Une nouvelle thérapie freine la progression de la maladie et augmente le pronostique vital lors d’essais précliniques sur la maladie.

Dans un article publié dans Nature Genetics today, les chercheurs scientifiques de l’ALS TDI (ALS Therapy Development Institute) expliquent comment ils sont parvenus à identifier et à réaliser un essai préclinique réussi sans biais (Un biais est une cause d'erreur d'une analyse statistique liée à la méthode de l'expérimentation.) en vue d’ une nouvelle thérapie future pour la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA) par le typage d’expression génique.

Cette recherche vient s’ajouter à l’ensemble de recherches indiquant l’implication du système immunitaire dans la SLA et jette une nouvelle lumière sur la modulation du système immunitaire comme démarche de traitement. Les auteurs rapportent que le fait de bloquer l’interaction entre deux molécules du système immunitaire peut sensiblement freiner la progression de la maladie chez un modèle murin de la SLA.

La thérapie, ALS TDI 00846, bloque l’activation d’une protéine de surface, le coordinat CD40 (ligand), et modifie une réaction clé du système immunitaire que l’on ne savait jusqu’ici pas associée à l’évolution de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA). Dans leur étude, les auteurs montrent que la voie utilisée pour identifier ALS TDI 00846 est également surexprimée dans 56% des échantillons de patients SLA analysés par l’Institut. Bien que l’on considère généralement la SLA comme une maladie du système nerveux central, il a été démontré que ce nouveau traitement modifiant la maladie affectait directement l’activité des catégories de cellules immunitaires responsables de l’entretien et de la restauration du système nerveux périphérique.

”Des cinq voies que nous avons trouvées, deux sont associées à l’activation de cellules T, deux à l’activation macrophage et une voie comprend les gènes impliqués dans la régulation co-stimulatoire des systèmes immunitaires. Du fait que nous ayons pu freiner l’évolution de la maladie, du moins chez les souris, lorsque nous avons bloqué la voie co-stimulatoire avec l’ALS TDI 00846, nous pensons avoir déclenché un processus immunitaire qui pourrait avoir entraîné la dégénérescence des neurones. Nous espérons que cette recherche ouvre la voie à une nouvelle catégorie de stratégies thérapeutiques pour la SLA », déclare John Lincecum, docteur en philosophie, directeur associé en recherche biologique chez ALS TDI et coauteur de l’article avec le directeur des opérations in vivo, Fernando Vieira, docteur en médecine.

Cette publication intitulée “D’une analyse transcriptome au traitement thérapeutique anti-CD40L de la Sclérose Latérale Amyotrophique suivant le modèle SOD1 » détaille plus particulièrement la détermination de la voie co-stimulatoire, qui est un acteur clé dans la réaction du système immunitaire, et le développement de l’ALS TDI 00846 comme thérapie biologique. L’élaboration préclinique de ce traitement futur pour la SLA est possible grâce aux aides multi-annuelles de l’Association pour la Dystrophie Musculaire, du département de la Défense, et de la Fondation RGK ainsi qu’aux dons de centaines de personnes vivant avec cette dévastatrice maladie neurodégénérescente.

“ALS TDI a été fondé pour pallier au défaut de développement de médicaments pour la SLA, en ce compris le manque de connexion entre les découvertes phares et le développement thérapeutique. Notre infrastructure, qui est entièrement subventionnée par la communauté SLA, est tout particulièrement appropriée pour combler cet écart. Avec cette publication, nous commençons à montrer toutes les possibilités de cette approche. » déclare Steve Perrin, docteur en Philosophie, PDG et directeur scientifique en chef d’ALS TDI. Avant la publication dans Nature Genetics, les scientifiques d’ALS TDI ont défendu leurs premiers résultats et données sur le terrain lors de nombreuses conférences scientifiques de grand renom en 2009, y compris lors du meeting annuel de la Société de Neuroscience à Chicago, de la conférence internationale BIO à Atlanta, de la conférence du premier partenariat international pour les soins à New York, et du symposium international pour la recherche MND/SLA à Berlin, en Allemagne.

