Enfin aucun des patients ne doit se trouver dans une condition jugée inadéquate pour l’étude par le Responsable du Programme.

Tandis que la plupart d’entre nous n’ont aucune idée sur la nature de ces critères, la terminologie est très bien connue des malades.

Lasala s’attend à ce que l’étude soit déclarée sans danger pour pouvoir passer de la phase I à la phase II plus rapidement que les 12 mois accordés par la FDA.

« Cela freinera la maladie avec une légère amélioration pour le patient, mais cela ne suffira pas pour une guérison. Le patient ne pourra pas faire marche arrière et se retrouver dans sa situation initiale. Je ne pense pas que cela puisse guérir la SLA avec la technologie disponible » déclare Lasala.

Lasala a actuellement sept protocoles en cours, la plupart concernent les fonctions cardiaques. Le huitième protocole attend une homologation de la FDA et traite des lésions de la moelle épinière.

Il s’attend à ce que le protocole bénéficie «d’un coup de d’accélérateur » et que la FDA accordera très prochainement un accès très large. L’accès très large permettra aux patients de suivre la procédure pour un prix qui sera déterminé par la FDA. Lasala prévient que la thérapie cellulaire est coûteuse à cause de la technologie qu’elle nécessite. Par la recherche pharmaceutique(médicaments ) les investisseurs compensent largement leurs coûts car le résultat final donne un rendement sur leur investissement.

Contrairement aux médicaments les cellules souches ne se conservent pas des années sur une étagère et doivent être conservées en laboratoire ce qui coûte très cher.

Jourdan espère pouvoir participer au premier protocole. Puisqu’il a reçu le diagnostic il y a six mois il est un candidat idéal. Et aussi parce que c’est «un véritable magicien» comme le dit Cara sa petite-fille de 12 ans très inspirée par son grand-père et qui veut à l’avenir devenir microbiologiste pour le soigner, lui et les autres malades.

Traduction: Philippe Augu

Source: ALS Independence