Nouvelles approches thérapeutiques pour les MNN basées sur l'inhibition de l’ER stress

13-08-2010

Malheureusement il n'existe pas de traitement préventif ou curatif des MNN c'est pour cette raison que des thérapies efficaces sont requises. Nous avons montré récemment qu'un chemin cellulaire appelé le 'ER stress' déclenche la mort des cellules neuronale dans les MNN (Maladie du motoneurone). Plus important, nous et d'autres avons découvert que

a. le ER stress apparaît très rapidement dans le processus de la maladie, avant le début des symptômes, ce qui fait supposer que c'est une partie active, précoce et importante du processus qui tue les cellules nerveuses dans cette maladie.

b. le ER stress apparaît chez les personnes qui ont la forme la plus commune de MNN, maladie sporadique. Dans ce projet nous souhaitions déterminer si un médicament appelé BMC qui bloque le ER stress pouvait être utilisé pour retarder le début de la maladie et sa progression dans les cellules des moto neurones en culture et dans les cellules des animaux qui développent une MNN.

Résultats de l'étude :

1. Nous avons démontré que le médicament protège contre les effets toxiques qui apparaissent dans les cellules de motoneurones en cas de MNN.

2. Plus important, dans les modèles les plus largement acceptés de la maladie, les souris SOD1G93A, chez les animaux qui ont été traités avec le BMC, l'apparition des symptômes a été retardée et la perte des neurones a été significativement moindre en comparaison avec des animaux non traités, ce qui prouve que ce médicament protège contre la mort des motoneurones dans les MNN. Cette étude a ouvert une nouvelle et passionnante cible thérapeutique pour les personnes souffrant de MNN et accrédite l'hypothèse que le ER stress est une cible importante dans cette maladie. Ce médicament sera mis en application dans les futures études pour explorer son potentiel dans les MNN.

 

Traduction: Philippe Augu

Source: ALS Independence

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