”Ce que l’équipe a accompli en laboratoire en terme de découverte et de développement est sans précédent, résultat dont toute la communauté peut être fière. Nous estimons que l’étape logique suivante pour cette molécule, ALS TDI 00846, sera son introduction le plus tôt possible dans des essais cliniques et c’est exactement ce à quoi l’équipe dirigeante s’attèle. Bien que nous soyons optimistes quant au succès de ce médicament pour freiner la maladie, nous savons que nous devons continuer la recherche et élaborer des moyens thérapeutiques supplémentaires afin que tous les patients SLA aient la chance de se battre, » fait remarquer Augie Nieto, président du conseil d’administration chez ALS TDI, dans un courriel. Nieto a été diagnostiqué SLA en 2006 et a récolté plus de 21 million de dollars pour la recherche SLA. En plus de diriger l’équipe ALS TDI, Nieto est vice-président au niveau national de MDA dont il co-préside la division SLA avec sa femme Lynne.

A propos d’ALS TDI

La mission de l’ ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) est de développer des thérapies efficaces qui freinent ou arrêtent la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA), le plus tôt possible. ALS TDI a pour objectif de trouver une réponse à cette urgence médicale, pour ce faire, ALS TDI mène un vaste programme de recherche tout en étant le plus assidu à l’échelle mondiale pour valider pré cliniquement les thérapies potentielles : les petites molécules, les protéines biologiques, les thérapies géniques et les constructions basées sur la cellule. ALS TDI, leader sur le plan mondial en biotechnologie à but non lucratif, a développé une plateforme à l’échelle industrielle qui permet l’élaboration et l’expérimentation de dizaines de thérapies potentielles chaque année. Fondé par et pour les patients, l’Institut est la seule entreprise biotechnologique à but non lucratif au monde comptant plus de 30 scientifiques professionnels. Ajoutons que l’Institut de recherche basé à Cambridge, Massachusetts coopère tant avec les directeurs d’académie que d’industrie pour accélérer le développement thérapeutique pour la SLA. Pour de plus amples informations, consultez notre site www.als.net.

A propos de MDA 

MDA est le plus grand prestataire mondial du secteur non marchand en services SLA et bailleur de fonds pour la recherche SLA .Au fil des ans, MDA a investi 250 millions de dollars spécifiquement dévolus à la lutte contre la SLA. MDA gère plus de 200 cliniques et hôpitaux à travers le pays dont 36 sont des centres de soins et de recherche dévolus à la SLA. Les services inégalés de l’association en matière de soins, de recherche, de soutien et les programmes éducatifs procurent aide et espoir à plus d’un million d’Américains touchés par la SLA ou 42 autres maladies neuromusculaires.MDA est la première organisation à but non lucratif reconnue par l’American Medical Association à s’être vue décerné un Lifetime Achievement Award « pour contribution significative et durable à la santé et au bien-être de l’humanité ».

Un peu plus à propos d’ Augie's Quest 

Augie Nieto, Leader dans le secteur du Fitness, a fondé Augie's Quest (www.augiesquest.org) en conjonction avec la MDA's ALS Division. Nieto est cofondateur et ancien président de Life Fitness of Chicago, également président de Octane Fitness. Lui et sa femme, Lynne, sont coprésidents de MDA's ALS Division. Nieto a été diagnostiqué SLA en mars 2005, et Augie's Quest récolte essentiellement des fonds via un large choix d’événements spéciaux comme par exemple: "Fight Night" à Tustin, CA; Augie's Quest Bash à San Diego, CA; "Tradition of Hope" à Los Angeles, CA; "Celebrity Golf Classic" à Phoenix, AZ; "Gift of Time: St. Patty's Day Bash" à Denver, CO; "Field of Hope Gala" à New Jersey; "Secure A Cure Golf Classic" à Purchase, NY; "Big Canyon Golf" à Newport Beach, CA; The ClubCorp Charity Classic dans des clubs de golf à travers tout le pays; plus "Clubs for A Cure" pour Augie's Quest au LA Fitness et dans les Bally Total Fitness de tout le pays, ainsi que dans bons nombres d’autres clubs de santé indépendants ou régionaux.

Traduction: Estelle

Source: ALS Independence