Médicament antisens pour la SLA familiale

Le premier patient SLA/MND – motor neuron disease –qui reçoit un traitement Isis-SOD1 adéquat dans la phase 1 du test clinique. Isis Pharmaceuticals, Inc. a introduit ce traitement dans la forme héréditaire et agressive de la SLA familiale (SLAF).

Environ 20 % de tous les cas de SLAF sont causés par un gène mutant de la SOD1 (superoxyde dismutase). La “ALS Association” et la “Muscular Dystrophy Association” prévoient actuellement aussi des fonds pour le développement de l’Isis-SOD1 : il s’agit d’un médicament adéquat qui bloque la production de SOD1. Les techniques antisens inhibent les gènes déviants ou indésirables afin qu’ils ne puissent pas produire de protéines nuisibles.

“Cette thérapie constituera le premier traitement pour la SLA, spécifiquement pour la SOD1.  Il s’agit d’une entreprise de grande valeur et très précieuse.  La “ALS Association” co-sponsorise avec Isis ce traitement très prometteur.  C’est également possible grâce au soutien des donateurs” explique Lucie Bruijn,directeur scientifique de la “ALS Association ».

La phase 1 de l’étude d’Isis-SOD1 est une étude placebo contrôlée proportionnelle à la dose, concernant la sécurité, la tolérance et le profil pharmacocinétique de patients atteints d’une SALF causée par des mutations de la SOD1.  L’étude comprend 4 groupes de 8 personnes.

Isis-SOD1 est administré par voie intrathécale (dans le canal rachidien) à l’aide d’une pompe externe au cours d’une perfusion qui dure 12 heures.  Cette étude est menée dans différents centres des USA.

“Il est en effet absolument nécessaire de trouver des traitements plus nombreux et plus récents pour la SLA, notamment l’étude d’Isis-SOD1 pour la SLAF,” selon Merit Cudkowicz, co-président du « Northeast ALS Consortium » et professeur de neurologie du « Massachusetts General Hospital of Harvard Medical School ».

“Certaines formes de SLAF sont associées à des gènes mutants de la SOD1.  C’est pourquoi, l’inhibition sélective (blocage) de la SOD1 constitue une solution possible pour ces patients” déclare Timoty Miller, Professeur Assistant de Neurologie de la « Washington University School of Medecine » et Directeur du « Christoffer Hobler Laboratory for ALS Research at the Hope Center for Neurological Disorders ».  “Je recherche également une collaboration avec le Dr Cudkowicz pour la suite de l’évolution de l’étude.”

“Il s’agit de la première étude dans laquelle un inhibiteur de la SOD1 est directement administré dans le système nerveux.  Isis-SOD1 est le premier médicament adéquat dans des études cliniques en vue du traitement des maladies neurodégénératives et également le premier qui est administré directement dans le système nerveux central.”

“Sur la base d’études précliniques précédentes, nous croyons que ce médicament peut constituer un traitement efficace pour la SLAF.  Il s’agit d’une première étape dans l’application de médicaments antisens dans le cadre du traitement de maladies neurodégénératives.  Nous allons par conséquent poursuivre la mise en œuvre de notre programme dans des études chez les hommes”, explique C. Frank Bennett, Vice-President senior de la recherche chez Isis Pharmaceuticals.

Traduction: Bibiane Bolle

Source: ALS Independence