Innovation radicale cellule souche anglais dans le combat contre la maladie neurones moteurs

Des cellules cerveaux portant une mutation génétique potentiellement mortelle liée à la maladie neurones moteurs, étaient crées pour la première fois dans un laboratoire anglais.

L’innovation radicale cellule souche marque la première démarche essentielle dans un offensif élémentaire contre la condition dévastateur de laquelle les victimes incluent l’astrophysicien respecté Professeur Stephen Hawking.

Une équipe de l’Université d’Edinburgh, y inclus le pionnier du mouton Dolly, Professeur Ian Wilmut, a transformé des cellules de peau ordinaires des patients dans des nerfs moteurs ‘nuisant’ portant le défaut.

Des cellules de support gliales qui aident à maintenir les neurones dans le cerveau étaient aussi crées avec la mutation.

Les scientifiques espèrent que le travail fournirait des points de vues dans comment la maladie se développe, et permettra le criblage rapide de components de médicaments potentiellement thérapeutiques.

Tant que ne pas repousser une guérison directe subséquent dans le future, les scientifiques ne veulent pas établir des espoirs faux à cette étape.

Les scientifiques d’Edinburgh sont des joueurs clés dans un programme de recherche nouveau de 800.000 £ (920.000 €) financé et lancé par l’Association de Maladie Neurones Moteurs.

Des autres incluent les équipes sous la direction de Professeur Chris Shaw au King’s College London et Professeur Tom Maniatis à l’Université de Colombie à New York.

Leur focus principal est sur le TDP-43, une mutation de gène attentivement concerné avec la maladie neurone moteur (MND).

Bien que ça semble être une cause directe dans seulement 1% des cas, la protéine produite par le gène est trouvée dans les cerveaux de presque 90% de gens avec la maladie.

Ceci appoint à la mutation ayant un rôle pivotale dans la plupart des types de MND qui n’est pas encore compris.

Un des buts principaux de la recherché MND était de trouver une façon simple d’étudier la maladie soigneusement dans un plat laboratoire.

De la technologie nouvelle cellule souche a maintenant facilité cela en permettant les scientifiques de produire des grands nombres de cellules humaines avec le gène TDP-43.

Récemment on a découvert que des cellules de peau ordinaires peuvent être génétiquement changées pour leurs donner les caractéristiques des cellules souches embryonnaires – cellules ‘mère’ fermes, normalement obtenues des embryons d’une étape tôt, avec l’aptitude de grandir dans presque tout type de tissue de corps.

Des cellules reprogrammées de cette manière sont connues comme cellules souche pluripotentes induites (iPS)

Les scientifiques d’Edinburgh on produit avec succès des cellules iPS des cellules peau données par trois patients, et gérées pour les transformer dans des cellules gliales portant TDP-43 et des neurones.

Professeur Siddharthan Chandran, un membre principale de l’équipe Edinburgh, a décrit MND comme un ‘choquer de la maladie’ pour laquelle on n’avait pas de traitement effectif.

La maladie cause le gaspillage progressive des muscles et affecte les fonctions vitaux comme la respiration et l’avale. La maladie tue 5 gens par jour dans le Royaume-Uni, avec la plupart des victimes vivant entre les 2 et les 5 ans. La moitié de ceux diagnostiqués avec la maladie meurent dans les 14 mois.

Les scientifiques espèrent que la nouvelle recherche mènera au moins aux traitements qui retardent la progression de la maladie.

"Soyez pragmatique je pense que retardant la maladie est le premier but, arrêtant la maladie le deuxième, et le home run sera de rétablir la fonction, "a dit Prof Chandran.

Des cellules souches induites permettent les scientifiques de marcher dehors le champ de mines éthique avoisinant l’emploi d’embryons humains et des hybrides animal-humain cultivés.

Traduction: Joke Mulleners

Source: ALS Independence