Participation clinique à un test sur les cellules souches

Dans le premier test clinique du genre aux Etats-Unis approuvé par le gouvernement fédéral, des patients atteints de SLA seront traités par leurs propres cellules souches. Le but est d'espérer ralentir la progression de cette maladie neuro-dégénérative fatale. TCA Cellular Therapy de Covington - une compagnie de recherche et développement sur les cellules souches détenue par le privé - a engagé le premier des 6 participants à la Phase I du test récemment approuvé par la U.S. Food and Drug Administration (FDA).

"Nous attendons de ce test de pouvoir, sans risques, retarder la progression de la maladie" nous informe le Dr Gabriel Lasala, directeur médical de la compagnie, à l'assemblée présente pour une réunion du groupe de soutien de la branche de l'ALS Association (AA) à La./Miss. TCA Cellular Therapy compte également sur de légères améliorations sur les effets de la SLA, sans s'attendre pour autant à une guérison, enchaîne Lasala.

"Compte tenu de la technologie dont nous disposons actuellement, il n'est pas possible d'envisager une guérison de la SLA par ces cellules souches. Peut-être dans le futur..." ajoute-t-il.

Néanmoins, les victimes de la SLA et leur famille ne peuvent s'empêcher de s' intéresser à ce nouveau test. "Nous sommes enthousiastes évidemment !" dit Renée Lowery, directrice des services aux patients, section La./Miss. de l'AA. "Ceci est très prometteur" dit Niki McWilliams de Breaux Bridge, présente à une réunion d'un groupe de soutien le 15 mars. On lui a diagnostiqué une SLA il y a 10 ans.

Lasala a déjà rencontré ce mois-ci les groupes de soutien de la SLA à Covington et New Orleans pour diffuser l'information aux personnes souhaitant participer à ce test.

La SLA altère les cellules nerveuses du cerveau et de la colonne vertébrale affectant l'action volontaire des muscles et pouvant mener à une paralysie, nous rappelle l'AA.

Les premiers symptômes peuvent apparaître au niveau des muscles de l'élocution, de la déglutition ainsi que dans les mains, les bras, les jambes ou les pieds. D'après l'AA, la durée de vie moyenne se situe entre 3 et 5 ans, bien que beaucoup de personnes vivent encore 10 ans et plus avec la maladie. Chez un petit nombre de personnes atteintes on a pu observer une diminution et même un arrêt de la progression de la SLA.

"C'est une maladie très accablante pour le patient et sa famille", dit Janet Jones, docteur et opérateur en chef au TCA Cellular Therapy. Janet sait de quoi elle parle, elle vient de perdre son beau-frère de 45 ans il y a à peine 1 an...

Un autre test a déjà démarré il y a peu dans une autre compagnie, utilisant des cellules souches embryonnaires pour traiter la SLA. Mais le test de la TCA Cellular Therapy, approuvé à la mi-janvier par la FDA sera le premier à utiliser les propres cellules souches adultes du patient. Pratiquant la cardiologue, Lasala s'était depuis longtemps déjà intéressé aux cellules souches dans le traitement des maladies cardiovasculaires, explique-t-il encore à la réunion de la semaine passée.

Il a formé une équipe avec Jose Minguell, docteur et directeur scientifique à la TCA et un biologiste cellulaire, pour lancer 5 tests cliniques - toujours en cours - utilisant de nouveau les cellules souches des patients pour le traitement de maladies cardiaques et maladies vasculaires périphériques.

Mais le nouveau test sur la SLA sera donc le premier test neurologique mis en oeuvre par la compagnie; le suivant - sur les lésions de la colonne vertébrale - est actuellement suivi de près par la FDA, selon une publication de la compagnie.

Les docteurs Lasala et Jones nous expliquent en quoi va consister le test.

Pendant que le patient sera sous sédation, des cellules souches vont être recueillies dans l'os iliaque sous anesthésie locale pour une opération sans douleur. Ces cellules souches seront alors "multipliées" en laboratoire sur une période d'environ 21 jours, puis injectées dans la moelle du patient. Ces cellules - appelées cellules souches de mésenchyme - ont la faculté de se renouveler par division cellulaire et de se différencier en tissus différents. Elles vont alors pouvoir se former en myéline, qui est l'enveloppe des neurones, et pourront ainsi envoyer des "signaux" qui aideront à la guérison des cellules endommagées.

Le test sera effectué sur des hommes et des femmes de plus de 18 ans, porteurs d'une forme modérée à sévère de la SLA et chez qui l'évolution de la maladie est en cours depuis une période de 6 mois à 3 ans.

Une maladie ou un médicament affectant la moelle épinière, l'hémophilie, le Sida, le fait de fumer, l'alcoolisme et la dépendance à la drogue sont certains des facteurs qui pourraient exclure un malade souhaitant participer à ce test. Alors qu'on ne comptera que 6 personnes pour la phase I du test, la compagnie prévoit entre 30 et 60 personnes pour la phase II.

La compagnie a aussi demandé une permission élargie à la FDA, appelée parfois "usage compatissant"* qui permettrait aux patients de pouvoir quand même avoir accès au traitement. Dans ce cas, toutefois, un grand nombre de compagnies d'assurance n'interviendraient pas dans les frais d'un traitement encore à l'essai. Mais le coût exact n'est pas encore déterminé et dépendra de toute façon des décisions de la FDA, termine de nous expliquer Lasala.

Quelqu'un qui attendait cette réunion avec impatience c'est Donald Mayeaux de Prairieville, venu avec sa femme et sa fille. Il vient d'apprendre sa maladie il y a 2 semaines. Elle s'est déclarée par des symptômes se présentant sous forme de difficultés d'articulation, de convulsions musculaires et par des épisodes de souffle court. Ce scientifique et inventeur, dont le centre d'opération se situe à Gonzales, fournit des produits analytiques pour l'industrie du gaz naturel. Mayeaux suit déjà un traitement à l'Hopital Méthodiste de Houston, dotée d'une clinique de la SLA. "J'ai décidé désormais de me consacrer entièrement à l'étude de toutes les informations existant à ce jour sur la SLA."

Traduction: Véronique Lemineur

Source: ALS Independence