Étude de phase II DPS

Stimulation phrénique dans un stade précoce de la sclérose latérale amyotrophique

ClinicalTrials.gov NCT01583088

Titre officiel : La stimulation du diaphragme peut-elle retarder la Ventilation Non Invasive dans la sclérose latérale amyotrophique ? Une étude clinique randomisée et contrôlée.

Résumé :
La stimulation du nerf phrénique intradiaphragmatique est un nouveau traitement et a fait l'objet d'une étude internationale multicentrique préliminaire du type proof-of-concept.

Nous allons étudier, pendant 24 mois, 2 groupes de 37 patients avec un début de dysfonctionnement respiratoire, à l'aide d'une stimulation du nerf phrénique intradiaphragmatique dans un groupe et une stimulation simulée dans l'autre groupe. Comme tous les patients seront implantés, ainsi, à la fin de l'étude, tous les patients recevront une stimulation efficace.

Description détaillée :
SLA se caractérise par une dégénérescence progressive des motoneurones supérieurs et inférieurs, conduisant à une faiblesse progressive bulbaire, des membres, muscles thoraciques et abdominales. Malgré l'absence de traitement spécifique, une thérapie respiratoire correcte améliore la qualité de vie et augmente la survie. Le remplacement des défaillances des muscles respiratoires par assistance ventilatoire mécanique non invasive (VNI) est le standard actuel. La stimulation du nerf phrénique intradiaphragmatique, a été l'objet de l'étude multicentrique préliminaire de validation. (ClinicalTrials.gov NCT00420719).

But de l'étude : vérifier l'hypothèse comme quoi la stimulation phrénique induite par un diaphragme conditionné peut retarder le besoin de ventilation mécanique chez les patients atteints.

Méthodes : C'est une étude randomisée en double aveugle. Les patients qui présentent les premiers signes de troubles respiratoires (VC entre 85 et 60 %), mais avec une réponse électromyographique préservée du diaphragme à la stimulation du nerf phrénique, seront randomisés en deux groupes. Tous les patients seront traités selon les normes actuelles de soins. Ils auront tous l'implantation d'un stimulateur phrénique et seront ensuite randomisés ou dans le groupe de stimulation de diaphragme réelle et dans le groupe d'une stimulation simulée.

La fonction respiratoire est suivie de façon trimestrielle, avec polysomnographie et EMG diaphragmatique deux fois par an. On entreprendra le VNI (+ stimulation pour les deux groupes), selon des critères actuellement recommandés d'hypoventilation.

Le principal résultat de l'étude sera le nombre de mois entre l'implantation du nerf phrénique et l'introduction de VNI. Les données actuellement disponibles, montrant que la stimulation du diaphragme peut augmenter le nombre de patients sans VNI après 2 ans de 2,5 % à 15 % des patients, exigent le recrutement de 37 patients dans chaque groupe. Les critères d'évaluation secondaires incluront 1) la survie 2) les effets sur le sommeil 3) la qualité de vie et les activités quotidiennes. L’étude a commencé à recruter des patients en France depuis septembre 2012.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ClinicalTrials.gov