Cellules souches autologues issues de la moelle osseuse dans la sclérose latérale amyotrophique : une étude pilote
15-11-2012
Histoire : La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative avec aucun traitement efficace. La thérapie de cellules souches peut être une des options de traitement prometteur pour ces patients.
But : Evaluer la faisabilité, l'efficacité et l'innocuité des cellules souches autologues issues de la moelle osseuse chez les patients atteints de la SLA. Comme conception : nous avons mené une étude pilote ouverte de cellules souches autologues issues de la moelle osseuse chez les patients avec SLA à la clinique de neurologie d'un centre de soins tertiaires.
Méthodes et matériaux : Dix patients SLA avec un score moyen sur le revised ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) de 30.2 (± 10.58) comme baseline ont reçu par voie intrathécale des cellules souches autologuesde la moelle osseuse. Le point d’étude primaire était l’amélioration du score ALSFRS-R à 90, 180, 270 et 365 jours après le traitement. Les critères d'évaluation secondaires comprenaient les ALSFRS-R sous-scores, le temps de dégradation de 4 points, la médiane de survie et a les effets indésirables. Le test T apparié a été utilisé pour comparer les changements dans la ALSFRS-R de baseline et l'analyse de Kaplan-Meier a été utilisée pour les calculs de la survie.
Résultats : Il n'y n'avait aucune détérioration significative du score composite ALSFRS-R par rapport au baseline à un an de suivi (P = 0,090). La survie médiane après la procédure était de 18,0 mois et le délai médian avant la détérioration de 4 points était de 16,7 mois. Aucun effet indésirable significatif a été signalé.
Conclusion : La thérapie autologue de cellules souches issues de la moelle osseuse est sécuritaire et possible chez les patients atteints de la SLA. Le suivi à court terme des scores ALSFRS-R suggère une tendance à la stabilisation de la maladie. Toutefois, cet avantage doit être confirmé par un suivi à long terme.
Traduction : Ligue SLA : Anne
Source : Neurology India
